Pexidartinib是一款新型口服CSF1R小分子抑制剂，CSF1R介导的信号通路是驱动滑膜中异常细胞增生的主要因素，该药同时也抑制c-kit和FLT3-ITD的活性，曾获FDA授予的突破性疗法认定和孤儿药资格。Pexidartinib可以抑制巨噬细胞的发育，因此有研究在探讨其治疗如黑色素瘤、前列腺癌、胶质母细胞瘤、经典型霍奇金淋巴瘤等恶性肿瘤的疗效及安全性。 

此项批准是基于国际多中心、安慰剂对照、III期ENLIVEN研究的结果。该研究入组120例患者，分别给予Pexidartinib(n=61)和安慰剂(n=59)治疗，治疗25周，主要终点是总体有效率（ORR）。结果显示，Pexidartinib治疗组ORR显著提高(38% vs 0%)，其中完全缓解(CR)为15%。获得缓解的23例患者中，22例患者在至少6个月的随访期内维持缓解。有13例患者的随访期超过12个月，这些患者的缓解维持时间也都超过了12个月。

Pexidartinib治疗的常见不良反应包括乙酸脱氢酶增高、天冬氨酸转氨酶增高、丙氨酸转氨酶增高、头发失色、胆固醇增高。其他不良反应包括中性白细胞增多、碱性磷酸酶增高、淋巴细胞计数降低、眼水肿、血红蛋白降低、红疹、味觉障碍等。 

Pexidartinib是FDA批准的首个腱鞘巨细胞瘤药物，该药药品标签上带有黑框警告，提示医生和患者服用该药有致命性肝损伤的风险。该药的使用剂量是空腹每天口服400mg，直至疾病进展或不可接受的毒性。

TGCT通常都是良性肿瘤，表现为足部和手部的坚实性肿块，滑膜(关节腔表面的一层薄膜)和腱鞘增厚或过度生长而导致活动受限，可以通过手术完整切除予以治疗，恶性病变较罕见。但是有些复发的弥漫性TGCT患者，不能通过手术切除，会导致严重的关节损伤和功能丧失，严重的就需要截肢。