中山大学附属肿瘤医院张力教授应邀出席本次培训。张教授在开场致辞中谈到，“白求恩·中青年医生优才培养计划项目”科研培训是一系列的培训课程，7月份共举办成都和上海两场：成都站课程主要以随机对照试验相关内容为主，而本次上海站将重点围绕真实世界研究。希望通过本次课程，参与课程的中青年医生互相交流学习，了解真实世界研究中需要注意的问题，能够有实实在在的收获。

中山大学附属肿瘤医院 张力 教授

随机对照试验（Randomized controlled trials，RCT）解决了药物的疗效与安全性问题的确证，但RCT研究存在一定的偏倚，面临外部真实性和普适性受限、研究成本较高、回答科学问题相对单一等主要挑战。真实世界研究（Real-World Study，RWS）一定程度上弥补了RCT的不足。RWS以患者为中心，是指在较大的样本量（覆盖具有代表性的更大受试人群）的基础上，根据临床实际治疗措施，开展长期评价，并注重有意义的结局指标，以进一步评价干预措施的外部有效性和安全性。

“真实世界”具有五大核心特征，包括P(Patient)：研究对象有很强的外部代表性（与真实世界临床实践一致，包括研究实施环境与人群分布)；I(Intervention):干预措施也如临床实际，并可由患者与医师进行交流而改变干预方法；C(Comparison):临床实践环境产生数据，无盲法，无安慰剂，一般不用随机；O(Outcome):反映“病人”的效果，而不仅是“疾病”的疗效，也包括健康促进和卫生决策；T(Time frame)：尽可能观察长期和远期结局。因此，在RWS项目的研究设计与项目开展时，需要结合RWS的特点进行，充分融汇RWS的特征和优势，才能做到拨开云雾见真知。

项目培训讲师（黄明爱博士 梅斯医学）

数据库是临床研究的基石。在实践过程中，我们首先需要学会通过利用已有数据库开展研究。SEER数据库常规收集肿瘤患者人口学资料、初始肿瘤部位、肿瘤形态学资料、诊断时分期、治疗方案、随访生存状态等信息，是数据提供及统计分析软件。其次，相比基于回顾性数据库的研究，登记研究能收集影响预后的因素，通过较为完整的随访获得患者远期结局。同时，登记研究数据收集流程和治疗控制措施严格，减少回忆偏倚，数据质量更高。在获取数据之后，需要有效利用获取的数据，熟悉数据库质量考核的标准，了解因（暴露）和果（结局）的关系，培养基于数据库的统计分析思路来助力RWS。

疾病的预后是指疾病发生后，对将来发展为各种不同后果（痊愈、复发、恶化、伤残、并发症或死亡等）的预测或事前估计。预后研究就是关于对疾病各种结局发生概率及其影响因素的研究，为什么要研究预后呢？预后研究基于某特定时期内、特定结局或健康状态风险，制订生活方式干预或治疗决策，为临床试验提供风险分层依据，为非随机研究提供偏倚控制依据。预测模型研究有其固定的统计学分析思路，选择变量应兼顾预测价值和应用方便。随后，通过外部验证证实预测模型的外推性。在实际应用中，应根据临床实践对预测模型进行不断改进，选择不同人群、预测变量、结局都可作为预测模型的创新性。预测模型研究在设计时同样应当遵循规范，赤池信息量准则（Akaike information criterion，AIC）是衡量统计模型拟合优良性（Goodness of fit）的一种标准，可以权衡所估计模型的复杂度和此模型拟合数据的优良性。

培训最后，在场学员分组交流学习，以“以Ⅲ期不可切非小细胞肺癌患者接受同步放化疗后，序贯免疫治疗研究为例”设计RWS研究方案。分组学员通力合作，从入组患者人群的选择、研究终点的选择、数据收集、数据统计分析等多方面进行研究设计，对研究方案进行讲解，同时通过互相交流补充完善研究方案和细节。

学员代表分享本组研究设计方案