当8岁的Alex刚开始抱怨腿有点痛时，Goodwin夫妇并没有放在心上，这个调皮的小男孩平日里总是打打闹闹，这回肯定又是哪里不小心被磕着了。然而，情况逐渐变得有点不对劲：剧烈的疼痛不时让Alex从睡梦中惊醒，后来甚至连走路都变得一瘸一拐。心急如焚的Goodwin夫妇带着孩子四处寻医问药，整整7个月的时间，却一直没有查明病因。于此同时，Alex的病情不断恶化：他的体重迅速下降，总觉得累，吃不下东西，疼得无法忍受。最终，经过活组织检查，一位资深骨肿瘤专家给出的诊断结果让Goodwin夫妇瞬间坠入冰窖——Alex得了癌症，确切地说，是尤因肉瘤（Ewing sarcoma）。

尤因肉瘤的标准治疗包括根治性手术、放疗和联合化疗。不幸的是，很多时候标准疗法是无效的，疾病要么复发，要么转移。TK216则独辟蹊径，它靶向的是尤因肉瘤的“阿喀琉斯之踵”——EWS-FLI1，一种致癌融合蛋白。

在过去的10年里，伴随着生物学技术的突飞猛进，一大批新疗法应运而生，不过，一个不容忽视的事实是，这些疗法多是为成人开发，儿童用药常常被排除在外。品种少、剂型少、规格少，在临床实践中，儿童患者普遍面临着“无药可用”的困境，“超说明书”、“超适应症”用药亦屡见不鲜，无论是安全性还是有效性，均难以得到保证。那么，为何开发儿童用药如此困难？

“儿童用药的开发非常具有挑战性，因为患者数量相对较少，而且儿童各亚群差异性很大，”Breitmeyer博士说，“绝对不能简单地把儿童看作‘小大人’，实际上，美国FDA已考虑将儿童发育延长至16岁，因为在各年龄组之间，存在显著的差异和变化，尤其是婴儿和新生儿，变化非常之大。由于发育上的生物学差异，了解儿童患者各亚群的药物效应和药物代谢非常重要。”

Breitmeyer博士同时表示，在临床试验中招募儿童患者亦非易事，其他难点包括如何让儿童充分了解病情以及试验疗法的风险/益处等。

如何应对这些挑战，为儿童患者开发出更多更好的药物？Breitmeyer博士给出了如下建议：

• 尽一切努力就临床试验和所涉及的风险进行沟通，以便让孩子能够理解。同时，确保得到孩子父母或监护人的完全知情同意。
  

• 与患者倡导组织和社会媒体推广组织合作，以患者群体为目标，教育公众了解罕见疾病和替代治疗方案。

• 与患者、他们的父母和患者倡导组织保持密切合作，以获得反馈、了解疾病在现实世界中的影响并知晓潜在疗法的风险/益处。
  

• 开发者与监管机构加强沟通，提高儿童用药开发效率、缩短开发时间。

孩子是我们的未来。儿童特殊的生理状态和药代动力学，决定了想要解决儿童用药问题绝非一朝一夕之功，而是长期复杂的系统工程，需要相关监管机构、科研机构、医药企业、临床机构的全面参与和通力合作。我们有理由相信，在社会各界的努力下，“儿童用药就是将成人用药掰开1/2、1/4，甚至1/8 ”的时代将一去不复返。