Venetoclax是BCL-2（一种抗凋亡蛋白）的选择性和口服生物小分子抑制剂，研究曾证实在CLL细胞中有BCL-2的过表达，其介导肿瘤细胞生存和辅助抵抗化疗。 

Venetoclax通过与BCL-2蛋白直接结合，辅助恢复凋亡过程，取代促凋亡蛋白如BIM、触发线粒体外膜通透化和半胱氨酸蛋白酶的启动，在非临床研究中，Venetoclax曾证实对过表达BCL-2肿瘤细胞细胞毒活性。

Venetoclax之前被批准治疗既往曾接受至少一种治疗的、有17p缺失的慢性淋巴细胞性白血病(CLL)。

该项批准是基于随机、多中心、开放标签对照试验（CLL14研究），该研究对比了venetoclax联合obinutuzumab（VEN+G）和obinutuzumab联合苯丁酸氮芥治疗先前未经治的CLL患者的疗效。该研究总共纳入432例有临床症状的先前未治疗过的CLL患者。

该研究的主要疗效结果是由独立审查委员会评估的无进展生存期（PFS）。与obinutuzumab联合苯丁酸氮芥治疗组的患者相比，venetoclax联合obinutuzumab治疗组的患者PFS具有统计学意义上的显著改善（p<0.0001）。中位随访28个月，两组的中位PFS均未达到。Venetoclax联合obinutuzumab治疗组的总有效率为85％，对照组为71％，p=0.0007。另外，该研究还证实患者骨髓和外周血中微小残留疾病阴性率具有统计学意义的显著提高（每10⁴个白细胞中少于1个CLL细胞）。总生存数据尚未成熟。

在CLL/SLL患者中，venetoclax与obinutuzumab、利妥昔单抗联用或venetoclax单药使用时的最常见不良反应（≥20%）包括中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、腹泻、恶心、上呼吸道感染、咳嗽、肌肉骨骼疼痛、疲劳和水肿。

美国FDA曾给予venetoclax优先审查资格，并授予“孤儿药”和“突破性疗法”称号。