2024年7月22日，正序生物宣布，其与广西医科大学第一附属医院合作开展的针对重型β-地中海贫血症的碱基编辑药物CS-101的临床研究成功治愈首位海外来华患者，达到持续摆脱输血依赖超过两个月，总血红蛋白浓度稳定至120 g/L以上，并已回归到正常生活中，实现了中国首次基因编辑治愈外籍患者。

中国首例接受碱基编辑治疗（正序生物CS-101）的海外来华β-地中海贫血症患者

已经摆脱输血依赖超过两个月并已回归正常生活

关于正序生物

正序生物（CorrectSequence Therapeutics^TM）是一家专注于新型基因编辑技术、处于临床阶段的生物医药科技公司，孵化自上海科技大学，致力于利用世界先进的碱基编辑体系，开发突破性精准疗法，造福人类健康。公司基于以变形式碱基编辑器tBE（transformer Base Editor）为代表的自主IP碱基编辑系统创建了多种精准疗法，针对遗传疾病、肿瘤、代谢疾病、心血管疾病等布局了近10条管线，首条管线针对血红蛋白病，目前已经进入临床试验阶段。

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