医微客 - 2018 ASH大会跟踪报道 —— 陆道培医院4篇墙报陆续发布，美国多家媒体采访报道我院研究成果

2018 ASH大会跟踪报道 —— 陆道培医院4篇墙报陆续发布，美国多家媒体采访报道我院研究成果

临床医学

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2018 ASH大会上，陆道培医院的两个主会场口头报告和4篇墙报展示引起与会专家的关注与认可，同时也吸引了美国多家媒体的采访和报道。美国当地时间12月2日下午陆佩华院长接受美国媒体采访。

陆院长首先向记者介绍了陆道培医院的历史概况，我们医院是亚太地区最大的骨髓移植中心之一，半相同骨髓移植取得与同胞相合移植相媲美的结果；我们现在还是一个大型的细胞免疫治疗中心，从2015开始，我们开展完成了超过460例CAR-T临床试验，结果也相当优秀。

随后陆院长向记者简述了在ASH大会主会场上的两个口头报告，我们一直在关注于最新的、效果更好的、毒副作用更小的CAR-T疗法。我们还需要开展更多的临床试验，在免疫疗法的安全性和准确性方面继续探索。

最后陆院长向记者表示非常荣幸并感谢这个采访!

多家媒体对陆道培医疗团队在2018 ASH大会展示的研究成果予以报道——

陆佩华院长在采访中提到的4篇poster，我们展示如下——

今年ASH会议墙报参与度非常高，赵艳丽主任因为工作原因未能前往，感谢卢岳主任协助张帖poster，感谢张弦主任站台2个小时耐心细致回答各方问题。

陆道培医院造血干细胞移植科赵艳丽主任题为”135例难治复发及MRD阳性的高危B-ALL，经过CD19 CAR-T获得缓解后桥接移植总结”的墙报

135例难治复发及MRD阳性的高危B-ALL，经过CD19 CAR-T获得缓解后桥接移植。其中115例患者移植前达到MRD（流式细胞学及基因学方法）阴性。移植后II-IV度及III-IV度急性移植物抗宿主病发生率分别为32.1%及10.5%，移植前MRD阴性是最强的预后指标。移植前MRD阴性患者，两年总生存率83.6%，复发率5.9%。

作为中国乃至亚太地区享誉盛名的造血干细胞移植和细胞免疫治疗中心之一，陆道培医院也是中国开展CAR-T临床研究最早、全国单中心病例数最多的医院，我院在CAR-T桥接移植以及安全性和有效性临床研究方面取得多项成果。

普通血液及免疫治疗科张弦主任带来题为“单中心17年回顾分析砷剂为主治疗初治的急性早幼粒细胞白血病疗效总结”的墙报

长期回顾性分析观察2001年6月至2018年5月的17年间，陆道培医疗集团应用砷剂（四硫化四砷AS4S4/三氧化二砷AS2O3）、全反式维甲酸（ATRA）和蒽环类药物为主化疗的三药联合，治疗新诊断的急性早幼粒细胞白血病（APL）病例的治疗效果。结果：2001年6月至2009年12月8年间，88例新诊断APL患者接受分别接受口服AS4S4（n＝42）或静脉注射三氧化二砷（n＝46），联合ATRA和蒽环为主的化疗三联治疗。AS4S4组8年无病生存率（DFS）为100%。在AS2O3组，8年DFS率为87.1%，两组DFS有统计学意义（P＝0.028）。两组OS率无统计学差异。（2）2001年至2018年来63例新诊断APL患者，给以口服AS4S4为主的三联治疗 ,17年总生存率为98.4%（仅1人死于子宫癌）。其中一例血液学复发，一例中枢神经系统复发，再次后缓解后DFS 40m，30m，无病生存率为100%。结论：应用砷剂、全反式维甲酸和蒽环类药物为主的三药联合方案治疗急性早幼粒细胞白血病，100%完全分子学缓解，长期无病生存率高。其中口服AS4S4为主的三药联合疗效明显优于静脉AS2O3为主的三药联合组。而且口服四硫化四砷服用方便，不用住院，值得推广。

