阳春三月，万象更新。3月17日，“2018百济神州血液论坛”在京圆满结束。2018年年初，致力于成为分子靶向药物和免疫肿瘤药物研发，及商业创新领域的全球领导者的商业化生物医药公司百济神州捷报频传，秉承“百创新药 济世惠民”的企业使命，此次盛会为行业学者搭建平台，奏思想之乐，鸣百家之声，探前沿洞见，论未来趋势。逾400位国内外血液肿瘤领域的专业人士到场见证了在中国新近获批的维达莎^®（Vidaza^®，注射用阿扎胞苷）和瑞复美^®（Revlimid^®，来那度胺胶囊）新诊断多发性骨髓瘤适应症（NDMM）的上市启动。

“2018百济神州血液论坛”是百济神州进入商业化阶段以来，首次主办的专业性学术论坛，本次论坛聚焦多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征和淋巴瘤等领域。来自海内外的400多位血液肿瘤领域专家、临床医生以及专业人士，以学会友，探讨未来血液肿瘤领域的治疗及研究方向。作为本次大会的主办方，百济神州创始人、董事长兼首席执行官欧雷强（John V. Oyler）先生表示：“我们希望构建起一个高专业水准的血液病学术交流平台，汇聚国内外专业人士共同交流与探索新的发展方向，以期为更多患者带来福祉。此外，随着百济神州全面商业化进程的加速，我们将结合国内癌症诊疗实际情况制定药品定价策略，将具有全球竞争力且可支付性更强的创新药物带给中国的肿瘤患者。”

血液肿瘤是威胁人类健康与生存的恶性肿瘤，目前已知的血液肿瘤包括40多种白血病、50多种淋巴瘤和多种骨髓瘤，在中国常见恶性肿瘤的统计排名中，急性白血病与淋巴瘤分列第八位和第十位，并且发病呈现年轻化趋势。

本次论坛聚焦血液肿瘤领域多发性骨髓瘤、骨髓增生异常综合征和淋巴瘤三大领域，特邀中国医学科学院血液学研究所副所长、白血病中心主任，中华血液学学会主任委员，中国医师协会血液科医师分会副会长，中国实验血液学学会副主任委员王建祥教授，北京大学血液病研究所所长，北京大学人民医院血液科主任，中国医师协会血液分会会长，中华医学会血液分会造血干细胞移植学组组长黄晓军教授，北京大学肿瘤医院党委书记、大内科主任、淋巴瘤科主任朱军教授，国家癌症中心副主任、肿瘤学博士、肿瘤内科主任医师石远凯教授，共同担任大会主席，来自海内外的400多位血液肿瘤领域专家、临床医生以及专业人士，围绕治疗现状、个体化治疗策略、规范化治疗与管理、临床进展等话题广泛交流前沿观点，探讨未来血液肿瘤领域的治疗及研究方向。

同时，在此次论坛上，百济神州宣布了其在中国拥有商业化权益的两款药物——用于治疗中危-2/高危骨髓增生异常综合征（MDS）、伴有20-30％骨髓原始细胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）的维达莎^®的正式上市；以及瑞复美^®与地塞米松联用，以治疗成年患者新诊断多发性骨髓瘤适应症的正式获批。

骨髓增生异常综合征是一种血液肿瘤，起源于造血髓系定向干细胞或多能干细胞的异质性克隆性疾患,主要特征是无效造血和高危演变为急性髓系白血病，发病率约1.5/10万人口，我国统计的该疾病患者发病年龄多在60 岁以上，且男性多于女性。

