2022年伊始，针对于罕见疾病的单病种发病率低、药物临床研发难度更高的现状，国家药监局药审中心发布《罕见疾病药物临床研发技术指导原则》。在确保严谨科学的基础上，采用更为灵活的设计，以通过有限的患者数据，获得更加充分的科学证据，满足获益与风险的评估，支持监管决策，为罕见病产业的发展提供新的助力。

数据来源：北海康成招股书、若斯特沙利文分析（2021年及之后为预测数据）

数据来源：《2021年生物医药行业投资逻辑》、Clinical Development Success Rates 2006-2015、Thomson Reuters

数据来源：IQVIA分析《2021年国家医保药品目录调整——思考与行动》

企业的源动力是罕见病产业发展的重要保障。通过近六年中国1类新药注册申请情况可以发现，按照罕见病目录中的疾病进行统计，罕见病药品IND比例较低，不管是化学创新药还是生物创新药中占比均只有2%左右，远低于肿瘤药所占的比例，中国罕见病产业依旧处于发展初期。随着肿瘤药物研发逐渐成红海之势，罕见病市场受到越来越多的目光注视。受限于较小患者群体，为了收回成研发成本，罕见病药物的高价格难以避免，但是这又对医保基金的承受能力造成重大挑战，导致众多的罕见病药物上市后未能进入医保，这一现象已经成为罕见病产业发展受阻的主要矛盾。解决这一矛盾需要从行政干预以及产业环境等多方面进行考虑。

数据来源：药智数据库

针对高价值且患者人群较少的罕见病药物制定复杂的谈判协议。目前医保谈判的规则比较单一，所以才有了年治疗费用最高30万的统一标准，但是不同种类的药物所面临的情况不同，针对于此，医保谈判未来完全可以针对不同类型的药物制定不同的谈判规则。

参考自《英国罕见病药物准入过程中价格谈判机制的实施经验及启示》

多方买单支付药品费用是医药产业可持续发展的基本。从下图可以看出目前中国医保基金的支付已经逐渐达到饱和，与此同时在中国直接医疗支出日益增长的情况下商业健康险未能发展起来，导致个人支出目前占据主要部分。目前急需医保之外的其他保障体系快速发展起来，这样才能有效的降低个人支出的比例，促进医药产业形成完美闭环和健康发展。

数据来源：《构建中国医药创新生态系统（2021-2025）》

随着近几年中国医药产业迅速发展，中国医药产业已经迈入第二梯队并且向第一梯队进发，随之而来的可能是美国等西方国家对于中国的忌惮，近几年实体清单等制裁措施的说法甚嚣尘上，面对这种情况，更需要中国医药产业可持续健康发展。

参考资料：

1.《74种新药进医保 谈判成功率再创新高——解读2021年新版国家医保药品目录》

2.《英国罕见病药物准入过程中价格谈判机制的实施经验及启示》

百度浏览   来源 : 中国医药创新促进会   

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