应用砷剂、全反式维甲酸和蒽环类药物为主的三药联合方案治疗初治的急性早幼粒细胞白血病（APL）且取得良好的疗效，患者在家口服药物即可，减轻了患者负担，确实有推广价值。

病理和检验医学科张阳医师为第一作者，发表题为“Analysis of molecular minimal residualdisease in patients with acute leukemia during complete remission”的墙报。

急性白血病是一组克隆性异质性疾病，复发率高。治疗后对MRD的监测目前主要依赖于流式细胞免疫表型分析。分子遗传学异常作为白血病发生发展的基础，除NPM1和FLT3-ITD突变可作为分子MRD监测的指标外，完全缓解（CR）其它基因突变指标的预后意义尚不明确。最近的研究报道显示，CR期持续存在的非DNMT3A，TET2和ASXL1（non-DTA）基因突变对患者的复发和生存具有显著的独立预后价值，但持续存在的DTA突变的对预后无显著影响。本研究分析了202例急性白血病患者CR期58种突变基因的分子MRD情况，并探讨其对预后的影响。研究结果表明，表观遗传调节因子基因（如DNMT3A，TET2和IDH1 / 2）突变在完全缓解期AML患者中最常见，而与RTK / RAS途径相关的大多数基因突变被清除。DTA突变更常见于老年患者。不同于既往研究报道，本研究发现DTA突变患者allo-HSCT后的复发率高于非DTA突变患者，但由于病例数有限，尚需扩大样本进一步分析和验证。不同于AML，完全缓解期B-ALL患者中检测到的突变主要为RAS通路基因突变（如KRAS，PTPN11），其预后意义尚待进一步研究明确。

病理和检验医学科分子室生物信息主管曹泮翔为第一作者，发表题为“Copy Number Monitoring from Tumor-only Targeted Gene Sequencing in Hematological Malignancies”的墙报

在血液系统恶性肿瘤中观察到的拷贝数异常（CNA）的发生率可达20％~70％ (不同血液肿瘤类型中比例存在差异)，但目前临床上可用的分子诊断往往局限于SNV和InDels。最近，血液系统恶性肿瘤中的CNA已被广泛研究，从基因水平的异常，到染色体臂或染色体水平异常，例如iAMP21-ALL，-7q和三体。现在，随着测序技术的巨大进步和对疾病中CNA知识的更多积累，评估其在临床应用中的价值是十分必要的。CNA是血液系统恶性肿瘤基因组异常的重要组成部分，但它们总是被低估。如果我们想在血液肿瘤患者中实现精准医疗，分子诊断应包含拷贝数异常的检测。特别是当基因对于疾病的分类和预后具有重要意义时，例如RUNX1的拷贝数异常可以提示进一步通过FISH和核型分析来识别iAMP21-ALL和21三体。回顾分析以往通过RUNX1的FISH信号扩增确诊的三例iAMP21-ALL病例中，在测序分析中均显示RUNX1的拷贝数增加，且拷贝数范围是3~5个拷贝，并且在异常细胞比例仅有28％的情况下仍能检测到拷贝数的增加（CN=3）。总之，我们建议在常规仅有肿瘤样本的基因突变分析时，同时检测其拷贝数的异常，作为血液系统恶性肿瘤分子诊断的重要组成部分。

基因突变筛查可以帮助患者更全面、精准地评估并且与临床医生密切沟通和选择当前最佳的治疗方案，让患者切实地获益于最新的医学进展。

自2010年以来，陆道培分子医学团队已多次在ASH年会上报告和交流本团队在血液肿瘤和遗传病方面的最新研究成果、临床应用经验及技术创新，这也是我院分子医学研究工作多年以来立足于世界前沿的体现。

感谢ASH大会，为我们提供了一个展示成果交流学习的平台，在2018ASH大会上，陆道培医疗团队聆听世界顶级血液学专家的学术报告，和各国专家展开广泛交流，开阔视野增长见闻。我们的临床研究和实验室研究的力量日益加强，本着“务实创新、合作共赢”的原则，我院积极参与国内外各种学术交流活动，与世界上多个血液肿瘤中心建立联盟合作关系。作为全国优秀的非公立医疗机构，患者的需求就是我们的追求，为了更多的血液病患者恢复健康，我们一直在努力。