原标题：岁末年初，领域大咖带大家盘热点、探趋势丨线上学院特别节目Focus·热点慧一汇

“CMAC-大数据智慧医疗线上学院”自开办以来，一直致力于借助新媒体网络授课的形式，高效、快捷地传递智慧医疗、RWS最新研究进展、最接地气的临床应用经验，最落地的数字化患者管理模式。

2020年线上学院将开办特别栏目“Focus•热点慧一汇”，围绕热点政策与事件邀请临床专家、药企项目发起者、学术界以及政策制定专家，聚集大咖智慧，各方共同探讨交流真实世界研究、智慧医疗等前沿领域及产业发展最新动态。

嘉宾

陈平雁 教授 南方医科大学生物统计学系主任

谷成明 博士 赛诺菲中国及新兴市场中国区 医学事务负责人

2019年之前我们都是在关注欧美国家发布的RWE政策以及应用RWE进行药物审批的案例。然而2019年5月，中国主动地走在国际最前面，发布RWE应用于药物研发领域的政策——《真实世界研究支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》（以下简称《基本考虑》）。我们已不再只是远观RWS、RWE，而是需要将这一新的路径与自身工作紧密结合，其中困惑肯定颇多。

岁末年初，CMAC线上学院特别邀请生物统计学大咖陈平雁教授与MA领袖谷成明博士来到特别节目“Focus·热点慧一汇”，从学术界、政策制定参与者与制药工业界事件亲历者角度去盘点、剖析RWE政策背景，厘清概念，梳理新路径应用的方法，同时分析监管机构、制药工业界、学术界各参与方的动向与规划。

盘热点

• 2019年5月CDE发布的《基本考虑》及之后将发布的指导原则，存在多项创新。 其一是中国走在国际最前面，率先在RWE应用于药物研发监管决策方面的取得突破，指导原则甚至将会发布中英文双版。其二是建立三方学术协调委员会，由学术界、制药工业界和监管机构代表共同组成，在各方交流模式上不断创新突破。
• 2019年是RWS元年？ 如果以指导原则出台作为一个作为标志的话，2019年可以称为RWS元年。而RWD、RWS、RWE作为科学体系而言，美国很早就提出概念、出台相关政策，所以2019年还称不上元年。
• RWS是否会替代RCT？ 从完整证据链去分析，一个决策会由主要证据和次要证据组成。完整的证据链需要提供各种各样的证据，RCT与RWS是不同的证据。以哌柏西利获批男性乳腺癌适应症为例，RWS起到主导证据的作用。多数情况下，RCT证据应该是主流的，RWS证据相对而言更多的是作为辅助证据。

探趋势

• 指导原则发布后，各方探索的趋势与方向。 监管机构方面，如何建立RWE评价的方法体系；制药工业界方面，除了评估不同产品应该适用于何种类型的证据，还需要在战略层面上考虑如何整体布局，保障数据的积累与质量。学术界方面，在理论方法学上给予RWS学术支持。
• RWE的基础是RWD，数据来源逐渐增多，但是我们应该更注重数据的质量。 RWE指导原则发布后，需要后续出台真实世界数据指导原则支撑RWE正常运作，最终形成一个真实世界研究的完整体系。
• 2020展望 RWE指导原则的出台作为一个起点，希望唤醒制药工业界关于药物长期使用相关数据积累的意识，做好战略规划，充分利用RWE这个新路径。学术界、制药工业界和监管机构都需要通过实践过程，摸索出一个更成熟的体系。

大咖答疑解惑

• 企业在开展RWS、收集研究数据时，备受数据安全性问题困扰。 RWD的应用处于探索阶段，数据安全性和共享存在政策瓶颈，目前企业在开展RWS项目时不会受到明确的限制，可能需要加倍的努力和投入，同时自下而上地去向监管机构反馈解决政策瓶颈的需求。
• RWE的应用场景 CDE在《基本考虑》（征求意见稿）基础上略作修改，详情可密切关注后续政策发布。
• RWS伦理问题 相对于RCT这种成熟的研究类型而言，RWS作为新的路径，在伦理审核中考虑的问题肯定会有不同，但应该不会在开展上有太大障碍，不会比RCT更严格。
• 如何提升研究机构与研究者的积极性 研究者不积极，项目开展肯定存在困难，如何提升积极性更多的应该是沟通策略的问题，需要关注研究者到底关心什么，为研究者提供一个比较有想象力的前景。

在热点涌动的当下，大咖们的观点如同一根定海神针，让大家能够冷静看待趋势；大咖也将发挥引领者的作用，指引大家顺势而又具备战略性思维去开展工作。

嘉宾简介

陈平雁 教授

博导，博士后合作导师

南方医科大学生物统计学系主任

中华预防医学会生物统计分会主任委员

国际生物统计学会中国分会副理事长

广东省生物统计学会会长

国家药监局新药/保健与化妆品审评委员会 统计咨询专家

器官衰竭防治国家重点实验室/国家肾病临床研究中心/广东省肾病研究所学术委员会 副主任

广州市重大行政决策论证专家

主持国家自然科学基金面上项目4项；发表论文280余篇，其中SCI收录论文80余篇，发表或参与发表在SIM、SMMR、NEJ M、JAMA、JCO、JASN、Radiology等期刊。

谷成明 博士

赛诺菲中国及新兴市场中国区 医学事务负责人

河北省政协委员

中国外商投资企业协会药品研制和开发行业委员会(RDPAC)医学事务组主席

中国卫生经济学基层卫生经济专业委员会副主任委员

卫生费用与政策专业委员会常委

中华预防医学会的副主任委员

中山大学、河北科技大学客座教授

新泽西州立大学董事会顾问

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