MM 目前仍无法治愈。但在国家相关政策的指导下，得益于药物的创新发展、临床应用的高速发展以及医疗整体水平的不断提高，MM已经逐步转变为一种慢性疾病，患者平均生存期已提升至将近10年。在优化升级诊疗方案的同时，MM的治疗目标也在发生转变，关注患者生存质量也成为临床趋势。患者报告结局（patient reported outcomes，PRO）被定义为任何直接来自患者的关于健康状况的报告，而无需由临床医生或其他任何人解释患者的反应⁴。PRO是对患者健康相关生活质量（Health Related Quality of Life，HRQoL）和症状负担进行全面记录的工具，且与预后密切相关。肿瘤学相关研究证据也表明，PRO可以提供一种标准化的方法来衡量患者HRQoL和症状负担，增强医生对患者健康状况的理解，并整体改善患者的护理现况⁵。“以患者为中心”是推动医疗服务高质量发展过程中一直强调的重要原则。用于MM持续治疗的最佳药物或方案应该是在保证疗效的同时应用更方便，具有更好的安全性，从而保证最佳的依从性和耐受性。PRO作为一种捕获患者生活质量和症状负担的重要方式，涵盖了从症状、不良事件到依从性等多个维度的综合结局，可更全面反映患者生活质量。然而，国内对PRO量表的相关研究起步较晚，主要由国外量表经汉化修订而来。目前国内针对MM患者研究中使用的PRO，多采用普适性量表，缺乏MM特异性的评估工具⁶。因此，亟需开发适用于我国MM患者的PRO 报告工具，准确有效地评估 MM 患者的治疗效益，降低目前所面临的治疗负担，最终提高患者的整体生活质量，助力以 PRO 为导向的多发性骨髓瘤临床管理。

《健康中国行动2030（2019-2030年）》⁷明确指出，将总体癌症5年生存率纳入主要行动指标。因此，在全面推进“健康中国行动”的战略背景下，希望通过开展相关工作，助力我国MM患者5年生存率的上升和生活质量的提高。

从MM疾病本身出发，探索以患者为中心的治疗模式并不断进行优化，充分发挥患者自我管理能力，通过规范化的管理与合适的评估工具，提高患者生存期的同时减少整体医疗花费，同时也期望未来将成功经验复制到其他血液肿瘤或恶性肿瘤领域，充分发挥患者自我管理价值、规范管理路径和工具，最终惠及更多的患者。在此情况下，《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》项目计划逐渐成熟、落地。

2022年6月17日，筹备会上成立《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》项目专委会。9月23日，在中华医学会第十七次全国血液学学术会议期间，由国家卫生健康委卫生发展研究中心指导、北京大医公益基金会主办、武田公司公益支持的《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》项目正式启动。该项目旨在通过开展医生、患者对生活质量的关注以及PRO应用的现状调研，提升对MM患者生存现状的关注度，最终形成《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》，为改善MM患者的生活质量提供有益指导。

该项目分三年III期实施，第一年I期通过调研来摸清患者生活质量及PRO在国内的应用现状，旨在延长MM患者总生存期（OS）的同时提高生活质量；倡导PRO理念，形成中国MM患者PRO现状及生存质量发展报告。第二年II期通过构建PRO量表体系和进行平台数据验证，以方便临床决策，及时进行MM诊疗方案调整，推进白皮书计划，形成MM患者专有的PRO量表体系（包括治疗领域、生理领域、心理领域、社会领域等）。第三年III期通过进行政府层面沟通，推进白皮书落地，同时同步平台，进行数据沉淀与分析，最终形成白皮书。

目前，项目第一年I期的调研工作已顺利完成。第一年进行的调研是一项全国性多中心横断面研究，调研对象为血液内科或肿瘤科医生、MM患者，本次调研先通过半结构化定性访谈的方式探索医生对于PRO认识、PRO在MM患者中的实际应用情况、治疗方案选择及考虑因素的了解情况，再通过定量调研问卷的方式进一步了解医生对于PRO的认知和态度及PRO的临床实践，MM患者接受治疗情况、参与PRO的意愿等相关信息的临床现状。即采取定性调研与定量调研相结合的方式，对我国MM患者治疗过程中PRO应用及生存质量现状进行分析，探究PRO未广泛应用的原因以及医生和患者重点关注的PRO内容，助力以PRO为导向的MM临床管理，提高我国MM患者的整体生活质量。

