关键词：自身免疫性疾病；CAR-T；Nature

系统性红斑狼疮（Systemic Lupus Erythematosus, SLE）是一种慢性自身免疫性疾病，对患者产生广泛影响。其特点是自身免疫系统错误地攻击身体自身组织，导致多系统受累，如关节、皮肤、肾脏、心脏、肺部、血管和神经系统。患者可能经历疼痛、疲劳、关节肿胀和严重的器官损伤。

治疗SLE目前主要依赖于免疫抑制剂和抗炎药物，如皮质类固醇和羟氯喹。然而，这些治疗方法往往伴随着长期使用的副作用，包括感染风险的增加和骨质疏松等。此外，由于SLE病情波动和个体反应的不确定性，实现有效的疾病控制仍然是一个挑战。因此，寻找更有效且副作用更小的治疗策略一直是医学研究的重点。

实际上，不仅仅系统性红斑狼疮，还有其他很多自身免疫性疾病，如重症肌无力、多发性硬化等，一直是医学领域的一大挑战。

这些自身免疫性疾病不仅严重影响患者的生活质量，而且由于治疗手段有限，常常使患者陷入长期的疗程和病痛之中。

但现在，一种名为CAR-T的治疗方法给这一领域带来了新的希望。

2023年12月12日，Nature杂志报告了CAR-T治疗自身免疫性疾病取得的突破【1】。

根据 12 月 9 日在美国加州圣地亚哥举行的美国血液学会会议上公布的数据，CAR-T疗法让 15 名患有自身免疫性疾病的患者重获新生。自接受治疗以来，他们一直保持无病状态或几乎无病状态【2】。第一批参与者在两年多前接受了治疗。

最近的一项研究展示了CAR-T细胞疗法在自身免疫性疾病治疗中的潜力【3】。研究者首次使用全人自体抗 CD19 CAR-T 细胞成功治疗严重难治性抗 AChR 阳性全身型重症肌无力患者。

CAR-T的工作机制

CAR-T疗法通过改造患者的T细胞，让它们能够识别并攻击体内异常的B细胞。这些B细胞在自身免疫性疾病中扮演着关键角色，它们产生针对身体自身组织的抗体，导致疾病的发展。CAR-T细胞的这种特性原本用于治疗某些癌症，现在被证实也适用于自身免疫性疾病。

临床应用及挑战

尽管CAR-T治疗显示出显著效果，但其也伴随着一定的风险。治疗前患者需要接受强化化疗，以减少体内原有的免疫细胞，这可能导致严重的副作用。

因此，尽管其效果令人鼓舞，但在广泛应用之前还需要对安全性和长期效果进行更多的研究。

编者按：

CAR-T疗法的成功应用在自身免疫性疾病中开辟了新的治疗途径。

虽然目前还面临一些挑战，但其在临床试验中显示的潜力为未来的研究和应用提供了坚实的基础。

随着技术的不断进步，我们有理由相信，CAR-T这种新型治疗方法将为自身免疫性疾病患者带来更多治愈的机会。