真实世界研究（Real World Study）在医药行业非常火，去年5月29日，国家药品监督管理局药品审评中心（CDE）起草发布了《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》，考虑到药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径。

据不完全统计，在ClinicalTrials上，以“Real World”相关关键词登记在册的研究达到 1700 多项，涵盖肿瘤、内分泌、心血管等不同领域。

这篇文章将会以下面这几个方面来介绍真实世界研究：

• 真实世界研究是什么

• 真实世界研究的数据源从哪来

• 真实世界研究为什么这么火

• 真实世界研究的应用场景

真实世界研究（RWS）是什么?

药物从研发到上市，要经过临床试验。医学研究中最常用的是随机对照试验（Randomized Controlled Trial, RCT）。随机对照试验（RCT）是根据严格的纳入标准，应用标准化的治疗方案，采用随机对照、双盲实验，严格把控试验结果和评价。接受临床试验的患者被随机分到实验组和安慰剂组，医生和患者都不知道分组情况，进而保障实验的准确性。RCT需要回答的问题是“是否有效和安全“。

而真实世界研究（RWS）与RCT是互补的关系，并不对立。RWS纳入样本的范围更大，治疗方案更多地基于患者实际情况和医院，用于评价干预措施与外部环境相结合对患者的治疗情况。RWS 是对临床常规产生的真实世界数据进行系统性收集并进行分析的研究，所回答的问题是“能否有效作为医疗手段”。

传统的流行病学实验多以是否干预，分为观察性研究和实验性研究。真实世界研究依然可以分成这两类：

真实世界研究的数据源从哪来

FDA在《真实世界证据方案的框架》和《使用真实世界证据以支持医疗器械监管决策》中将真实世界数据定义为“与患者健康状况有关的和/或日常医疗过程中收集的各种来源的数据”。例如，电子健康档案（Electronic Health Record，EHR）数据、电子病例（Electronic Medical Record，EMR）数据、医保数据（Medical Claims Data）、产品和疾病登记中心的数据、患者报告数据（包括居家环境）、其它健康检测（如移动设备）的数据等。

《真实世界证据支持药物研发的基本考虑》将真实世界数据定义为：与患者使用药物以及健康状况有关的和/或来源于各种日常医疗过程所收集的数据。

常见的数据的数据来源包括:

1）卫生信息系统（Health Information System，HIS）：类似于EMR/HER，包括结构化和非结构化数据字段的数字化患者记录，如患者的人口学特征、临床特征、诊断、治疗、实验室检查、安全性和临床结局等。

2）医保系统：包含有关患者基本信息、医疗服务利用、处方、结算、医疗索赔和计划保健等结构化字段的数据。

3）疾病登记系统：特定疾病（通常是慢性病）患者的数据库，通常来源于医院的疾病人群队列登记。

4）国家药品不良反应监测哨点联盟（CASSA）：利用医疗机构电子数据建立药品及医疗器械安全性的主动监测与评价系统。

5）自然人群队列数据库：国内已经建立或正在建立的自然人群队列和专病队列数据库，可成为潜在的真实世界数据。

6）组学相关数据库：采集患者的生理学、生物学、健康、行为和可能的环境相互作用的组学相关信息，如药物基因组学、代谢组学和蛋白质组学的数据库。

7）死亡登记数据库：由医院、疾病预防控制中心，和户籍部门联合确认的死亡登记所形成的数据库。

8）来自移动设备端的数据：应用移动设备，如可穿戴设备，检测受试者获得的相关数据。

真实世界研究为什么这么火?

1.满足药物上市后检测

国家明文规定药物上市以后5年内，药企必须要提交药物安全性监测数据，否则药物面临退市的风险。所以对于药企来讲，这是一种刚性需求，而RWS是药企完成这类法规需求的好方法。

2.扩大适应症

在临床实践中，常存在超适应症用药的情况。药物研发的周期长、成本高，收集并分析这些超适应症有效性与安全性数据，可探究药物在尚未审批的疾病及人群中的疗效，为上市后药物扩大适应症提供可能。

真实世界研究的应用场景

《真实世界证据支持药物研发的基本考虑（征求意见稿）》给出了真实世界证据支持的应用场景：

1. 罕见病治疗药物

2. 修订适应症或联合用药范围

3. 上市后药物的再评价

4. 中药医院制剂的临床研发

5. 指导临床研究设计

6. 精准定位目标人群

其中，罕见病治疗药物、扩展适应症和上市后药物的再评价是药企的兴趣点。

罕见病治疗药物临床试验除病例稀少、招募困难外，最大的挑战是对照的选择，因为罕见病通常没有或很少有可选治疗。因此，以自然疾病队列形成的真实世界数据就可以作为外部对照。

外部对照主要用于非随机单臂试验，可以是历史的也可以是平行的。历史外部对照以早先获得的真实世界数据作为对照；平行外部对照则是将与单臂试验同期开展的疾病登记数据作为对照。采用外部对照需注意考虑目标人群的异质性和可比性对真实世界证据的影响。

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