泊马度胺（POM）是复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗药物之一，与地塞米松（Dex）及蛋白酶体抑制剂（PIs）具有协同抗骨髓瘤效应。对于来那度胺（LEN）耐药的RRMM患者而言，泊马度胺的疗效确切。本研究旨在比较PVd方案（泊马度胺/硼替佐米/地塞米松）vs Vd方案（硼替佐米/地塞米松）对于既往接受过来那度胺治疗及来那度胺耐药RRMM患者的疗效优劣性。 

该研究共纳入559例复发/难治多发性骨髓瘤（RRMM）患者，既往均接受过≥2个周期的来那度胺治疗，平均为1-3线治疗。按照1:1比例，患者被随机分配至PVd方案组（281例）和Vd方案组（278例）。PVd及Vd方案均以21天为一周期，具体用药为：①泊马度胺4mg/d，d1-d14；②硼替佐米1.3mg/m²，d1,d4,d8,d11（第1-8周期）或d1,d8(第9周期以后）；③地塞米松20mg/d或10mg/d（＞75岁的患者），于硼替佐米应用的当天及后一天应用。主要研究终点为无进展生存期（PFS）。

中位随访16个月，经过意向性分析（ITT）后发现：①PVd方案组患者的中位PFS为11.2个月，Vd方案组的中位PFS为7.1个月，HR=0.61（95%CI：0.49-0.77，P<0.0001）。由此可见，与Vd方案相比，PVd方案可减少39%的疾病进展率或死亡率；②对于既往接受过1次治疗的RRMM患者，PVd方案的中位PFS为20.73个月，Vd方案的中位PFS为11.63个月，HR=0.54（95%CI：0.36-0.82，P=0.0027）。此外，PVd方案的客观缓解率（ORR）及≥VGPR均明显优于Vd方案，详见下表。

安全性方面，PVd方案 vs Vd方案的3-4级不良反应（AEs）分别为中性粒细胞减少（42% vs 9%）、感染（31% vs 18%）及血小板减少（27% vs 29%）。总体而言，两组方案的安全性均良好，AEs为可控性。 

OPTIMISMM研究显示，对于既往接受过来那度胺治疗或耐药的RRMM患者而言，在Vd方案基础上的加用泊马度胺（PVd方案）可明显改善患者疗效，延长PFS、降低患者疾病进展及死亡率。并且该方案的安全性可控。