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FDA近日授予Poseida公司治疗复发难治性多发性骨髓瘤的在研产品P-BCMA-101孤儿药称号。

• 药物机理

P-BCMA-101主要由记忆性干细胞样T细胞组成，这种T细胞具有存活久（可存活数十年）、可自我更新、可分化的特征，有助于重建整个T细胞亚群。

• 入组标准与实验设计

1期试验中，23名患者接受了5个剂量组的治疗。目前2期试验在进行中。

• 结果

1期实验可评估的19名患者中，13名患者达到部分缓解或更优，2名患者达到轻微缓解。2期临床中，患者显示出了100%的ORR。同时，P-BCMA-101显示出了良好的耐受性和安全性。

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Amgen在ASCO年会上公布了其在研KRAS小分子抑制剂AMG510首次人体试验的积极结果。同时公司计划启动AMG510与抗PD-1疗法联用的临床试验。

• 药物机理

AMG510是一种能与G12C突变的KRAS蛋白共价结合的小分子抑制剂。

• 入组标准与实验设计

该项开放标签、多中心、1期临床实验中，22名携带KRAS G12C突变的癌症患者接受了治疗。这些患者此前经过了多种疗法的治疗。

• 结果

接受评估的10名患者中，2名患者达到部分缓解，6名患者疾病稳定，同时2名患者疾病有恶化情况。

图：AMG510结构

来源：Amgen, ASCO 2019

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基因泰克公布了旗下抗癌药物Entrectinib治疗儿童脑瘤和实体瘤患者的1期临床试验数据。

• 药物机理

Entrectinib是一种“广谱”抗癌药物，能够靶向携带NTRK、ROS1或ALK1基因融合的肿瘤，还可穿过血脑屏障。

• 入组标准与实验设计

携带上述基因融合的实体瘤、脑瘤及胶质母细胞瘤儿童患者接受了治疗。

• 结果

携带基因融合的儿童脑瘤、实体瘤患者在接受Entrectinib治疗后达到了100%（11/11）的缓解率。

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Forty Seven公司将在ASCO公布其在研抗CD47抗体Hu5F9-G4的首次人体临床试验结果，该抗体在本次临床试验中用以治疗急性骨髓性白血病或骨髓增生异常综合征。

• 药物机理

Hu5F9-G4（5F9）是一种可抑制CD47的人源化单克隆抗体，能够增强巨噬细胞的吞噬作用并促进T细胞的启动。

• 入组标准与实验设计

15名初治急性骨髓白血病/骨髓增生异常综合征患者接受单药疗法或者阿扎胞苷联用疗法。

• 结果

15名患者中，8名达到完全缓解，10名复发难治性患者中，1名达到了形态学无白血病状态。并且截至19年1月所有获得缓解的患者都未复发。

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信达生物在ASCO大会摘要中披露了其抗PD-1产品信迪利单抗治疗复发难治性结外NK/T细胞淋巴瘤的ORIENT-4研究数据。

• 药物机理

信迪利单抗是一款国产PD-1单克隆抗肿瘤创新药。

• 入组标准与实验设计

ORIENT-4研究是一项多中心、单臂的2期临床研究， 28名平均接受过3个常规治疗方案的复发或难治性结外NK/T细胞淋巴瘤患者接受了治疗，试验主要终点为客观缓解率。

• 结果

截至2019年2月，28名患者中ORR为68%，疾病控制率达86%。

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君实生物在ASCO大会摘要中公布了旗下抗PD-1特瑞普利单抗疗难治转移型鼻咽癌的2期临床研究的中期结果。

• 药物机理

特瑞普利单抗是一款国产PD-1单克隆抗肿瘤创新药。

• 入组标准与实验设计

本次披露中期数据的是一项开放2期临床试验。

• 结果

截至今年1月，在135名可评估患者中，客观缓解率为25.2%，疾病控制率为54.8%。

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FDA批准艾伯维与罗氏共同开发的Venclexta(venetoclax)与Gazyva(obinutuzumab)联用，一线治疗初治慢性淋巴性白血病或小淋巴细胞淋巴瘤患者。

• 药物机理

Venetoclax是具有高度特异性的BCL-2抑制剂，能够恢复癌细胞的凋亡。Obinutuzumab是靶向CD20的免疫药物。

• 入组标准与实验设计
  

批准基于该联合疗法的3期临床研究CLL14。

• 结果
  

试验结果表明，与标准疗法相比，该联合疗法能够将患者疾病进展或死亡的风险降低67%。在28个月的随访过程中，87%的患者均没有恶化。

• 公司

FDA近日批准辉瑞Bavencio（avelumab）与Inlyta（axitinib）联合疗法用于一线治疗晚期肾细胞癌。

• 药物机理

该联合疗法结合了PD-L1单抗与VEGFR TKI。

• 入组标准与实验设计

批准基于名为JAVELIN Renal 101的随机、多中心、开放性3期试验。

• 结果

试验结果显示，联合疗法组显著改善患者PFS（13.8个月VS 8.4个月），同时使得治疗人群的ORR明显提高（51.4% VS 25.7%）。

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Iovance公布了其肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）疗法LN-145治疗晚期宫颈癌患者2期试验的积极数据。

• 药物机理

TIL疗法从患者体内获得肿瘤浸润淋巴细胞，并在体外利用IL-2细胞因子刺激其扩增。之后被激活扩增且提升了抗肿瘤能力的TIL细胞被输回患者体内用于杀伤肿瘤细胞。

• 入组标准与实验设计

接受该疗法治疗的晚期宫颈癌患者此前平均接受过2.6种前期疗法。

• 结果

27名能够被评估的患者中，1名达到完全缓解，9名达到部分缓解，2名为未确认的部分缓解。综上，该TIL疗法达到了44%的ORR，是K药在类似患者群中的近3倍(14%)。

图：Iovance LN-145疗法22天制备流程

来源：Iovance, ASCO 2018

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FDA药物咨询委员会以12:3的票数支持第一三共开发的新药Pexidartinib用于治疗症状性腱鞘巨细胞瘤。以往，患者只能通过手术甚至截肢进行治疗。

• 药物机理

Pexidartinib是一种口服集落刺激因子1受体抑制剂。

• 入组标准与实验设计

批准基于名为ENLIVEN的3期临床试验结果。

• 结果

试验数据表明，接受治疗的患者中39%在25周治疗后获得缓解，而安慰剂组的客观缓解率为0%。

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近日，Myovant公司宣布其开发的Relugolix组合疗法在治疗子宫肌瘤的3期临床实验中达到主要终点和多项次要终点。

• 药物机理

Relugolix是一种口服促性腺激素释放激素受体拮抗剂。

• 入组标准与实验设计

388名患有子宫肌瘤并且出现严重月经出血的患者在LIBERTY13期临床试验中，接受了relugolix组合疗法或安慰剂治疗。

• 结果

试验数据显示，Relugolix显著缓解患者病情，73.4%的治疗组患者达到缓解标准，安慰剂组仅有18.9%的患者得到缓解。

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FDA授予新基治疗HIV阴性卡波西肉瘤患者的新药Pomalyst突破性疗法认定。

• 药物机理

Pomalyst是一款口服沙利度胺类似物。

• 入组标准与实验设计

批准基于Pomalyst在22名患者中的1/2期临床试验。

• 结果

试验数据显示，接受治疗的HIV患者ORR达到100%，CR达到14%。