近日，西安交大第二附属医院一张55万元的医院收费票据在网上引来关注。票据显示，一名1岁幼女从今年8月17日开始，住院4天直到8月21日，花费55万元。其中床位费620元，化验费930元，护理费80元，检查费1555元，诊查费120元，西药费550177.2元。

该票据在网上引起争议，9月4日下午，健康时报记者分别采访到了医院和患儿家属，均表示，网上的收费单是不知情的情况下流传出去，治疗完全符合指南，也是很有必要的。

药费55万，是因为患儿患了罕见病，药费本身昂贵

著名儿童神经疾病专家、西安交大二附院小儿内科神经康复学组带头人黄绍平教授介绍了这位小患儿的救治情况，2个月前，不满2岁的小花（化名）因四肢无力，运动落后，来到西安交通大学第二附属医院儿童病院求诊。儿童病院神经专业专家团队对小花进行了基因诊断，最终确诊为脊髓性肌萎缩症（SMA）。黄绍平教授介绍，SMA是一类由脊髓前角运动神经元变性导致肌无力、肌萎缩的罕见疾病，发病率大约万分之一。若不积极治疗，小花将逐渐出现多系统的功能损害，最终会出现呼吸衰竭，随时有生命终止的可能。

医生在救治过程中使用了一种昂贵的罕见病药物——诺西那生钠，该药在国内售价高达55万元，也是唯一用于治疗罕见病脊髓性肌萎缩的特效药。

黄绍平教授介绍，西安交大二附院是“中国SMA诊治中心联盟”首批成员单位，也是西北五省唯一一家儿童SMA诊疗中心，目前已累积了多名SMA患儿治疗经验。

治疗科学且符合指南

黄绍平教授介绍，婴幼儿期起病的患儿，很大概率无法活到2岁。其诊治需要儿童神经专业、呼吸专业、骨科/脊柱专业、康复专业、临床营养专业等多学科的综合管理和评估，最大程度改善患者的生活质量。根据小花的临床表现及基因检查结果，依据中华医学会遗传学分会遗传病临床实践指南撰写组发表的《脊髓性肌萎缩的临床实践指南》对小花进行了救治。

诺西那生钠是全球首个精准靶向治疗SMA的药物，通过提高SMA患者的SMN蛋白水平，改变疾病的进程并改善预后。从2016 年 12 月 23 日，美国 FDA 批准诺西那生纳上市至今，诺西那生纳仍是唯一被获批治疗 SMA 的药物，也是我们常说的“孤儿药”。

诺西那生钠在2019年2月份经过国家药品监督管理局引进国内，当年就在西安交大二附院儿童病院SMA诊疗中心用于临床治疗该病患儿。

在美国，诺西那生纳的定价为 12.5 万美元/针（约合人民币 86 万），首年费用 75 万美元（约合人民币 521 万），之后每年花费 37.5 万美元。在国内，这一价格是近人民币 70 万元/针，首年的费用约为 400 万元人民币，其后每年约 200 万元。

患儿家长：知情并同意用药，感谢医护人员救治

对于此事在网上引起的波澜，患儿小花的妈妈向健康时报记者表示，网上流传的医院收费票据的照片在其不知情的情况下流传出去的。“我孩子得的脊髓性肌萎缩症，需要用进口药诺西那生钠治疗，用药是我同意的，我很感谢交大二附院救了我孩子得命，交大二附院的医生和护士对患者真的很好，这个药品交大二附院没有多收一分钱，大家也可以在网上去查药品的价格。”

同时小花的妈妈对于收费单的流出和炒作也表示不满，“麻烦大家不要捕风捉影，多核实一下，拿一生病的孩子当炒作工具，不负责的行为已经影响到一个普通家庭的正常生活。”

没那么简单，就能找到“包治一切”的药神

几年前大热的《我不是药神》，似乎又出了一部现实版的“衍生剧集”。

《我不是药神》电影截图

2020年“治疗脊髓性肌萎缩症（以下简称SMA）的特效药诺西那生钠注射液，在中国市场上一针能卖70万元人民币，而在澳大利亚只卖41澳元（折合成人民币约205元）。”这样的一则网传消息，迅速引发公众的热议，并冲上热搜。

媒体纷纷展开讨论。而广东的一位母亲欧阳春兰，更向国家药品监督管理局提交信息公开申请，希望了解治疗SMA的药物——即70万元一针的诺西那生钠注射液的采购方式和国内定价依据。

SMA的治疗药物，在发达国家价也高

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，又被称为“婴幼儿遗传病杀手”。根据起病年龄和运动里程的获得情况，SMA分为SMA-I型、II型、III型和IV型，如果不进行治疗，大多数SMA-I型的患儿无法存活到两岁。

目前，国内唯一治疗该疾病的药物即为诺西那生钠注射液。

诺西那生钠注射液 

据悉，诺西那生钠注射液由渤健公司（Biogen Idec Ltd）研发，2016年12月23日在美国获批，是全球首个SMA精准靶向治疗药物。随后，该药物已在欧盟、巴西、日本、韩国、加拿大等国家获得批准，用于治疗SMA。2019年4月28日，诺西那生钠注射液在中国上市，用于治疗5q型SMA，并成为中国首个能治疗SMA的药物。

