反义寡核苷酸

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渐冻症治疗新突破：基因疗法实现迄今最好治疗效果，已获FDA批准

肌萎缩侧索硬化（ALS，俗称渐冻症），是世界卫生组织（WHO）认定的五大绝症之一，这是一种最常见的运动神经元疾病，患者通常在发病3-5年内瘫痪甚至死亡。2023年4月25日，美国FDA批准了一种反义寡核苷酸（ASO）药物Toferson上市.....

学术资讯 - 临床医学

11月8日，葛兰素史克（GSK）宣布，反义寡核苷酸bepirovirsen治疗慢性乙肝的IIb期临床结果将在美国肝病研究协会会议上公布，并发表在《新英格兰医学杂志》上。B-Clear是一项随机、部分盲法、平行队列的多中心IIb期临床研究，旨在.....

学术资讯 - 医学科普

近年来，核酸药物取得了突飞猛进的发展，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、mRNA以及AAV等，这些新的药物形式为许多难治性疾病带来了全新的工具选择。本文主要梳理AAV基因治疗的竞争格局。全球范围内，累计有3款AAV基因疗法获批.....

学术资讯 - 热点资讯

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