我们在临床研究工作中，经常会听说差异性、优效性、等效性和非劣效性等，相信很多人对这几个词语的理解不是很清楚，它们之间到底有什么区别呢？我们在这一期的内容中就与大家一起分享这一系列的问题。

在临床试验设计中，根据试验目的的不同，通常把临床试验设计分为常见的差异性设计、标准阳性对照试验中的等效性和非劣效性设计，还有安慰剂对照试验中的优效性设计。

一、几种检验的定义

1.差异性检验

差异性检验其实我们经常在用，大部分文章里用的都是差异性检验。差异性检验也叫不等的检验，也就是两组（如A组和B组）有差异，不相等。比如有一批患者，研究人员随机将他们分成A组和B组，然后检验A组和B组患者某些生化指标水平的高低，这就是差异性检验，也就是A组和B组之间有差异（两组间的差异不等于0）。

而我们如果将A组和B组之间的差异与一个既定的值（Δ（delta））比较时，就会产生一系列的检验，这些检验就是我们将要介绍的优效性、等效性和非劣效性检验。

2.非劣效检验

非劣效性试验的研究目的是显示试验药的效果在临床意义上不差于 (非劣于 )对照药。假设 A药是待检验疗效的试验药，B药为对照药 。非劣效试验的假设检验为：

无效假设 H0:A药疗效 -B药疗效 ≤ -Δ

备择假设 H1:A药疗效 -B药疗效 >-Δ

根据非劣效试验的统计学原理 , 治疗差异 (A药疗效 -B药疗效 )>0，即说明试验药的疗效较好。如治疗差异 <0，则对照药疗效较好。如果治疗差异 >-Δ，则试验药非劣效于对照药，此处的 Δ表示临床意义上判断疗效不差 、所允许的最大差异值 , 即非劣效试验的判断界值 。如果A药给药方便、耐受性好，只要A药的疗效不差于B药即可达到非劣效。

3.等效检验

等效性试验的研究目的是要验证2种（或多种）药物疗效之间的差异无临床意义。等效性试验的假设检验如下。

无效假设 H0:A药疗效 -B药疗效 ≤ -Δ或 A药疗效 -B药疗效 ≥Δ

备择假设 H1:-Δ 药疗效 -B药疗效 <Δ

等效检验通常用于同一活性成分的两种（或多种）药物之间的疗效对比，证实的是A药和B药的疗效相当。如 P₁>0.025 或 P₂>0.025， 按 2α=0.05的检验水准不能拒绝 H0 假设，则无法判断 两种药物的等效性。如 P₁≤0.025且 P₂≤0.025，则接受 H₁ 假设，此时我们可判定A药等效于 B药 。

4. 优效性检验

优效性试验的研究目的是证实所研究的药物的疗效优于对比药物 (阳性或安慰剂对照 ) 。优效性试验的假设检验如下 。

无效假设 H0 :A药疗效 -B药疗效 ≤Δ

备择假设 H1 :A药疗效 -B药疗效 >Δ

      有效性检验通常用来证实新药A的效果好于旧药B，来判断新药A上市的情况。如 P>0.025，按单侧 α=0.025的检验水准不能拒绝 H0 假设，则无法判断 A药优于 B药。如 P≤0.025，接受 H1 假设，可判定 A药优于 B药。

       在实际应用中，以上几种检验需要根据实际情况进行选择。在以安慰剂为对照的研究设计类型中，通过与安慰剂的比较，验证试验药物的疗效优于安慰剂，此时应选择优效性检验。如果因为伦理学等原因选择阳性药物为对照，那么验证目的，往往不是试验药物的疗效优于对照，而是要说明试验药物的疗效与对照相仿或不逊于对照治疗。因此采用等效性或非劣效性研究设计。

        总而言之，我们要弄清楚差异性、优效性、等效性和非劣效性的区别，并结合实际的临床研究目的，从而选择合适的检验方法。

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