至于另外两种治疗SMA的药物，罗氏的Risdiplam和诺华公司旗下的Zolgensma，则均未在国内上市。

必须指出的是，和之前大家被误导得出的结论不一样，该类药物的价格一直居高不下，绝非“国内昂贵国外便宜”——即便在美国，该类药物也属于普通民众难以负担的天价药。

诺西那生钠注射液在美国为12.5万美元（约合人民币87万元）一剂。而相对于需要每年反复多次注射的诺西那生钠注射液，诺华公司旗下的Zolgensma一次即可完成治疗，不过定价更为“刺激”，高达210万美元（约合人民币1500万元），仅在欧盟、美国、日本等上市。在日本，Zolgensma卖到1.6707亿日元（约合人民币1102万元），是日本国内价格最贵的药物，用药对象为未满2岁的患者。2020年5月，日本厚生劳动省才将其列为公共医疗保险适用对象。

在澳大利亚，诺西那生钠注射液是2018年6月被纳入药品福利计划（PBS）的，用于治疗SMA-1型、2型和3a型的18岁以下患者，且根据PBS的规定，患者需要为计划内的补贴药品支付一定的金额。直到2020年1月1日，持有澳大利亚医保卡的患者才得到更大的利好，最多只需要为大多数PBS药物支付41澳元（约合人民币205元），如果持有优惠卡，则仅需支付6.60澳元（约合人民币33元）。

据悉，该药在澳大利亚的政府采购价格是11万澳元，相当于55万元人民币。

政府、药企的一些回应

国家医保局信访办一工作人员在接受媒体采访时表示，诺西那生钠注射液的价格是由药企自行定价，所以该药在每个国家的价格存在一定出入，“除了药物的原材料、研发成本等，药企业也会考虑利润问题，加上该药物目前在国内处于市场垄断的情况，价格也一直居高不下”。

该工作人员表示，诺西那生钠注射液自2019年在国内上市以来，已被纳入医保谈判日程，国家希望和相关药企谈判，将药物价格降下来，进而满足SMA患者的需要。“去年开始国家就在和药企谈判，由专家组研究定价，具体定价多少不清楚。但是纳入医保的事没有谈下来，因药物价格下不来，就始终没办法进入到医保目录。”

为何药企价格不下降，就无法纳入医保？该工作人员进一步解释，由国家医保局制定的医保目录适用于全国各地，因此需确保进入医保目录的药各地都能用得起。“此类罕见病药物一旦纳入医保目录后，对于欠发达地区来说，基金用于支付高价罕见病后，其他基础疾病可能保障不了，后续还可能会造成地方经济压力，所以最根本的解决方式就是国家和药企谈判，将价格谈下来。” 

上述工作人员表示，我国一些省市级地区确实有出台对罕见病的救助政策，“但是地方政府也是根据当地基金统筹情况而定，如果剩余基金较多，就可以用于罕见病救助，相当于是地方优惠政策。就SMA疾病的帮扶，目前从国家层面来讲还很难实现”。

8月6日，药企渤健生物科技（上海）有限公司通过官方微信公号回应，诺西那生钠注射液目前在中国属于自费药物。

渤健生物称，根据国家相关规定，参加2019年国家医保谈判的药品必须是2018年12月31日前获得批准的药品。诺西那生钠注射液于2019年2月获批，不符合参加2019年国家医保谈判的条件，因此并未参加2019年国家医保谈判。

渤健生物还称，公司一直与国家和地方政府相关部门保持积极沟通，呼吁建立多方共付机制，以进一步提升中国SMA患者药物可及性。

回应全文：

“药神”到底在哪里？

其实，国家也一直在努力中。

2019年，中国初级卫生保健基金会启动了“脊活新生-脊髓性肌萎缩症SMA患者援助项目”，为符合项目申请条件的患者提供援助药物。患儿家属可以申请参加援助项目，第一年大概能以140万元价格注射6支原价每支70万元的药物。

民众是善良的，希望罕见病患者都能获得治愈的希望；但也有理性的民众指出，一出“难题”就进医保，不切实际。在日本生活的杨女士即在接受媒体采访时称，当地部分居民和专家，对将价格极高的治疗SMA的药物纳入医疗保障表示了担忧和不满，认为这将威胁保障经费的平衡与安全，挤占其他发病更广、需求更迫切的病种被纳入保障体系的机会。

国内多名专家坦言，高价罕见病药产生有其特殊性，目前无论是用集中采购谈判还是纳入医保方式，推动其降价均有现实困难。“对于发病率极低、诊疗费用极高的罕见病，应采取多渠道救助。各省可根据自身经济社会发展水平、医保基金结余和罕见病发病诊治等情况，确定该省纳入医疗保障范围的罕见病病种。”

虽然孤儿药（即类似诺西那生钠注射液这样用于预防、治疗、诊断罕见病的药品）的研发费用和风险都十分巨大，即使成功上市也很难通过规模效应降低售价，但孤儿药的市场对药企却意义非凡——由于常规药物的市场增长缓慢，孤儿药市场将是今后很多药企所倚重的增长点。

