赖永榕

医学博士，教授，博士研究生导师

广西医科大学第一附属医院大内科副主任、血液科主任
中华医学会血液病贫血组副组长
造血干细胞移植学组委员
中国医师协会血液科医师分会会长
广西血液病学会副主任委员

赖永榕教授：我们的这项研究是全国多中心、前瞻性、随机对照临床试验，试验组采用IDA-BUCY方案（去甲氧柔红霉素+马利兰+环磷酰胺）作为高危AML患者Allo-HSCT前的预处理治疗，对照组为BUCY方案（马利兰+环磷酰胺）。主要研究终点为移植后2年总生存率（OS）以及无病生存率（DFS）。

本次ASH会议我们报道了该项研究的中期结果。截至目前，共入组117例高危AML患者，中位随访时间2年，研究结果显示：1. 在无病生存率（DFS）方面，试验组明显优于对照组，其2年DFS率分别为74.9% vs 50.1%（P=0.01）。2. 总体生存率（OS）方面，也是试验组优于对照组，其2年OS率分别为75.2% vs 51.2%（P=0.012）。3. 在DFS和OS提升的基础上，移植相关的死亡率并未增加。

这项研究是全球首次报道的IDA-BUCY强化预处理方案，结果证实：该强化预处理方案对高危AML患者具有良好的疗效，能显著降低其移植后复发率，提高患者的2年DFS和OS。

此研究计划入组160例高危AML患者，中期阶段已入组117例，目前实际已完成140多例。故而，计划再入组10多例高危AML患者后将关闭研究。然后进行随访并完成研究。

赖永榕教授：在开展此研究前，我们查阅大量文献后发现：国内外在异基因造血干细胞移植中应用马利兰+环磷酰胺（BUCY）作为传统的预处理方案。而去甲氧柔红霉素（IDA）是髓系白血病诱导治疗的常用化疗药物，是AML的一线治疗选择。同时，国外的一项单臂研究曾采用去甲氧柔红霉素（IDA）+马利兰（BU）作为ASCT的预处理方案，并能提升患者的2年无病生存率（DFS），这项研究对于我们具有较大的参考性。于是在此基础上，我们前期开展了一项单臂研究，采用去甲氧柔红霉素+马利兰+环磷酰胺（IDA-BUCY）方案作为高危AML患者移植前的预处理方案，结果发现：相比较传统预处理方案（BUCY方案）而言，IDA-BUCY方案能使患者的无病生存率（DFS）提升约20%左右。但这只是一项单臂研究，为了进一步证实此结论，我们开展了这项历时长达5年的全国多中心、随机对照临床研究。目前中期研究的结果提示，IDA-BUCY的强化预处理方案较之于传统方案具有明显的优越性。

赖永榕教授：相较于常规方案而言，强化方案的化疗剂量相对更大，本研究也确实存在一定程度的不良反应事件（AEs），主要表现为口腔炎、感染等并发症的增加。但是，我们仅将IDA-BUCY方案作为预处理方案，其不良反应在Allo-HSCT后将逐渐减轻。总体而言，其不良反应发生率是可控的，并且相较于明显的生存获益而言是完全可接受的。