阿扎胞苷为胞嘧啶核苷类似物，是一种具有双重作用机制、目前唯一经临床研究证实能够改善总生存期的去甲基化药物。阿扎胞苷适用于治疗国际预后评分系统中的中危-2及高危骨髓增生异常综合症，慢性粒-单核细胞白血病，以及按照世界卫生组织分类的急性髓系白血病、骨髓原始细胞为20%~30%伴多系发育异常。阿扎胞苷适用于对骨髓增生异常综合症的所有亚型的治疗，并具有罕见病治疗药资格。对于年龄65 岁以上高危老年患者，阿扎胞苷治疗为首选，可使患者获得显著生存优势。

阿扎胞苷的原研厂家为新基，2018年全球销售收入达5.94亿美元，该公司的注射用阿扎胞苷于2017年获批进入中国市场，是2017版、2019版全国医保目录的谈判品种。米内网数据显示，2018年该产品在中国城市公立医院、县级公立医院、城市社区中西及乡镇卫生院(简称中国公立医疗机构)终端销售额为848万元。

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