罕见病 - 医索

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全球罕见病药物销售额(2018年)

罕见病药物是指预防、治疗、诊断罕见病的药物，又被称为孤儿药（Orphan Drug）。全球各个国家和地区对罕见病的认定标准并不统一，例如美国对罕见病的定义是受累人数在20万以下或受累人数虽在20万以.....

学术资讯 - 产经数据

武田中国：布局已久，开启加速

一年7款新药上市，4款是罕见病创新药，在中国创新药竞速场上，武田中国充分利用政策红利，开启了创新药上市的加速度。 2020年3月16日，武田中国内部正进行一场史无前例的云庆祝。原因是Entyvio（安吉优®，.....

学术资讯 - 药企新闻

美国孤儿药销售额占比(2013-2017)

罕见病患者群体小、具有儿科群体，临床试验面临着一些挑战，这使得它们比更常见疾病的临床试验更难进行，因此药企需要更多的借助专业化的CRO企业进行研究。1983年美国《孤儿药法》通过，规定罕见病药物具有七年的市场.....

学术资讯 - 其他药品

武田首届罕见病患者交流峰会成功召开，赋能中国患者组织成长

今日，由武田中国主办的罕卫生命见证武心首届罕见病患者交流峰会（以下简称峰会）在成都圆满举行。蔻德罕见病中心（CORD）、北京病痛挑战公益基金会、北京血友之家罕见病关爱中心、中国淋巴瘤之家、爱在延.....

学术资讯 - 药企新闻

多肽药物各领域市场规模

目前全球多肽药物主要分布在目前全球多肽药物主要分布在7个领域个领域。其中孤儿病与罕见病、肿瘤、糖尿病领域规模都在30亿美元以上，是当今多肽药物发展的三驾马车。而其余四个领域，胃肠道、骨科、免疫、心血管领域相对较小，.....

学术资讯 - 生物药

孤儿病与罕见病领域多肽药物简介

罕见药物地位是美国FDA针对一些罕见疑难病症的治疗药物而授予的，这些药物所提供的疗法必须大大优于现有疗法，且其针对的病症在美国的患病人数每年不超过20万。在美国，被授予罕见药物地位的针对一定适应证的药物享有为期7年的市场专有权.....

学术资讯 - 产品获取

国家医保局将着手研究建立健全罕见病患者用药保障机制

　　自从今年8月罕见病药物一针70万的事件再次引起社会对罕见病的关注后，国家层面也在全力为罕见病患者纾困。今年全国两会期间有代表提出的关于戈谢病列入罕见病医保目录的建议关于建立罕见病<.....

学术资讯 - 其他药政

40余种罕见病药品已纳入医保，目录调整提速，将缩短准入时间

近日，国家医保局公布《国家医疗保障局对十三届全国人大三次会议第6115号建议的答复》中明确，121种罕见病治疗药物中，目前已在我国上市且有适应症的50余种药品中，已有40余种纳入了国家医保药品目录。目前2020版医保目录调整.....
学术资讯 - 医保支付

39个抗癌药、14种罕见病药品，纳入第二批降税清单，10月1日起执行

9月30日，财政部、海关总署、税务总局、药监局联合发布《关于发布第二批适用增值税政策的抗癌药品和罕见病药品清单的公告》，39个抗癌药制剂、6个抗癌药原料药以及14个罕见病药品制剂被纳入。同时明确，自2020年10月1.....
学术资讯 - 其他药政

3月1日开始执行！3款肺癌靶向药首次进2023年医保目录，救命又省钱！

1月18日下午，国家医保局在北京召开2022年国家医保药品目录调整新闻发布会。会上透露，超过80%的目录外药品谈判成功，将有111个药品新增进入目录，这些药品谈判平均降价约60.1%（与往年基本持平），最大降幅超过90%！肿瘤药、罕见病.....
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