1970-01-01
临床研究表明,瑞戈非尼(Regorafenib)对胃肠道间质肿瘤、结直肠癌和肝癌患者有效。近日,《临床肿瘤学杂志》(Journal of Clinical Oncology)在线发布了瑞戈非尼治疗转移性骨肉瘤的疗效及安全性,结果显示瑞戈非尼较安慰剂显著延长了患者的无进展生存期(PFS)。
目的
SARC024是一项探讨多激酶抑制剂瑞戈非尼治疗特定类型肉瘤,包括晚期骨肉瘤(advanced osteosarcoma)的II期临床试验。研究人员假设瑞戈非尼可以改善肉瘤患者的PFS并对骨肉瘤队列的结果进行报道。
患者和方法
该研究纳入了患有可测量疾病的进行性转移性骨肉瘤患者,这些患者既往至少接受过一线治疗。按照1:1的比例,研究人员将患者随机分配至瑞戈非尼治疗组或安慰剂治疗组。在疾病进展时允许交叉。该研究的主要终点为PFS,其有助于检测至少3个月时中位PFS的差异。
结果
2014年9月至2018年5月,该研究共入组了来自12个中心的42例患者。中位年龄为37岁(范围18~76岁)。这些患者平均接受过2.3次治疗。安慰剂组中的10例患者在疾病进展时交叉接受有效药物的治疗。经过数据安全监督委员会审查后,研究入组提前终止。
结果显示,接受瑞戈非尼治疗的患者较安慰剂治疗的患者中位PFS显著改善,分别为3.6个月(95%CI,2.0~7.6个月)和1.7个月(95%CI,1.2~1.8个月)(风险比[HR],0.42; 95%CI,0.21~0.85) ; P = 0.017)。在交叉设计的情况下,两组患者总生存(OS)无显著的统计学上差异。最初随机分配至瑞戈非尼组的22例患者中,14例(64%)患者发生了3~4级治疗相关事件,包括1例4级结肠穿孔。
结论
该研究满足了主要终点,证明了瑞戈非尼治疗进展性转移性骨肉瘤的有效性。研究中未观察到新的安全性事件。对于复发的转移性骨肉瘤患者而言,瑞戈非尼可作为一种治疗选择。
Davis LE, Bolejack V, Ryan CW,et al.Randomized Double-Blind Phase II Study of Regorafenib in Patients With Metastatic Osteosarcoma[J/OL].J Clin Oncol. 2019 Apr 23
https://ascopubs.org/doi/full/10.1200/JCO.18.02374?url_ver=Z39.88-2003&rfr_id=ori:rid:crossref.org&rfr_dat=cr_pub%3dpubmed
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