根据 Evaluate Pharma 发布《2019 年孤儿药报告》，孤儿药市场在未来 6 年（2019~2024）将以 12.3% 的年度复合增长率快速增长，增速是同时期非孤儿药市场增速（6%）的 2 倍。

Evaluate Pharma 发布《2019 年孤儿药报告》

2018 年全球孤儿药市场为 1310 亿美元，到 2024 年达到 2420 亿美元（约合人民币 16297.49 亿元），在处方药市场中的占比将首次突破 20%。不难推测，各大药企在未来势必将在孤儿药市场持续投入。

不过，即使药企的不断投入能够为罕见病带来新药，能承担得起的患者毕竟少之又少，药企不可能在这些极少数负担得起“天价药”的患者身上收回成本。

对于药企来说，更加现实的选择是推动药物进入医保，通过全民买单的形式来降低单个患者的用药负担，从而卖出更多的药物，收回成本乃至实现盈利。

罕见病患者有限、关注度不高、单个费用十分高昂，孤儿药进医保的难度不小。所以，患者和药企，反而容易站在同一战线——患者通过舆论发声，吸引关注，但愿早日通过医保为自己负担天价药物；药厂则花费大量的钱和资源，通过媒体提高公众的认识和舆论热度，推进药物被医保部门接纳，从而显著地扩大销量、收回成本、获得盈利。

可是，正如前文业已说明的，医保的盘子就那么大，怎么分？

我国医保体系由城镇职工医保和居民医保组成，后者又包括城乡居民医保和新农合。根据财政部公布的《关于全国社会保险基金决算的说明》，我国的城镇职工医保，尚能保持收支平衡，甚至还能略有盈余，因此基本不依赖财政补贴。而缴费人群更少、缴费额度更低的居民医保，70% 以上的开支都依赖于财政补贴。2017 年财政补贴负担就已近 5000 亿元。

在我国，医保的定位是“兜底”，重点在“基本”。

对于有限的医保费用，医保主管部门的首要出发点是尽可能多地涵盖更多的人群——慢性病患者希望通过医保降低用药负担，肾衰的患者指望医保出钱透析，肿瘤患者指望医保出钱手术和吃靶向药……

而将高价药纳入医保，意味着“抢”了其他患者的医保费用。

以我国城乡居民医保人均筹资标准每年最低 550 元（2020 年）为例，一针70 万元的天价药，需要近 1400 位城乡居民一年的缴费来购买；而 SMA 患者首年的用药费用差不多为 400 万元，这就需要近 8000 位居民一年的费用来负担。

花上百位乃至上千位患者的医保费用延续一个患者的生命，听起来感人，实际层面，挺“吓人”，会招来巨大的争议。

另外，实际层面的还有一个问题是，即使被纳入医保，也并不等同于患者能够很轻松地买到高价药——因为医保控费、药占比考核和被取消的药品加成这三点。

医保控费：国家的医保投入总额有限，高价药即使进了医保，也会受到医保总额控费的压力，会在处方上受到限制。

药占比考核：患者就医过程中，购买药品的花费不能超过总就医费用的一定比例，在大多数城市公立医院，这一比例的上限为 30%。一针 70 万元的药物，对医院、科室乃至医生的考核影响，不言而喻。

取消药品加成：药品平价进平价出，但高价药品的保管、过期、损耗……都是一笔不小的开支，在买一盒亏一笔费用的情况下，医院会尽量少进甚至不进相关的药物。

综上，在罕见病和孤儿药面前，医保很难成为唯一的、终极的药神。

民众对医疗资源的需求是无限的，而国家的经济水平和保障能力毕竟是有限的。在无限的需求和有限的资源之间，主管部门不得不基于科学到近乎冷酷的测算，设计解决方案、制定报销目录，尽力让有限的资源发挥出最大的效果。

罕见病不止一种，如果医保为每一笔天价的治疗费用埋单，按眼下的实际能力，医保怕是要崩溃。

在卫生经济学领域，医疗的费用负担只能被转移，不能被消灭。

无论何种支付形式，药品和其他医疗费用都是在患者、保险（医保/商业保险）、药企三方之间转移。

对于政府乃至全社会来说，如何处理这个问题，十分考验智慧。

勒令药企赔本售药，无异于杀鸡取卵，会扼杀未来创新药的研发和上市。药企的本质，是资本家，要“恰饭”，要“恰得饱”；

由医保大包大揽，各种类型的高价药会带来极其沉重的负担，医保全面控费大背景下的高价药也会成为医院和医生的烫手山芋；由患者自行负担，则不仅鲜有人能承受，孤儿药的销售收益也会十分惨淡，同样难以支撑未来更多创新药的研发。

探索一条由国家医保、商业保险、社会慈善、药企捐赠等多方参与、多种模式协作的孤儿药解决方案，持续加大对创新药研发的扶持和投入，通过市场竞争压低成本和售价，或为未来罕见病患者群体等高价药受众的真正福音。

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最后，希望国家发展得越来越好，能进医保的救命的药，越来越多。

百度浏览   来源 : 江淮医学   

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