肖志坚 教授

中国医学科学院血液病医院（血液研究所）副院所长

“骨髓增生异常综合征患者自然病程和预后的差异性很大，治疗宜个体化。应根据患者的预后分组，同时结合患者年龄、体能状况、治疗依从性等进行综合分析，选择治疗方案^[1]。”中国医学科学院血液病医院（血液研究所）副院所长肖志坚教授强调。在个性化治疗的趋势下，此前宣布在中国上市的维达莎^® 作为一种核苷代谢抑制剂，可用于治疗中危-2/高危骨髓增生异常综合征（MDS）、伴有20-30％骨髓原始细胞的急性髓系白血病（AML）和慢性粒单核细胞白血病（CMML）。广东省人民医院肿瘤中心副主任，血液科主任杜欣教授通过临床数据深度解读了维达莎独特的双重作用机制——同时作用于DNA及RNA。杜欣教授强调：“AZA-001和MDS-002研究显示维达莎是MDS患者的有效治疗方案，与常规治疗方案相比可延长MDS人群的OS。维达莎治疗MDS患者耐受性良好，最常见毒性反应为骨髓抑制，且治疗引起的不良反应常为一过性。” 

目前中国多发性骨髓瘤的患病率约为十万分之二，现患病人达到7万余例。虽然患者多以中老年人为多，但近期数据显示，疾病亦出现年轻化趋势。作为一种不可治愈的血液肿瘤，“近 10 年多发性骨髓瘤的治疗突破很大程度上依赖新药的研发，”华盛顿大学医学院医学教授RAVI VIJ教授表示,“基于对疾病生物学的理解，以及新药剂和使用组合碰撞出新的火花，骨髓瘤的治疗得以在过去十年中迅速发展，突飞猛进。”

作为创新药的代表之一，2018年初，瑞复美^®（来那度胺）获得中国食品药品监督管理局（CFDA）批准与地塞米松合用，治疗此前未经治疗且不适合接受移植的多发性骨髓瘤（MM）成年患者。“瑞复美^®作为多发性骨髓瘤治疗的四个基石药物之一，在国外很早就用于初治的多发性骨髓瘤的治疗，今年在国内也拿到了新诊断骨髓瘤一线适应症，这无论对于新诊断的年轻患者还是老年患者都是意义重大的一个事件。”对于瑞复美^®在中国的上市，北京大学人民医院，北京大学血液病研究所主任医师路瑾教授表示。

淋巴瘤是起源于淋巴造血系统的恶性肿瘤，是全世界最常见的血液肿瘤。近年来我国淋巴瘤发病率呈上升趋势，目前居各类癌症的第 8 位。随着全球肿瘤治疗进入精准医学时代，淋巴瘤的治疗也进入免疫治疗新阶段。此前，瑞复美^®在美国和欧洲被批准治疗先前接受过包括硼替佐米在内的二线治疗但复发或进展的套细胞淋巴瘤（MCL）患者。中山大学附属肿瘤医院大内科副主任黄慧强教授与与会学者分享了来那度胺发挥肿瘤杀伤和免疫调节作用的双重机制。

随着淋巴瘤治疗迈入免疫治疗新阶段作为专注于开发和商业化用于癌症治疗的创新型分子靶向和肿瘤免疫药物的全球化生物医药公司，百济神州在此次论坛上也详细介绍了其在淋巴瘤以及其他血液肿瘤领域的管线产品及其最新进展。百济神州中国开发资深副总裁汪来博士表示：“除瑞复美^®和维达莎^®两款在售药物之外，百济神州自主研发的全球第二代BTK抑制剂——Zanubrutinib（BGB-3111）也已经进入全球3期和中国关键2期临床试验阶段，它与奥比妥珠单抗（Obinutuzumab，CD-20抗体）联用的临床试验也进入了全球关键2期，与伊布替尼（Ibrutinib）头对头的优效性临床研究也即将完成全球3期的患者入组。同时，我们的肿瘤免疫管线药物PD-1单抗——Tislelizumab（BGB-A317）针对霍奇金淋巴瘤（HL）在中国的注册性试验也已入组结束。我们计划在今年内向国家食品药品监督管理总局（CFDA）提交上述两款管线药物的新药注册申请。我们期望在不久的将来构建成一个全面的产品线，帮助更多的血液肿瘤患者改善生活质量。”

心怀使命，砥砺前行，“维达莎^®和瑞复美^®新诊断骨髓瘤适应症在中国的正式获批与上市，能够造福更大范围的中国血液肿瘤患者。我们希望以全球领先的治疗方案为患者带来改善的疗效，大幅提升生存质量。”百济神州高级副总裁、中国商业运营总经理严军女士表示。

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