女性乳腺癌是全球发病率第一的癌症，2020年有230万名女性患上乳腺癌，其中有68.5万人死亡。我国女性乳腺癌的发病人数和死亡人数均居全球首位。

乳腺癌根据病理类型的不同，相对应的治疗方案也不同。其中，ER+/HER2-乳腺癌是乳腺癌的常见类型。

内分泌治疗是ER+/HER2-乳腺癌患者的首选疗法，目前唯一的CERAN/SERD药物氟维司群有给药方式不便(肌注)、药物暴露不足(不能达到最大有效暴露量)以及对ESR1突变疗效不佳的缺点，存在依从性不佳的现象，亟需新一代药物。

近日，美国FDA授予新型抗癌药OP-1250快速通道指定，用于治疗ER阳性、HER2阴性的转移性乳腺癌(mBC)患者。这些患者此前接受一种或多种内分泌疗法(至少一种疗法结合了CDK4/6抑制剂 )后疾病进展。

OP-1250是一款兼具完全雌激素受体拮抗剂(CERAN)和选择性雌激素受体降解剂(SERD)活性的口服小分子药物，能有效且完全地抑制ER(AF1和AF2转录激活域)的活性，阻断ER驱动的转录活性，抑制ER驱动的乳腺癌细胞生长，并诱导ER降解。

为继续评估OP-1250在激素受体(HR)阳性、HER2阴性的MBC中的潜力，该药物的两项临床试验正在进行。

① OP-1250作为单一药物正在1/2期临床试验(NCT04505826)中进行研究;

② 在1b期试验(NCT35266105)中与Ibrance联合治疗复发性、局部晚期或转移性ER阳性、HER2阴性的乳腺癌患者。

1/2期试验指在研究OP-1250的最大耐受剂量，1b期试验旨以确定剂量限制性毒性的发生率、不良事件和严重不良事件的特征和发生率，以及OP-1250和Ibrance的血浆水平。

公布的临床试验数据显示

在24名疗效可评估的患者中，观察到3名患者出现部分缓解和高达100%的靶病灶体积缩小。

在所有剂量中，客观缓解率(ORR)为8%，临床受益率(CBR)为29%。

在推荐的II期剂量范围内，ORR为17%，CBR为46%。

数据截止日期，32%的患者仍在接受治疗，疗效数据仍在不断完善。

好医友医疗网乳腺癌肿瘤专家Linnea I.Chap博士介绍，OP-1250获FDA的快速通道指定，对于ER+/HER2-转移性乳腺癌患者而言无疑是福音。相信在不远的将来，更多的乳腺癌患者可以从OP-1250中获益。期待这款疗法能获得更多积极的试验结果，尽快应用于临床。

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