新出炉的重要法规，新鲜快递到手，

附上独家伴随解说

法规速递

（06月01日-06月07日）

NMPA

01 《2021年度药品审评报告》

发布时间：2022-06-01

概述：《2021年度药品审评报告》发布，NMPA、CDE成果颇丰。一、审评审批效率提高：1.2021全年审评通过47个创新药，含首创新药（First in Class）5个。2.建议批准的化学药NDA 160件中，抗肿瘤药物、抗感染药物、神经系统疾病药物、循环系统疾病药物、呼吸系统疾病及抗过敏药物药物较多，占全部化学药NDA批准量的73.75%。3.审结一致性评价申请共1158件，批准1080件。其中口服固体制剂一致性评价申请391件，注射剂689件。

二、四条“快速通道”助力药品研发上市：1.申请适用突破性治疗药物程序的注册申请263件。53件（41个品种）纳入突破性治疗药物程序，覆盖了新型冠状病毒感染引起的疾病、非小细胞肺癌、卵巢癌等适应症。2.建议批准的附条件批准程序323件NDA中，共有60件（38个品种）经附条件批准后上市，占比18.58%。3.共115件注册申请（69个品种）纳入优先审评审批程序。其中，符合附条件批准的药品41件，占比35.65%；符合儿童生理特征的儿童用药品新品种、剂型和规格34件，占比29.57%；符合临床急需的短缺药品、防治重大传染病和罕见病等疾病的创新药和改良型新药5件，占比4.35%。4.纳入特别审批程序的注册申请81件（新冠病毒疫苗和治疗药物），其中，批准新冠病毒疫苗IND 12件，建议批准新冠病毒疫苗NDA 5件（均为附条件批准上市）；批准新冠病毒治疗药物IND 15件；建议批准新冠病毒治疗药物NDA 5件。

三、药品注册申请存在主要问题：1.研发立题方面包括：药物研发的临床定位不清，适应症选择不合理；剂型或给药途径选择不合理；仿制药研发的参比制剂因安全有效性问题已撤市等。2.有效性方面包括：已有的临床研究数据尚无法证明品种的有效性；已开展的临床研究存在试验方案或者研究质量控制问题，无法评价受试品种的有效性；仿制药人体生物等效性试验结果表明和参比制剂不等效；化学药注册分类第3类的上市注册申请缺乏境内有效性临床数据。3.安全性方面包括：早期（IND阶段）研究结果提示毒性明显或者安全窗过于狭窄，难以进入临床开发或提示应用于临床可能综合获益非常有限；临床前安全性研究方法或研究质量控制问题，或者研究数据不充分，不足以支持后续临床开发；化学药注册分类第3类的上市注册申请缺乏境内安全性临床数据等。4.质量可控性方面包括：药学研究存在严重缺陷；申报资料无法证明仿制药与参比制剂质量的一致性；样品复核检验不符合规定或检验方法存在严重缺陷等。5.合规性方面包括：注册核查中发现研究数据存在真实性问题；注册核查抽样检验不合格等。6.其他方面包括：未按沟通交流时监管方提出的要求和标准提供研究数据或补充完善研究项目；药品说明书修订补充申请不符合说明书撰写要求和管理规范；用于支持变更补充申请的文献依据或者研究数据支持不足等。

02 公开征求《关于加强医疗器械生产经营分级监管工作的意见（征求意见稿）》意见

发布时间：2022-06-02

截止时间：2022-06-19

概述：国家局根据医疗器械产品风险程度制定医疗器械生产重点监管品种目录（39个），并进行动态调整；省、自治区、直辖市局对目录进行补充，确定本行政区域医疗器械生产重点监管品种目录并进行动态调整。

对风险程度最高的企业实施四级监管，包括生产重点监管品种目录产品，以及质量管理体系运行状况差、有严重不良监管信用记录的企业；对风险程度高的企业实施三级监管，包括生产除重点监管品种目录以外第三类医疗器械，以及质量管理体系运行状况较差、有不良监管信用记录的企业；对风险程度一般的企业实施二级监管，包括生产除重点监管品种目录以外第二类医疗器械的企业；对风险程度较低的企业实施一级监管，包括生产第一类医疗器械的企业。涉及多个监管级别的，按照最高级别进行监管。对实施四级监管的企业，每年全项目检查不少于一次；对实施三级监管的，每年检查不少于一次，其中每两年全项目检查不少于一次；对实施二级监管的，原则上每两年检查不少于一次；对实施一级监管的，原则上每年随机抽取本行政区域25%以上的企业进行监督检查，并对新增第一类医疗器械生产企业在生产备案之日起3个月内开展现场检查，必要时对生产地址变更或者生产范围增加的企业进行现场核查。