最终调研整体覆盖全国22个省级行政区、直辖市，医生问卷预计共发放420份，患者问卷预计共发放1260份。主要有以下调研结果：

医生对PRO认识有限

参与调研的医生62.3%表示知道 PRO，但是还没有在临床中用过，仅13.4%的医生不仅知道 PRO，并且有使用经验，提示医生对PRO认识有限。医生认识或使用过的评价PRO结局量表（Patient-reported outcome measure，PROM）主要包括EORTC QLQ-C30、EORTC QLQ-MY20等，均是国际上最常用、覆盖维度较全面的评估肿瘤患者现阶段生命质量状况PRO量表。

大部分医生认为PRO有临床意义，可指导MM患者个性化治疗和进行生活质量评估

有98.2%医生认为PRO有临床意义（图1），如果MM患者提供PRO结局信息，可对患者生活质量进行评估、指导个性化治疗以及评估治疗的有效性和安全性等。关于PRO评估内容，95%以上医生认为应集中在患者身体、心理和社会角色的功能状态，患者疾病症状的报告以及患者健康行为等方面。另外，还包括患者对治疗的满意度，以及患者对医患之间的沟通、合作治疗等方面的报告（图2）。

图2 关于 PRO 内容医生选择比例

半数医生认为，使用PRO量表评估 MM 患者治疗方案非常重要，且愿意使用 PRO 量表收集患者信息

图3 使用 PRO 量表评估患者治疗方案的重要性和关于使用 PRO 量表来收集患者信息的选择情况

医生表示，从不同维度评估PRO可全面了解MM患者基本情况和诊疗需求、提高生活质量以及提高患者满意度

图 4 关于从不同维度评估患者希望得到的收获医生选择情况

大部分医生选择治疗方案时主要考虑延长患者生存期、延缓疾病进展、改善疾病症状和改善患者生活质量

图5 选择治疗方案时需要考虑的其他因素

大多数MM患者首选治疗方案为含蛋白酶体抑制剂的三药联合方案，临床实践中患者同时接受口服和静脉注射给药，但患者更倾向于抗肿瘤药物只通过口服给药

图6  MM患者目前正在接受的治疗选择比例和MM患者目前正在接受的治疗方式选择比例

MM 患者理想的治疗方案主要考虑延长生存期、延缓疾病进展以及改善疾病症状等

《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》项目第一年形成的发展报告回顾了我国MM患者及医生对于PRO的认识、态度以及临床实践情况，同时采取定性调研与定量调研相结合的方式，描述了我国多发性骨髓瘤PRO应用现状。本发展报告为后续开发MM的PRO量表提供依据和方向，提示需加快推进以PRO为导向来优化目前的治疗策略；另一方面，本发展报告提示患者参与PRO评估意愿强烈，需进一步加快PRO量表开发的速度，推动中国MM患者PRO现状及生存质量发展报告的制定与发布。同时，本发展报告也凸显了中国致力于提升MM患者临床治疗水准、创新治疗模式的决心，从而有效落实“以患者为中心”的医疗观念，早日实现“健康中国2030”的目标。

蔡   真  浙江大学医学院附属第一医院

陈   兵  南京大学医学院附属鼓楼医院

陈丽娟  江苏省人民医院

陈文明  首都医科大学附属北京朝阳医院

丁凯阳  安徽省立医院

付   蓉  天津医科大学总医院

傅琤琤  苏州大学附属第一医院

高   大  内蒙古医科大学附属医院

高广勋  空军军医大学西京医院

贺艳娟  中南大学湘雅医院

侯   健  上海交通大学医学院附属仁济医院

胡   豫  华中科技大学同济医学院附属协和医院

江   明  新疆医科大学第一附属医院

李   菲  南昌大学第一附属医院

李   剑  中国医学科学院北京协和医院

李   娟  中山大学附属第一医院

李振宇  徐州医科大学附属医院

廖爱军  中国医科大学附属盛京医院

刘   竞  中南大学湘雅三医院

罗   军  广西医科大学第一附属医院

罗建民  河北医科大学第二医院

马艳萍  山西医科大学第二医院

糜坚青  上海交通大学医学院附属瑞金医院

牛   挺  四川大学华西医院

彭宏凌  中南大学湘雅二医院

宋永平  郑州大学第一附属医院

孙春艳  华中科技大学同济医学院附属协和医院

王鲁群  山东大学齐鲁医院

战   榕  福建医科大学附属协和医院

张   曦  重庆新桥医院