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高价药频现,罕见病药是一个失灵的市场吗?

临床医学

2021-09-15      

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罕见病,一个全球范围内的医疗难题。目前世界上已确认的罕见病超7000种,约80%由遗传缺陷引起。目前,国内有近2000万的罕见病患者,每年新增患者超20万。比较常见的罕见病包括血友病、肌萎缩性侧索硬化症(俗称渐冻症)、成骨不全症(也被称为瓷娃娃病)等。

近日,蔻德罕见病中心(CORD)主办召开了第十届中国罕见病高峰论坛。同一时期,《中国罕见病定义研究报告2021》在上海发布,将国内罕见病定义为“新生儿发病率小于1/万、患病率小于1/万、患病人数小于14万的疾病”。此前,2010年由中华医学会医学遗传学分会制定的中国罕见病定义为:患病率小于1/50万或新生儿发病率小于1/万为罕见病。

然而,从诊断、就医、治疗到支付,相对其他患者,罕见病患者的每一个就诊环节都面临更多障碍。因此,如何集结各方力量保障罕见病患利益是行业持续探讨的话题。

而在近期,舆论热议的“4天花了55万医药费”等相关话题再次把“罕见病”、“天价药”、“用不起”三个词之间联系在了一起。

而谈及罕见病药物的支付问题,多数参会代表的观点普遍为,当前存在支付难的主要是高值罕见病药物。而在进医保一事上,调查研究显示,当前至少有超2/3的罕见病药品(指《第一批罕见病目录》中涉及的121种罕见病)已经纳入到国家医保目录。因此,罕见病难进医保也是一种“偏见”。

据全国政协委员、北京大学第一医院儿科丁洁教授分享,中国《第一批罕见病目录》诊疗费用调研结果显示,罕见病治疗费用并非都是“天价”。具体而言,152种药品年治疗费用小于2万元,15种药品年治疗费用为2-5万元,10种药品治疗费用为5-10万元。不过,也有3种药品年治疗费用在50-100万之间,8种药品年治疗费用在100万元以上。

为什么会出现定价这么高的药?江苏省医疗保险研究会会长胡大洋解释,“本身罕见病人少,药价高也可以理解;另外一方面谈判的时候不愿意降价,或者降价幅度不够,或者谈判的时候没赶上药品上市的时间,因此药品价格过高,个人承受不了。”

针对高值罕见病药物的支付问题,寇德罕见病公共政策中心主任李杨阳介绍,部分地区已经先行先试地探索出了用药保障的经验,专项资金和大病谈判模式尤为突出。并且,从部分地区对现有罕见病高值药的报销来看,高保障水平地区的共性是:专项或大病保险为主,保障层次多元,报销不设限额或自付封顶。

商保方面,政策型商保缴费低、报销待遇高,在政府支持下大部分城市参保人数都能突破百万,未来如何在创新支付中发挥作用值得探讨。不过,过去的经验证明,任何一个地方的单方力量解决高值药物的永和可及性问题都是不够的,多层次保障势在必行。

无论是支付、研发或是审评等问题,参会代表反复提及的观点是,与欧美国家相比,国内罕见病之所以存在诸多痛点、难点,与政策的不够明晰有着较大关系。不过,代表们也认为,近年来国家对罕见病防治事业逐步重视。例如,2018年,五部委联合发布《第一批罕见病目录》,收录了121种罕见病。随后,《罕见病诊疗指南(2019年版)》发布。前述政策为建设完善的罕见病医疗和保障体系打下了坚实基础。

今年4月,全国罕见病诊疗协作网办公室副主任、中国罕见病联盟执行理事长李林康曾介绍,年内将适时开展第二批罕见病目录遴选工作,截至彼时已收到申请近200份。

在产业方面,由于支付等问题的“卡壳”,罕见病市场一度被认为是一个“失灵的市场”。对于该板块投融资问题,行业人士也做了探讨,虽然整体态度依旧是企业需要找“更有耐心、更理解企业的投资者”,但也提出了一些积极面的变化。

华泰证券大健康部负责人廖逸星表示,在美国资本市场,从融资阶段来看,在IPO轮是罕见病企业融资规模最大的,达到平均2到3亿美金。在IPO后的规模反而还不如IPO。但反观国内的状态,受制于法律法规尚不完善的问题,显得比较被动。中国大陆市场、中国香港市场暂时没有出现一起IPO。不过,中国私募股权市场融资变得比以前活跃,单笔金额已经开始和美国私募的单笔融资接近,并没有出现量级上的差异。



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