03公开征求《药包材生产质量管理规范（征求意见稿）》意见

发布时间：2022-06-02

截止时间：2022-07-02

概述：药包材专属GMP与药品类GMP颇为类似，质量体系、机构人员、偏差变更等等各种要素齐备。重点关注以下几点：1.适用于与药品直接接触的包装材料和容器，也包括功能性次级包装材料、表面印刷材料、组件和给药装置等。2.强调内部审核与管理评审，企业应当每年至少进行一次内部审核。3.洁净区洁净度级别应当与所包装药品的生产洁净度级别相适应。4.所有生产、控制、检验、发运、销售和调查记录一般保存五年，或与药品生产企业协商，确定保存时限。5.灭菌设备应当在投入使用前进行确认，应当至少每年进行再确认。6.直接接触药包材的包装材料不得对药包材质量产生不利影响。必要时应当对运输条件和贮存条件进行验证。7.第十三章专门讲“用户管理服务”。质量管理部门应当与用户签订质量协议，质量协议应当明确涉及产品的名称、规格、质量标准和双方所承担的责任等内容。企业应当接受并配合用户审计，提供审计周期内用户使用的药包材信息和情况分析等资料。

CDE

01 关于发布《罕见疾病药物临床研究统计学指导原则（试行）》

发布时间：2022-06-06

概述：一、研究设计：通常情况下，随机对照试验是评价药物疗效和安全性最有效、最准确的“金标准”。大多数已获批的罕见疾病药物均基于随机对照试验。本指导原则主要阐述在常规随机对照试验中加入其他设计元素的方法（例如序贯设计、应答适应性设计、n-of-1 设计、适应性无缝设计、篮式设计、贝叶斯方法等）、单臂试验、真实世界研究等。若采用单臂试验设计、真实世界研究等作为注册申报的关键性证据，申办者应说明其合理性，根据研究目的和具体情形选择合适的设计并事先与监管机构沟通。二、样本量：罕见疾病样本量的确定通常采用传统的估计方法，基于临床研究目的、设计类型、原假设、备择假设、目标疗效以及个体变异，估计在一定的检验水准和检验效能下获得具有统计学意义结果所需的样本量。没有足够多的患者可纳入研究时，可能采用灵活的设计方法减少研究所需的样本量。三、统计分析：罕见疾病研究的样本量一般较少，可能需考虑复杂、高效、获取信息丰富的统计分析方法。对统计分布的假设是使用统计模型的前提，无法确定数据是否服从某特定统计分布时，可考虑使用非参数方法。

02《中国新药注册临床试验进展年度报告（2021年）》

发布时间：2022-06-07

概述：1.新药注册临床试验数量：2021年中国药物临床试验登记数量首次突破3000项，其中新药临床试验数量为 2033 项。2.药物类型与靶点特征：化学药和生物制品的新药临床试验占比较高，年均分别为54.6%和 40.4%。按药物品种统计，前10位靶点分别为PD-1、PD-L1、VEGFR、HER2 、EGFR、GLP-1/ GLP-1R、BTK、CD3、JAK1、SARS-CoV-2。3. 试验分类与申办者：2021年新药临床试验占比60.5%，BE试验占比39.5%。2021年度BE试验数量前10位品种为：磷酸奥司他韦干混悬剂、磷酸奥司他韦胶囊、利伐沙班片、他达拉非片、非布司他片、盐酸达泊西丁片、普瑞巴林胶囊、恩格列净片、磷酸西格列汀片、富马酸丙酚替诺福韦片、雷贝拉唑钠肠溶片、盐酸西那卡塞片、氨氯地平阿托伐他汀钙片、枸橼酸西地那非片。4.目标适应症：化学药和生物制品临床试验的目标适应症主要集中在抗肿瘤和预防性疫苗等领域。中药近三年均集中在呼吸、消化、心血管和精神神经4个适应症。5.特殊人群药物临床试验：近三年仅在老年人群和儿童人群中开展的临床试验，分别不超过历年试验总体比例的0.2%和3%。罕见疾病药物主要以治疗神经系统疾病和血液系统疾病为主，临床试验数量和适应症领域均呈现逐年增加趋势。

ChPC

01 药典委发布新的辅料标准草案公示

发布时间：2022-06-01

概述：药典委发布新的辅料标准草案公示，包括：三硅酸镁、依地酸二钠、氢氧化铝、粉状纤维素，公示期自发布之日起3个月。

广东省局

01 关于医疗器械质量监督抽检复检工作的通知

发布时间：2022-06-07

概述：结合《国家药监局综合司关于印发2022 年国家医疗器械抽检产品检验方案的通知》对广东省医疗器械质量监督抽检复检工作明确如下：对医疗器械质量抽检结论有异议的，申请人可以自收到检验结论之日起7个工作日内，向省局提出复检申请。应填写《广东省医疗器械抽检复检申请表》，加盖申请单位公章，并提交《广东省医疗器械产品检验结果送达告知书》复印件，及在国家局印发的《医疗器械质量抽查检验管理办法》第三十三条中所规定的授权书、原检验报告全本复印件、经办人身份证明以及其他需要说明等资料。省局对决定受理的复检申请，自收到《复检申请表》之日起5个工作日内通知申请人主动联系复检机构办理复检相关事宜。

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