图1.该项研究的领导者Daniel J. Deangelo在做大会报告

KIT D816V突变见于90%以上的晚期系统性肥大细胞增多症（AdvSM）。BLU-285是KIT D816V的一种高选择选择性抑制剂。截至2017年7月14日，这项研究（NCT02561988）共入组30例患者，包括15例侵袭性的系统性肥大细胞增多症（ASM），9例系统性肥大细胞增多症伴相关血液系统肿瘤（SM-AHN），3例肥大细胞白血病（MCL），3例其他的D816V 相关的血液系统肿瘤。

BLU-285在各个剂量组均显示出显著的临床效果（表1）。肥大细胞的比例以及D816V突变负荷均有显著下降。30例患者中，28例患者的肥大细胞比例以及D816V的突变负荷持续下降，其中7例时间已经超过1年。BLU-285耐受性良好，绝大部分不良反应均为1-2级。

该I期临床试验证实，BLU-285在AdvSM中的结果鼓舞人心，期待后续更大规模的临床试验。 

30%的晚期的霍奇金淋巴瘤（HL）患者在接受标准的ABVD方案会出现复发，CD30单抗用于接受过自体移植后的复发的HL患者的治疗或者两种以上化疗方案后难治复发后的自体移植后巩固。

所有患者按照1:1接受A+AVD（CD30单抗、阿霉素、长春新碱、达卡巴嗪）或ABVD（阿霉素、博来霉素、长春新碱、达卡巴嗪）的治疗。研究的首要终点的为调整的无进展生存（PFS）（定义为至疾病进展、死亡或者因未达到完全缓解而接受其他治疗）。结果显示，A+AVD组中出现了117例事件，而ABVD组中共出现了146例。A+AVD 组中具有显著较高的调整的PFS （HR 0.770 [95% CI 0.603–0.982]；p=0.035）。A+AVD组显示出更高的PET2阴性率，缓解时间，CR的时间，以及无事件生存。3级以上的不良反应在AVD组中更为常见（A+AVD 18% vs ABVD 10%）。

图. A+AVD组显示出较高的PFS。

该研究结果表明，A+AVD作为晚期HL的一线治疗显著降低了疾病进展，死亡或挽救治疗的使用，提高了患者预后，将成为晚期HL一线治疗的新选择。

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