血友病是一种隐性遗传性罕见病，主要由于患者体内缺乏凝血因子导致凝血障碍。目前，中国约有13.6万名患者，其中A型血友病约占总数的80%-85%¹。其症状主要表现为关节、肌肉和深部组织出血，或者是胃肠道、中枢神经系统等内部脏器出血。如果患者反复出血且不及时治疗的话，会导致关节畸形或假肿瘤形成，严重者可危及生命²。与许多遗传性疾病不同的是，血友病患者只需接受长期规律性的规范化治疗，有望实现“零出血”，回归正常生活。

然而基于国内的实际情况，目前普遍采用低剂量的规范治疗方案。临床实践表明，虽然该方案能明显减少患者出血，但并不能减少关节病变的发生且仍有出血的情况发生²。2020世界血友病联盟（World Federation of Hemophilia）指南指出，随着规范化治疗的普及，应追求实现患者的“零出血”³。对此，《血友病治疗中国指南（2020年版）》建议，可根据患者的年龄、出血表型、药代动力学（PK）特征以及生活方式等情况，制定适合患者的最佳个体化方案，调节注射凝血因子的剂量、浓度和频率，有效避免未得到充分治疗或治疗过度的情况⁴。

杨仁池
中国医学科学院血液病医院血栓止血诊疗中心主任

近年来，随着医学技术和治疗领域的革新换代，中国血友病诊疗工作已取得长足进步，正从传统的按需治疗方式转为更积极和更加个体化的治疗模式。血友病预防治疗的本质是需要一种长期、规律性的替代治疗。我非常高兴看到中国首个药代动力学指导下的管理工具获批，这将为每一位患者提供个体化、可持续的治疗管理，帮助患者摆脱疾病束缚，畅享自由人生。

myPKFiT®指导下的百因止®（注射用重组人凝血因子VIII）治疗，可降低出血风险，优化治疗效果和药物可及性，从而提升患者治疗信心、改善依从性。myPKFiT^®使用经验证的贝叶斯方法，并基于2,000多份百因止^®使用者血液样本数据建模。根据一项UK-PK研究的中期分析数据显示，PK指导下的规范化治疗使零出血患者比例提升至50%，患者依从性提升92.5%⁵。治疗费用方面，根据一项比较研究显示，与标准治疗相比，PK指导下的治疗可降低整体治疗费用的10.67%⁶。

单国洪

武田中国总裁

“非常高兴看到myPKFiT^®这款血友病个体化治疗管理软件在中国获批，为中国患者提供定制化的疾病管理方案，帮助他们回归正常生活。武田在血友病领域有着悠久的历史传承和经验累积，始终积极引领血友病个体化治疗新时代的到来。未来，武田将秉承‘患者为先’的核心理念，密切关注中国罕见病患者亟待满足的需求，加速引入更多全球首创的创新疗法，为改善中国罕见病诊疗现状、提高患者生活质量持续贡献我们的力量。”

百度浏览   来源 : 武田中国   

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