II期（Phase II）

也被称为治疗作用探索（Exploratory）阶段，因为这个阶段用于探索药物的安全性和有效性。

• 目的：初步评价治疗作用和安全性，为III期给药剂量的确定提供依据。

• 受试者例数：100~300例

• 研究对象：患者

• 时间跨度：几个月~2年

• 成功率：33%

II期临床试验可以分为：IIa期和IIb期。

1、IIa期（POC）

也称为POC（Proof of Concept，概念证明）研究，目的是证明药物的临床疗效和生物活性。

这个阶段通常用于少数患者，主要疗效终点在给药后早期，评估其有效性。当证明药物具有预期的临床疗效时，进行IIb期试验，这时将选择较多的患者进行评估。

2、IIb期（DF）

也称为DF（Dose Finding，剂量发现）研究，目的是确定显示生物活性，而副作用最小的最佳剂量。

在这个阶段评估药物的疗效以及安全性，为了找到III期试验中最佳剂量，主要疗效终点在给药后后期。

由于经济成本的控制，无法选择较多的剂量组，而在DF研究中，选择的剂量组很有可能不包括最佳剂量，这可能也是III期试验失败的重要原因。

与传统试验设计相比，自适应设计（adaptive design）可以缩短试验持续时间，减少受试对象，更快找到最佳剂量或更早终止试验。自适应临床试验设计是在试验期间，为适应中期结果，改变试验设计，调整统计分析，或提前终止失败的设计，常用于II期或III期临床试验。

III期（Phase III）

也被称为治疗作用确证（Confirmatory）阶段，因为它验证了药物的安全性和有效性。

• 目的：进一步验证治疗作用和安全性。

• 受试者例数：300~3000例

• 研究对象：患者

• 时间跨度：1~4年

• 成功率：25%~30%

III期试验是最昂贵，最耗时和最困难的，试验设计通常是随机、对照、多中心的。

在监管机构确定需要进行IIIb期试验后，通常对III期试验进行回顾性分类，可以分为：IIIa期和IIIb期。

1、IIIa期

IIIa期试验是在药物的有效性被证明后，但在向监管机构提交注册申请之前进行的。研究的结果用于提交新药注册申请。

2、IIIb期

IIIb期在提交注册申请后，但在获得药品批准并投入生产之前进行，目的是为了获得额外的安全性数据、发表文章、营销声明或准备药物上市。这也被称为上市前阶段（pre-marketing phase）。

在进行相关的IIIB期试验时，档案审查可继续进行。试验可能需要作为监管机构批准的条件。

IV期（Phase IV）

也被称为上市后研究（PMS，Post-Marketing Study），或上市后监测（PMS，Post Marketing Surveillance），因为它发生在药品上市后，申请人自主进行的，对药物安全性进行进一步的监测和评估。

• 目的：确定长期的安全性和有效性

• 受试者例数：≥2000例

• 研究对象：不对使用人群进行筛选

• 时间跨度：通常不超过4年

• 成功率：70%~90%

IV期试验可以在比I-III期临床试验更大的患者群体中，和更长的时间内检测任何罕见或长期的不良反应。也可以对某些不太可能接受试验的人群，如孕妇等进行试验。

百度浏览   来源 : DM潘小白   

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