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2021年，生物医学领域会发生哪些重要的事情？以BioSpace做的预测为基础，我们撰写了本文。
病毒感染导致的COVID-19疫情无疑是目前世界最瞩目的事情，疫情什么时候结束，也是大家最想知道的。美国食品与药品管理局（FDA）前局长Scott Gottieb在2020年12月指出，新冠疫情将在2021年结束。给他信心的是针对新冠病毒的疫苗研发进展顺利。其中两个mRNA疫苗表现优秀，辉瑞/BioNTech的疫苗有效率为95%，Moderna疫苗的有效率为94.1%；另外，还有俄罗斯的腺病毒载体疫苗、英国阿斯利康的腺病毒疫苗和中国国药集团的灭活病毒疫苗，也都获得正式批准。Gottieb推测，在2021年夏天之前，大部分国家的疫情会得到控制。
对于个人，接种新冠疫苗并诱导出足够抗体，则疫情在TA身上就算是结束了；同样，对于国家，接种超过80%（福奇博士预测），则该国的疫情控制也基本获得成功。
所以，控制疫情真正起决定作用的因素：对于个人，是接种；对于国家，则是接种率。但是，新冠疫情带来的破坏、感染者的康复和生活等问题还远未结束。
阿斯利康的疫苗是腺病毒载体疫苗。该疫苗之所以受到关注，主要是因为1）产量大。目前各国订购的82亿剂疫苗中，有29.5亿剂是阿斯利康的疫苗，占36%；
2）便宜。且约有40%预留给中低收入国家，中国也约定了2亿剂阿斯利康的疫苗。
不管怎么样，阿斯利康所在地英国已经批准了该疫苗。而其他国家则要求阿斯利康补充临床试验。
强生公司的疫苗也是腺病毒疫苗，用的是26型腺病毒；目前已经有3.46亿剂的订单。将于2021年1月底获得3期临床试验结果；并计划在2月份向美国FDA递交紧急使用授权申请。强生疫苗最大的优势是：只需要一剂即有效预防新冠病毒；另外也易于储藏。不过，我的一位一直做病毒研究的朋友，对强生疫苗持有保留意见。
4，Biogen公司治疗老年性痴呆的单抗
老年性痴呆（AD）是全球第四位的致死原因，更大的危害是，患者会长时间失去生活能力及有尊严的生活。而目前尚未任何可以延缓AD病情进展的药物。为了攻克AD，从1998年起至今，全球累计研发投入超过6000亿美元，据不完全统计，公开宣布的研发失败至少有154次。
包括辉瑞、礼来、罗氏、默沙东、阿斯利康、默克等知名制药公司，均在AD药物研究中投入过巨额资金，但均宣布失败或者不得不终止研究。
而本次突破的主角，美国Biogen（百健）公司联合日本卫材公司于2019年3月21日也曾经宣布，提前终止百健公司开发的β淀粉样蛋白（Aβ）抗体aducanumab治疗阿兹海默症患者的3期临床试验。终止原因主要是，aducanumab对于AD以及轻度AD引起的轻度认知功能损伤没有改善作用，很可能难以到达主要疗效终点。
但是很蹊跷的是，Biogen公司做了后续分析后，又发现更长时间用药、更高剂量竟然有效！美国FDA还认同了这一结果，并且将于2021年3月7日最终决定是否批准Aducanumab用于老年性痴呆治疗。但是，此前专家咨询委员会投票结果是，1票赞成、8票反对、2票不确定。
很多年来，不仅中国人民看病贵、看病难，美国人民也是感同身受。
所以，美国当选总统拜登及其团队认为是药价太贵，准备限制药品制造商的定价。另外，拜登也计划从国外订购处方药，从而促使美国药品制造商降价。最近看到中国降低药价的手段，那才是真正厉害。美国能学到吗？
下列四个生物制药公司被认为很可能是2021年并购的目标；其中前两个是我们的朋友圈热谈的老朋友。
BioMarin，专注于罕见病研究，尤其是在A型血友病的新药研发上获得了突破。
前面提到，BioMarin是被并购的热门；其Roctavian（valoctocognee roxaparvovec）在A型血友病中已经获得重大突破，并将于2021年8月20日由美国FDA审批。届时，BioMarin将提供更长时间随访结果。我们一直关注BioMarin。不仅仅是因为在医学院时A型血友病作为典型遗传病而被反复讲述，更因为我做住院医时，急诊室一个定期来打杜冷丁的血友病患者；很有故事，每次都会给我们带来从心底升起的恐慌。几年后，他逝去，其侄子出现；重复他的痛苦经历，直到某一天也永远消失。
8，Bluebird公司用于复发和难治性多发性骨髓瘤的治疗药物
Bluebird和BMS合作用于复发和难治性多发性骨髓瘤（RRMM）的治疗药物ide-cel bb2121已经获得了美国FDA的突破性疗法称号，并在之前临床试验中显示出了很好的疗效。PDUFA日期是2021年3月27日。很多朋友关注Bluebird，是源于早几年前其在ASH期间的惊艳表现。不过我们则从来都不相信放卫星，药物疗效需要时间的检验；再后来，ide-cel开始失色。
Ide-cel是B细胞成熟抗原（BCMA）导向的基因修饰自体嵌合抗原受体T细胞免疫疗法，带有基因治疗和CAR-T两个最具突破性技术的光环。但却也一波三折。本来2020年3月份递交了BLA，却被FDA判定其化学、制造和控制（CMC）模块需要提供更进一步细节才能完成审查。如果Ide-cel获得批准，将是Bluebird的第一个上市药物。
9，TG治疗公司的Umbralisib用于边缘性淋巴瘤和滤泡性淋巴瘤
TG公司的Umbralisib治疗MZL也获得FDA的突破性疗法，临床试验结果显示达到研究设计的主要终点事件。将分别于2021年2月15日（marginal zone lymphoma， MZL）和6月15日（follicular lymphom, FL）经由美国FDA审批。
可以看到，BioSpace预测的2021年9个关键生物医学事件中，前三个都与新冠病毒有关；其他热点还包括基因治疗、癌症免疫治疗和老年性痴呆治疗。我们期待2021年人类能够逐渐恢复正常生活和工作，获得更好的医疗服务。
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来源 : Hanson临床科研
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