7月28日上午8:30，河南省医学会血液病学分会第一届MDS和MPN学组成立大会—2019年MDS指南巡讲(郑州站)正式拉开帷幕。本次会议遴选出河南省医学会血液病学分会第一届MDS和MPN学组，组长为刘新建教授，副组长为郭荣、张龑丽、张悦、陈香丽教授，秘书为熊媛媛。

本次巡讲由广东省人民医院的杜欣教授和河南省肿瘤医院的魏旭东教授共同担任大会主席，首先对亲临现场的诸位专家与学者表示热烈的欢迎和由衷的感谢。两位教授指出，近年来MDS领域进展不及淋巴瘤显著，治疗上仍存在较大挑战，临床实践的规范化也有待进一步加强，希望通过本次MDS指南巡讲活动，能有效地提高临床医生对MDS标准化诊治的认识，进一步提升我国MDS的标准化诊疗水平。

首先，来自中国医学科学院天津血液病研究所的肖志坚教授围绕诊断、分型、治疗、疗效评价等方面详细解读了2019版MDS诊疗指南，特别强调了去甲基化治疗的规范化。对于中高危患者来说，去甲基化治疗已经成为有效治疗方案之一。值得注意的是，阿扎胞苷作为非常重要的一种去甲基化药物，中高危MDS患者应采用75mg/m²的剂量，最少需要使用6个疗程，有时需要用到8个疗程，并且疗效会随着疗程数的增加越来越好。

随后，来自上海交通大学附属第六人民医院的常春康教授针对“MDS铁过载诊治进展”这一话题展开了精彩讲解。贫血是MDS常见的临床特征之一，部分患者会输血依赖，而长期的输血依赖会出现铁过载，并且骨髓无效造血也会导致原发铁过载，而铁过载严重危害MDS患者生存。随着对铁过载认识的逐步加深，祛铁治疗的重要性正逐渐凸显出来。5年的随访已证实铁螯合治疗能明显改善MDS患者的造血功能，部分患者无需输注红细胞。另外，多项研究数据均显示，地拉罗司可以显著改善MDS患者的造血功能。需强调的是，祛铁治疗是一个长期过程，接受充分螯合治疗的MDS患者生存时间显著长于低强度螯合治疗的患者。因此，保持患者对铁螯合治疗的依从性是获得满意疗效的关键。

来自北京协和医院的韩冰教授则围绕“阿扎胞苷一线治疗中高危MDS”这一讲题作了详细解读。韩教授首先从MDS诊断和治疗方面详细介绍了疾病定义、流行病学、诊断标准、预后分组、治疗等内容。韩教授指出，MDS需要根据预后分组差异化确定治疗目标，不同组的治疗目标不同。对于较高危MDS患者，中外指南均推荐去甲基化治疗。对于无法接受的中高危MDS患者，单纯提高缓解率并不一定能延长其生存，因此生存期延长，提高生活质量是其首要的治疗目标 。阿扎胞苷是目前国内唯一可带来总生存获益的去甲基化药物，与其它去甲基化药物相比，具有双重作用机制，疗效更为凸显。全球、多中心、随机双盲III期AZA-001研究显示，阿扎胞苷治疗中高危MDS中位OS达24.5个月。在中国进行的多中心、单臂、开放Ⅱ期研究AZA-002显示，阿扎胞苷治疗中高危MDS患者中位总生存（OS）为22.0个月，1年生存率为71%，且生存期不受IPSS分期的影响。另外，回顾性研究对比了支持治疗、强化疗与阿扎胞苷的疗效，结果显示阿扎胞苷16.9个月的中位生存期均高于两个对照组。而与其他去甲基化药物相比，非头对头数据分析结果对比显示阿扎胞苷是唯一显示有生存获益的去甲基化药物。大型META分析结果显示，阿扎胞苷的多项指标分析结果均优于地西他滨。

另外，韩教授针对阿扎胞苷的用法用量与药物安全性问题也进行了重点阐述。在使用的剂量上，推荐75 mg/m²/d,每周期第1-7皮下注射，该剂量下的患者中位OS明显更高，嗜中性粒细胞减少症的发生率也更低，总有效率（ORR）可达46%。值得一提的是，阿扎胞苷首次应答时间是2个周期，并且使用周期越长，生存率提高越明显。在安全性方面，研究显示阿扎胞苷在高级别粒缺、3～4级中性粒细胞减少、感染事件等不良反应方面发生率更低，且可控。

接下来，来自浙江大学医学院附属第一医院的佟红艳教授针对“任重道远--MDS治疗现状与最新进展”这一话题进行了深入解读。MDS当前的治疗选择主要包括化疗、免疫调节治疗、去甲基化药物、移植、支持治疗等，但不同风险分层的MDS患者对治疗的反应也有所不同。随着对MDS发病机制，分子遗传学认识的加深，MDS靶向治疗正在向前迈进，多种靶向药物如伊美司他、Luspatercept、Rigosertib、Nivolumab、Ivosidenib等在临床研究中显示出很具前景的疗效，尤其是与去甲基化药物阿扎胞苷联用时，在高危MDS患者中显示出良好的疗效及安全性。

随后，来自苏州大学附属第一医院的苗瞄教授围绕“MDS的造血干细胞移植治疗进展”这一讲题进行了精彩报告。造血干细胞移植是目前唯一能根治MDS的治疗方式，但目前仍存在很多问题，比如移植前预处理方案、移植后复发或并发症等，需要开展大量的临床研究得以明确。苗教授提出老年MDS移植年龄的界定可考虑提高至65～75岁，但具有MK+的3年OS极差。伴有TP53、EZH2、ETV6、RUNX1、NRAS和ASXL1基因突变的低危MDS，预后不佳。同胞相合、无关供者与单倍体移植相比，OS、无进展生存（PFS）均无差异，而移植前病程长短影响无病生存（DFS）。移植前的处理及预处理方案尚需进一步优化以降低移植相关并发症；另外，去甲基化药物用于移植缓解后的维持治疗可以延缓及降低移植后复发。

最后，来自北京陆道培血液病研究院的刘红星教授讲解了“分子检测在MDS诊断与治疗中的意义”相关内容。随着技术发展，分子检测周期和成本的不断下降使其更加普及化。美国NCCN指南列出了MDS常见的突变基因，MDS一旦出现AML里才应有的基因变异（突变、过表达、融合等），常预示AML转变。NGS基因突变筛查可辅助MDS的诊断和鉴别诊断，为其早期干预和避免转变提供希望。分子检测还可检测潜在的相关突变与并发症的风险，为预后分层和个体化诊疗提供可信的评估依据。此外，基因检测也在肿瘤的遗传和先天易感因素中发挥功用。

会末，杜欣教授和河南省肿瘤医院刘新建教授分别对本次MDS诊疗指南巡讲会进行了总结。两位教授指出，新版中国MDS诊疗指南内容丰富，通过本次巡讲，临床医生将更加注重MDS诊疗的规范化，尤其是对于如何进行精准分层、如何根据分层进行个体化治疗以及如何规范化使用去甲基化治疗等问题充分了解，这对提高中国整体的MDS诊疗水平及规范性具有非常重要的现实意义。