B细胞成熟抗原（BCMA）特异性嵌合抗原受体（CAR）T细胞（CT053）是利用二代CAR（包括人类BCMA单链可变区、4-1BB共刺激因子和CD3ζ信号域）进行基因修饰的自体T细胞。CT053当前正在一项单臂、开放性、3区1期临床试验中(NCT03716856,、NCT03302403和NCT03380039)。

研究纳入18～79岁、既往至少化疗2个疗程的难治/复发性多发性骨髓瘤（rrMM）患者，在氟达拉滨/环磷酰胺治疗后接受单药CT053注射。研究主要终点是安全性。不良反应（AE）采用CTCAE4.0标准评分，肿瘤治疗反应依据IMWG 2016指南进行评价。

研究共24例患者（7例来自NCT03302403, 6例来自NCT03380039，11例来自NCT03716856) (中位年龄62.2岁；中位先行化疗4个疗程；11/24例有髓外病变；16/24 例ECOG评分 0-1分, 6/24 ECOG 2分, 2/24 ECOG 3分) 接受了1.5 x 10⁸ CT053细胞治疗（除3例分别接受了0.5 x 10⁸, 1 x 10⁸和1.8 x 10⁸细胞）。3级及以上的AE最常见血液学毒性，包括白细胞减少(95.8%)、中性粒细胞减少 (87.5%), 淋巴细胞减少(79.2%)和血小板减少 (66.7%)。1例患者死于骨髓衰竭和粒细胞缺乏性感染。共15例患者(62.5%) 出现细胞因子释放综合征 (均G1/2)，3 例患者 (12.5%) 出现神经毒性(2 例G1, 1 例不可逆G3).。客观反应率为87.5% (21/24) ，其中17例(70.8%)患者获得完全缓解 (CR)。更高的CAR-T细胞扩增伴随着更好的反应，且CAR T细胞在注射后最长维持时间为1年。髓外病变和复发相关。16例患者在中位随访295天后依旧维持CR状态或非常好的部分缓解状态。

该研究阐明了CT053在rrMM患者中具有良好的临床效能和安全性。