延长治疗能明显改善新诊断多发性骨髓瘤（NDMM）患者的生存，来那度胺（IMiDs）已批准用于该适应症的治疗，但是需每日口服，因此可导致长期治疗的副作用。此外，某些类型的MM必需使用蛋白酶体抑制剂（PI）治疗，如高风险MM。卡非佐米是第二代PI，已证明有效且安全性可接受，但其连续治疗的获益仍未可知。本项研究拟明确老年NDMM（eNDMM）采用卡非佐米维持治疗的获益。

IFM2012-03是一项多中心I期研究，采用每周KMP（卡非佐米、美法仑、泼尼松）治疗eNDMM（≥65岁），第一部分研究确定了每周卡非佐米最大耐受剂量为70mg/m²。本报告为该研究的第二部分，36mg/m²卡非佐米单药进行13个周期的维持治疗，每2周一周期。

IFM 2012-03研究共招募了30例eNDMM，中位年龄75岁，56%为R-ISS 2或3，11%携带高风险细胞遗传学。每周卡非佐米的剂量从36 mg/m²至70 mg/m²，ORR为93.3%，其中46.7%为≥CR，中位PFS为35.8个月，中位OS仍未达到。22例（73%）患者进行了卡非佐米维持治疗，16例（73%）完成全部维持治疗，维持治疗期间4例患者出现疾病进展，2例因AEs停止治疗（肾淀粉样变，感觉神经病），维持治疗完成时，50%为≥CR。从维持治疗开始，阶段性分析显示中位PFS为28.1个月，预估36个月的OS率约70%。此外，3例患者（14%）在维持治疗期间治疗反应改善。

卡非佐米单药可在eNDMM维持治疗中安全使用1年，包括75岁以上患者。卡非佐米维持可导致深度治疗反应率，这是生存改善的最重要预后因素。因此，卡非佐米维持治疗使用简单，可作为来那度胺替代物，用于eNDMM的长期治疗。