李娟

教授

主任医师、博士生导师、中山大学名医
中山大学血液病研究所所长
中山一院内科主任、内科学教研室主任和血液内科主任
广东省医师协会血液科医师分会主任委员
广东省医学会血液病学分会前任主任委员
广东省健康管理学会血液病学专业委员会主任委员
中国医师协会血液科医师分会常委
中国医师协会多发性骨髓瘤专业委员会副主委
中华医学会血液学分会委员
中国女医师协会临床肿瘤血液淋巴专业委员会副主任委员（候任主任委员）
海峡两岸医药卫生交流协会血液病学专业委员会副主任委员
中国医疗保健国际交流促进会血液学分会副主任委员
中国医药教育协会血液学专业委员会副主任委员
中国老年医学学会血液学分会第一届委员会常委
中国临床肿瘤学会(CSCO)抗白血病联盟专委会常委
广东省医师协会血液科医师分会第二届委员会骨髓瘤淋巴瘤专业组组长

李娟教授接受【肿瘤资讯】采访

李娟教授：新药时代，至少在第一代新药时代，自体造血干细胞移植（ASCT）在多发性骨髓瘤（MM）的治疗中仍占有重要地位。第二代新药即将来临，移植在MM治疗中同样占有重要地位，新药无法完全替代。然而，目前选择单次移植或串联移植仍存在争议，针对不同的亚组患者的分析会有不同的结果。

本次ASH会议期间，意大利Michele Cavo教授团队带来了新诊断MM（NDMM）患者诱导治疗后采用单次 vs 串联ASCT生存差异的10年随访结果。该研究主要针对909例接受以硼替佐米为基础的诱导治疗方案（VTD或PAD方案）的NDMM患者数据进行了分析。一组患者接受了单次ASCT，另一组患者接受了串联ASCT；两组患者疾病特征基线均无显著差异。中位随访117个月，串联ASCT组较单次ASCT组患者获得了更好的PFS（中位：47 vs 38月）和OS（10年生存率：58% vs 47%）。各亚组分析显示，串联ASCT组在高危的患者中获益更显著，高危患者包括ISS分期为进展期、具有t（4；14）、t（14；16）、t（14；20）、17p-等不良细胞遗传学异常以及未获得完全缓解（CR）的患者，这部分患者获益最明显。

该研究结果对临床实践有何指导意义呢？临床工作中，我们发现针对一些高危尤其是超高危的MM患者，采用单次ASCT基本均在两年内复发，因此，串联ASCT为高危或超高危MM患者提供了新的治疗选择。针对中国MM患者而言，目前可能缺乏像Cavo教授团队这样的大样本研究，但我们中心目前已经在开展类似的临床研究，串联ASCT在中国高危或超高危MM患者中的疗效和安全性等结果有待于增加研究病例数后进行数据分析才能知晓。

李娟教授：实际上，无进展生存期（PFS）不足12个月的特殊MM患者属于超高危MM人群。随着新药不断的应用，针对这部分患者的临床研究数据也在不断增加，关注度也越来越高。

Myeloma XI研究试图识别早期复发的高危MM患者。该研究入组1274例患者，并进行了ASCT治疗。结果显示，178例患者（14%）在12个月内复发（PFS＜12个月），1096例患者（86%）PFS≥12个月，PFS≥12个月的患者疗效较好，而PFS1＜12个月的患者不仅PFS短、最终总生存期（OS）也较差。这部分高危或超高危MM患者具有以下特点：λ轻链型比较多见，浆细胞比例较高，ISS分期Ⅲ期比例高以及具有两个及以上高危细胞遗传学异常。这部分超高危MM患者在该研究中占14%，实际上在中国这部分MM患者占的比例可能更高，例如在我们中心大概占20-30%，且这部分患者生存极差，因此亟需新的治疗方法来改善这部分患者的预后，如串联ASCT、异基因造血干细胞移植、CAR-T治疗等手段。

李娟教授：正如前文所讲，目前新药时代ASCT在MM治疗中仍占有重要地位，而预处理是ASCT中的重要步骤。早在2002年BLOOD杂志上发表的相关研究就确定了马法兰200 mg/m²为MM患者ASCT预处理方案的金标准，至今仍未被替代。无论在疗效还是安全性方面，马法兰200 mg/m²的预处理方案都发挥了重要作用。在中国，马法兰未上市阻碍了中国MM患者选择马法兰作为ASCT一线预处理方案。CASI公司全新的马法兰制剂（迈维宁®）即将在中国上市，这将让更多中国MM患者尤其是年轻MM患者选择ASCT，并使这部分患者具有更好的PFS和OS获益，为中国MM患者带来福音。

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