近年来，核酸药物取得了突飞猛进的发展，包括反义寡核苷酸（ASO）、siRNA、mRNA以及AAV等，这些新的药物形式为许多难治性疾病带来了全新的工具选择。本文主要梳理AAV基因治疗的竞争格局。

全球范围内，累计有3款AAV基因疗法获批上市，2012年欧盟批准的Glybera（未获FDA批准），2017年FDA批准Luxturna，但这两款药物市场层面都不算成功。诺华的Zolgensma于2019年获得批准，获得了巨大的商业成功，2021年销售额13.51亿美元，今年上半年销售额7.42亿美元。

国内方面，已经累计申报13款AAV基因疗法，其中2021年3款，2022年10款，呈快速增长的趋势。

1.纽福斯：聚焦眼病

纽福斯成立于2016年，创始人为李斌教授。纽福斯聚焦于眼病治疗领域，而不局限于AAV疗法。2022年6月，纽福斯与艾博生物达成合作，开发治疗眼病的mRNA疗法。

纽福斯首发管线为NR082，以rAAV2作为载体，将正确的ND4基因通过玻璃体腔注射递送至患者受损的视神经节细胞，修复线粒体生物呼吸链，使视神经节细胞恢复活力与视功能。

纽福斯生物于2011年在启动试验性NR082基因治疗的IIT临床试验。在参与试验的9例ND4位点突变LHON患者中，7例者的视力得到明显改善，最佳视力恢复到0.8，9名患者平均最佳矫正视力提高0.39logMAR(即接近字母表四行的提高)。8名患者完成了近8年的长期随访，无严重不良反应事件。2021年1月，纽福斯递交NR082的IND申请，成为国内首款申报临床的AAV基因疗法。

2.信念医药

信念医药成立于2019年，创始人为北卡大学的肖啸教授，也是基因治疗领域权威专家。信念医药已经建立了丰富了研发管线，包括针对血友病、帕金森、眼病等多种适应症的基因疗法。

信念医药首发管线BBM-H901的适应症为B型血友病，上个月获得国家药监局的突破疗法认证。

3.锦蓝基因

锦蓝基因成立于2018年，核心技术团队作为国内最早进入基因治疗及其核心技术“病毒载体系统”领域的国家队原班人马，出自侯云德院士领导的病毒基因工程国家实验室病毒载体课题组。创始人吴小兵教授为国内第一个申请临床的AAV基因治疗药品的首席科学家。锦蓝基因已经申报3款AAV基因疗法，分别为治疗LPLD的GC304、治疗SMA的GC101和治疗庞贝氏病的GC301。

4.朗信生物

朗信生物成立于2020年，聚焦于眼病AAV基因疗法，创始人兼CEO汪枫华为上海市眼科工程技术研究中心主任，联合创始人兼CTO张瑰宜此前为Regenxbio的工艺开发总监。朗信生物的首发管线LX-101为AAV2搭载RPE65基因，用于治疗LCA。

5.天泽云泰

天泽云泰成立于2020年，创始人为赵小平（原益诺思（海门）生物总经理）和李伟（中科院动物所研究员）。天泽云泰已经申报2款AAV基因疗法，分别为治疗B型血友病的VGB-R04、治疗结晶样视网膜色素变性的VGR-R01。

6.嘉因生物

杭州嘉因生物成立于2019年，首发管线EXG001-307最近刚刚获批临床，为国内首款治疗SMA的AAV基因疗法。

7.康弘药业

康弘药业申报的KH631为表达VEGF的眼病AAV基因疗法，即表达康柏西普的AAV疗法。

国外类似的有表达阿柏西普的ADVM-022和表达VEGF抗体的RGX-314。

8.至善唯新

至善唯新成立于2017年，创始人为四川大学华西医院生物治疗国家重点实验室董飚教授。前不久，君实生物入股至善唯新。至善唯新的首发管线ZS801为治疗B型血友病的AAV基因疗法。

9.芳拓生物

芳拓生物成立于2019年，芳拓生物首发管线FT-001是一款针对RPE65基因变异导致的遗传性视网膜病的AAV基因疗法，已经获得FDA的临床许可，以及NMPA的受理。

10.中因科技

中因科技有限公司是一家专业从事遗传性眼病临床基因诊断、预防和基因治疗药物研发的企业。首发管线ZVS101e主要是使用rAAV病毒将正常的CYP4V2基因拷贝携带到患者视网膜细胞中，治疗结晶样视网膜变性。

11.北海康成

作为一家聚焦罕见病的上市公司，北海康成也在开发多款AAV基因疗法。

除上述公司外，AAV领域的药企或CDMO公司还有鼎新基因、诺洁贝、安龙生物、贝思奥、康璟生物、神拓生物、领诺医药、目镜生物、五加和、九天生物、玮美基因、神济昌华、凌意生物、华毅乐健、星眸生物、惟佑基因等。

总结

2021年可以视作国内AAV基因治疗的元年，一方面，首批AAV基因疗法开始申报临床；另一方面，大量AAV基因疗法初创公司完成了高额融资，整个领域开始进入快速发展的轨道。

百度浏览   来源 : BiG生物创新社   

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