• OPTIMIZATION OF TKI TREATMENT IN ELDERLY PATIENTS WITH PH+ CHRONIC MYELOID LEUKEMIA AND STABLE MR3.0 OR MR4.0: 1ST YEAR RESULTS OF THE ITALIAN MULTICENTRIC PHASE-III RANDOMIZED OPTKIMA STUDY

• 2019年6月15日, 16:15 - 16:30

• Forum Hall

慢性粒细胞白血病（CML）在TKIs时代的治疗策略旨在改善疾病管理和患者生活质量（QoL）。

≥60岁且MR3.0或MR4.0分子反应稳定≥2年的CML患者随机接受FIXED间歇TKIs治疗方案（治疗1个月、休息1个月）（Russo D，Blood 2013；Russo D，BCJ 2015）和PROGRESSIVE间歇TKIs治疗方案（第1年治疗1个月休息1个月，第2年治疗1个月休息2个月，第3年治疗1个月休息3个月）（OPTKIMA研究， NCT 02326311）。根据2015年ELN指南（Baccarani M，Blood 2013）进行分子监测。已确诊为MR3.0（MMR）丢失患者按计划退出研究并恢复每天TKIs治疗。生活质量评估于基线及每三个月一次，采用EORTC QLQ-C30、EORTC QLQ-CML 24以及EORTC QLQ-ELD 14进行评估。初步QoL分析中，只考虑了12个月内的变化，此时两组患者治疗时间相同（1个月治疗，1个月休息）。2015年7月，开始了前瞻性多中心随机研究，目的是验证间歇降阶治疗的疗效和其对生活质量的影响。

此次中期报告重点是有意向治疗的患者结果，患者已完成第1年研究。截至2018年12月，26个意大利血液学中心招募了186例患者，166/186例患者（89%）完成了第1年的OPTKIMA研究。中位年龄71岁（60～89岁），66%为Sokal中高危组，129/166（77%）患者接受伊马替尼（IMA）治疗。89/166（54%）和77/166（46%）例患者随机分入FIXED和PROGRESSIVE组，46/76PROGRESSIVE组患者（61%）进入第2年治疗，第1年有47/166例患者（28%）退出研究（表1），MR3.0丢失者39/166例（23%），因此OPTKIMA研究中丢失MR3.0的概率在第1年内为19%（图1），所有丢失MR3.0患者均恢复TKIs连续治疗，并于6个月内获得至少MR3.0反应。间歇治疗耐受性好，只有7例严重不良反应，均与治疗无关，所有患者均未发生TKI戒断综合征。QoL分析是基于166例患者的生活质量数据进行的评估，前三位最常见的基线症状（EORTC QLQ-C30）是疲劳（80%）、疼痛（51%）和睡眠障碍（48%）。关于EORTC QLQ-CML 24，治疗第1年未发生有统计学意义的变化。目前正在进行进一步的QoL分析。

此次结果发现，老年患者采用间歇TKIs治疗是安全的且耐受良好。第1年后有28/166例患者（23%）丢失了MR3.0反应，但重新开始连续TKIs治疗后所有患者均在6个月内重新获得MMR。所以OPTKIMA研究第1年MR3.0丢失可能性为19%，与既往INTERIM研究中的20%结果具有可比性。