这项回顾性研究纳入了2011年至2015年期间FDA批准用于治疗成人血液或实体肿瘤的47个抗癌新药，目的是比较FDA批准的47个药物适应症（包括新增和补充）和NCCN推荐适应症的一致性。

截止2016年3月25日，FDA批准此47种药物共计69种适应症，而NCCN推荐这些药物用于113种适应症，其中69种（62%）适应症与FDA批准的适应症相同，其它44种（39%）是额外推荐。NCCN推荐的适应症平均每个药物比FDA批准的多0.92项适应症。额外推荐的44项适应症中，14项（32%）甚至被推荐用于治疗其他恶性肿瘤。这14项中涉及12种药物，其中11种（92%）是靶向治疗药物，并且8种（75%）已有特定的靶点（表1）。

44项额外建议中仅有10项（23%）是基于随机对照试验的证据，7项（16%）基于III期研究的证据（表2）。截至2017年12月19日，在距离该研究分析截止时间点已有21个月时，FDA仅批准了NCCN额外建议中的6项（14%）。

NCCN指南通常会以删除先前应接受某种特定治疗、删除一些患者的入选标准或将治疗范围扩大到其它恶性肿瘤的方式，扩大药物的适用范围。希望本研究结果能够引起相关部门的关注，NCCN不能仅凭一些单臂或非随机研究、病例报告、专家意见等证据强度极其有限的证据，甚至根本没有提供任何证据就擅自扩大癌症药物的覆盖范围。因为一旦指南得以公布，就会迅速推广，从而增加癌症患者治疗过程中的成本及受到药物毒性的影响。如果确实有证据支持其扩大适用范围，NCCN应同时将这些证据公开引用。

考虑到制定指南对肿瘤诊治决策的重要作用，建议引入独立的审核团队。