宋玉琴

主任医师、副教授、硕士生导师

北京大学肿瘤医院院长助理，淋巴瘤科主任医师、副主任
中国临床肿瘤学会（CSCO）抗淋巴瘤联盟秘书长
中国老年肿瘤学会淋巴血液肿瘤专业委员会副主任委员
中国血液免疫专业委员会委员

宋玉琴教授：首先非常高兴能够代表中国的研究者来到本次ASH进行口头报告。对于本次ASH上报道的新型BTK抑制剂Zanubrutinib在复发难治套细胞淋巴瘤（MCL）中国患者中的II期临床研究，部分数据在之前已经报道出来，大家对部分数据也感到非常震惊。该研究目前已开展了较长的时间，入选患者均为高度复发难治MCL患者，均经过多线治疗后复发或进展。该研究中，新型BTK抑制剂Zanubrutinib在这些患者中确实表现出极佳的疗效。

该研究共计纳入86例患者，其中1例因病理未能确认而排除在外，最终疗效评价的患者共有85例。Zanubrutinib用药方式主要为160mg，每天2次。总体而言，有效率达84%左右，尤其是完全缓解（CR）率令人震惊，高达59%。同时，安全性也非常良好，截至目前的相关毒副作用主要是1级和2级，严重的毒副作用非常少见。到目前为止，与其他现有BTK抑制剂临床试验中的安全性数据相比，Zanubrutinib在该研究中表现出来的安全性数据最好。

宋玉琴教授ASH现场Oral报告

宋玉琴教授：Zanubrutinib之所以表现出良好的疗效和安全性，主要是因为百济神州研发该药物的出发点有关。与其他BTK抑制剂研发不同的是，百济神州公司当时希望再进一步地能够提高BTK靶点的特异性结合率，同时也能进一步减少脱靶效应，尤其是TEC或EGFR，从而能够降低出血、胃肠道反应等毒副作用。

通过该II期研究结果，我们目前已经达到了目标，Zanubrutinib确实提高了疗效，同时也降低了皮肤出血、淤斑及胃肠道反应等毒副作用。该研究的相关数据已经递交国家药品监督管理局，目前正在进行新药审批，并且已获得优先审批的批准。我相信，Zanubrutinib未来将很快上市，上市后定会造福更多的中国复发难治MCL患者，并且澳大利亚等国外临床研究数据也会促进该药的全球推广，进而造福更多的患者。

宋玉琴教授：ASH期间，有国外专家曾向我提出疑问：中国自主研发的这款BTK抑制剂是否推向更前线治疗？我的回答是肯定的，Zanubrutinib具有如此良好的疗效及安全性，未来定会与其他药物联合使用，比如针对初治MCL患者，尤其是高危患者。另外， Zanubrutinib目前已进入慢性淋巴细胞白血病（CLL）的一线治疗方案中。

对于患者和医生而言，一个好的药物能尽快进入临床产品是值得期待的。从患者角度而言，Zanubrutinib的推广进入临床更是值得期待。近十年以来，进展最快的淋巴瘤当属MCL，印象中我刚入职该领域时，与患者沟通平均生存期也就2-3年，而现在则超过了10年。生存期获得如此大的提升是因为更精细的治疗以及新型药物的推出，比如BTK抑制剂，一代更比一代强。我相信，Zanubrutinib将为MCL患者带来更好的生存获益，也是临床医生和患者共同期待的。

虽然作为该研究的口头报告者，但我代表了该研究的所有研究者。从开始设计方案，与所有14个中心的研究者和工作人员，齐心协力、一步步地、努力往前走。Zanubrutinib是百济神州公司自主研发的第一个产品，投入的精力非常多。整个过程中，大家齐心协力、共同努力，才能够使该研究顺利开展并取得如此好的数据。