近年来，临床研究中比较火的话题之一可能就是真实世界研究了。那么什么是真实世界研究呢？具有什么特点？和随机对照试验（randomized controlled trail，RCT）有什么区别呢？我们今天就和大家一起来揭开真实世界研究的神秘面纱。

1.什么是真实世界研究？

真实世界研究（real world study， RWS）早在1993 年 Kaplan 等首次在论文中就已经使用。该研究类型起源于实效性临床试验，指的是在较大的样本量基础上，根据患者的实际病情和意愿非随机选择治疗措施，并开展长期评价，以进一步评估某个干预措施的外部有效性和安全性。RWS涵盖的范围比较广，除可应用于治疗性研究，也可用于诊断、预后、病因等方面的研究。

2.RWS与RCT的主要特征对比

1）研究目标

RCT和RWS的应用目的有所不同。RCT多用于药物的上市前研究，而RWS关注效果研究，也就是说RWS用于评价干预措施在真实临床环境下所能达到的临床效果。同时RWS也常用于评价不同医疗卫生干预措施的成本效益。

2）入排标准

RCT和RWS在入排标准也有差别。ＲCT 的纳入与排除标准非常严格，一般排除特殊人群及病情严重、合并症较多的复杂病例，强调纳入同质性好的患者。而RWS恰好与RCT相反，其纳入标准比较宽泛，排除标准也较少，使得受试者人群与试验结果的外推人群最大限度的保持一致，从而达到减少选择偏倚的目的。

3）样本量与代表性

RCT所需要的样本量要根据受试者损害最小化原则，也就是说需要避免过多受试者接受可能疗效较差的治疗或发生不良反应，按照伦理学要求RCT在实施前需按确定的检验效能和信度估计最小样本量 。不过即使研究设计和实施过程再怎么完美，也不可能避免因为样本量过小而无法准确解决临床问题的情况。由于RWS的纳入标准比较宽松，尽可能的覆盖了广泛患者人群，因此其样本量远远超过ＲCT，并在大样本基础上进行亚组分析比较，使结果更具说服力。

4）研究时间上的差异

RCT往往为了避免受试者长期接受疗效较差的治疗， 大多数研究持续时间较短， 因此不会考虑用药依从性等因素对疗效的影响。而RWS往往需要进行较长时间的临床观察与随访，这更加能够反映出新药及治疗措施的远期效应及安全性，对健康结局有全面、系统的评估。

5）干预方法

RCT采用的是随机分配方法，这也是RCT的标志性特征之一。其对受试者实施单一的干预措施或单一用药，而RWS则是根据患者的实际病情和用药意愿选用药物或其他干预措施，这也是RWS与ＲCT 在试验设计上的最大区别。而且，在RWS过程中，研究人员也不会限制合并用药及用药条件进行，完全是按照实际需要进行治疗，力求还原最真实的临床实践。

6）研究质量的控制

高质量的RCT在研究过程中采取随机分组、盲法、标准化治疗或安慰剂等措施对已知的、未知的或未观察到的混杂因素进行校正。但RWS则根据患者的实际病情和用药意愿选择药物或干预措施，更加贴近真实医疗情况，其结果相对真实可靠，但也不可避免的产生明显的观察者偏倚。统计分析时，RWS通常采用多因素分析、倾向评分等方法控制偏倚，不过这只能对已知的混杂因素进行校正，而对一些未知的混杂因素则难以控制。

3.开展RWS的意义

毫无争议，RCT具有可信的内部有效性，但由于其设计非常严格，这大大削弱了试验结果与真实世界的相关性，因此其研究结果并不能轻易进行外推到临床实践。为了能够向医师、患者和卫生决策者提供科学而全面的医学证据，除了疗效外，还要提供所采取的干预措施在“真实世界”中的实际疗效。而RWS恰好能够解决这一问题。开展RWS的理念已经逐渐得到医药界的认同与重视。

综上所述，RWS和RCT具有很大的差别，我们再选择研究类型时，一定要弄清楚研究目的，结合临床现实，进行合理选择。

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