1970-01-01
2020年1月7日，国家药监局发布2020年第1号文《国家药监局关于发布真实世界证据支持药物研发与审评的指导原则（试行）的通告》，用于指导和规范真实世界证据（Real World Evidence，RWE）支持药物研发与审批，保障药物研发的工作质量和效率。
背景
传统RCT试验虽准确严谨，证据可靠，但存在局限：1）外推受限；2）罕见病或危及生命的重大疾病难以实施；3）时间成本高等。
使用RWE支持药物研发和监管有利于加快药物研发转化，提高监管质量。
旨在厘清药物研发和监管决策中RWE的相关定义，指导RWD收集以及适用性评估，明确RWE在药物监管决策中的地位和适用范围，探究RWE的评价原则。
相关定义
真实世界数据（Real World Data, RWD）是指来源于日常所收集的各种与患者健康状况和/或诊疗及保健有关的数据：
应用范围
（a）为新药注册上市提供有效性和安全性的证据
（b）为已上市药物的说明书变更提供证据
（c）为药物上市后要求或再评价提供证据
（d）名老中医经验方、中药医疗机构制剂的人用经验总结与临床研发
（e）指导临床研究设计
（f）精准定位目标人群
RWR的基本设计
（a）尽可能接近真实世界临床实践的临床试验
（b）使用RWE作为外部对照的单臂试验
（c）观察性研究
RWE的评价原则
（a）RWE是否可以支持需要回答的临床问题
（b）已有的RWD是否可以通过科学的研究设计、严谨的组织实施及合理的统计分析得到所需RWE
充分沟通
以药品注册为目的使用真实世界证据，需要与药品审评部门进行充分的沟通交流，以确保双方对使用真实世界证据以及开展真实世界研究等方面达成共识。
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百度浏览 来源 : 肿瘤资讯
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