罕见病 - 医索

颜宁荣获 2024 年世界杰出女科学家奖

北京协和开出杜氏肌营养不良进口药首方2024 年 5 月 13 日，北京协和医院举行罕见病杜氏肌营养不良（DMD）临床急需药品地夫可特临时进口交接仪式，随后，神经科副主任戴毅在罕见病联合门诊为患者开出该药品的我国内地.....

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引言：过去几十年中，FDA为鼓励罕见病和严重疾病创新药的开发制定了一系列的特殊审评通道，包括：孤儿药、快速通道、加速审批、优先审评和突破性疗法认定。常常听到，常常忘记，但是还是“傻傻分不清楚”，这篇就系统整理，哪天.....

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每年2月的最后一天是国际罕见病日，今天（2024年2月29日）是第17个国际罕见病日。“瓷娃娃”“柠檬宝宝”“蝴蝶宝宝”……这些看似可爱的名字对应的医学术语分别是：成骨不全症、甲基丙二酸血症、大疱性表皮松解症…….....

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1月5日，家住湖南长沙的非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）患儿新新（化名）病情危急，用上了治疗该疾病的特效药——依库珠单抗。这种药物此前被称为“世界上最昂贵的药物”。1月14日，新新的主治医生告诉记者，目前新新血红蛋白、血小板.....

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今年复旦版《2022年度中国医院专科声誉排行榜》评选增加了三个学科：疼痛学、运动医学和罕见病学；专家评审学科从一开始（2010年）的18个，前些年的42个增加至今年的45个。11月25日下午，备受关注的复旦版《2022年度中国医院综.....

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科研商城 - 罕见病医患教育项目

·邵鹏| 文关注秦朔朋友圈ID：qspyq2015 ·中国的抗癌药和美国的抗癌药2023年1月18日， 2022年版国家医保药品目录发布，共有111个药品新增进入目录，而肿瘤药、罕见病药是此次国家医保谈判的焦点，纳入23种抗肿瘤药物，其中14.....

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中国《第一批罕见病目录》中罕见病患病人数及治疗药物情况序号中文名称病因大类全球发病率（n/10万）全球患者人数（万人）中国发病率（n/10万）中国患者人数（万人）全球获批上市药物数量中国获批上市药物数量121-羟化.....

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PS：公众号后台回复“306”，下载报告原文2022年目录调整的结果和趋势如何？创新药准入有哪些特点与挑战？医保评审新趋势下，企业策略制定、证据准备与价值倡导将如何破局？本文围绕以下3方面展开探讨：1.2022年医保目录调整整体结果与趋.....

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