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【2018ASH重磅剧透】LBA-6:Emapalumab治疗儿童噬血细胞性淋巴组织细胞增生症

临床医学

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编译:月下荷花
来源:肿瘤资讯

2018年 12月1~4日,第60届美国血液学年会(ASH)即将于圣地亚哥盛大开幕,这场血液学领域的全球性顶级学术会议无疑是万众瞩目,而“Late Breaking

Abstracts(LBA)”则是优中选优的重磅研究,当属ASH大会的重头戏。在噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(HLH)领域,本届ASH会议遴选了一项研究作为LBA,具体内容现已出炉!【肿瘤资讯】带您先睹为快!

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LBA-6 Safety and Efficacy of Emapalumab in Pediatric Patients with Primary Hemophagocytic Lymphohistiocytosis

时间:12月3日 4:30 PM-6:00 PM

地点:Hall AB (San Diego Convention Center)

研究详情

原发性噬血细胞性淋巴组织细胞增生症(pHLH)是一种少见、遗传性、危胁生命的综合征,特征是产生过多的干扰素?(IFN?),引起过度炎症反应,导致发热、脾大、血细胞减少和凝血异常。HLH缺少标准治疗,虽然近年尝试改进地塞米松/依托泊苷为基础的方案(HLH-94)进行治疗,但并未改善生存可能。Emapalumab(NI-0501)是全人源化、抗IFN-?单克隆抗体,能与IFN-?结合中和其作用。意大利Locatelli教授等多位专家共同发起了Emapalumab治疗儿童HLH的研究,结果显示可良好控制HLH,安全性和耐受性良好。

该研究为开放式关键性研究(NCT01818492),pHLH患者≤18岁,均根据遗传学检查、家族史或存在≥5个HLH-2004诊断标准,未接受过治疗或传统HLH治疗失败。Emapalumab初始剂量1 mg/kg静脉使用,每3-4天一次,根据临床进展和反应参数,后续剂量增至10 mg/kg。与Emapalumab同时应用的地塞米松剂量5-10 mg/m2/d,后续逐渐减量。治疗持时8周(最短可缩至4周),需行异基因造血干细胞移植(HSCT)时治疗可延至移植进行时。主要研究终点是治疗结束时的总治疗反应率(ORR),由预先设定的客观参数评估,定义为恢复正常或是发热、脾大、血细胞减少、高铁蛋白血症、纤维蛋白原和/D二聚体、中枢神经系统(CNS)异常较基线改善至少50% ,同时无sCD25持续恶化。采用二项检验评估零假设,单侧0.025显著性时,ORR至多40%。数据来自34例患者,其中27例为传统治疗失败者。

患者特征见表1,疾病表现符合pHLH或HLH-2004诊断标准,>30%患者具有CNS症状和体征,有效性结果见表2。ORR明显高于预先设定的40%,满足主要研究终点。研究者判断的反应率在所有患者和既往治疗失败患者中分别为70.6%和74.1%。Emapalumab耐受良好,27%患者发生轻中度输注反应,HSCT预处理前的安全性事件主要与HLH临床表现、感染或其它药物所致毒性有关。中和IFN-?可能利于病原体感染,1例患者在emapalumab治疗期间出现弥漫性组织胞浆菌感染,治疗后缓解。无脱靶效应。

研究结论

这项前瞻性研究首次报告了HLH的治疗反应率,结果显示emapalumab可考虑用于治疗pHLH,不但能很好的控制HLH,而且安全性和耐受性良好,使大部分患者有机会接受HSCT且结果良好。

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责任编辑:肿瘤资讯-Amiee
               
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