7月25日，由国家卫生健康委卫生发展研究中心牵头、北京大医公益基金会主办、武田（中国）国际贸易有限公司支持的《2023中国多发性骨髓瘤PRO量表体系评估规范项目》启动会正式举行。会议由华中科技大学同济医学院附属协和医院胡豫教授担任大会主席，华中科技大学同济医学院附属协和医院孙春艳教授、上海交通大学医学院附属瑞金医院糜坚青教授担任讲者，陈文明教授、侯健教授、江明教授、李娟教授、宋永平教授、孙春艳教授担任主持（按照姓氏首字母排序），来自全国各地多位血液领域大咖组成项目专家委员会——蔡真教授、陈兵教授、陈丽娟教授、陈文明教授、丁凯阳教授、付蓉教授、傅琤琤教授、高大教授、高广勋教授、贺艳娟教授、侯健教授、胡豫教授、江明教授、李菲教授、李剑教授、李娟教授、李振宇教授、廖爱军教授、刘竞教授、罗军教授、罗建民教授、马艳萍教授、糜坚青教授、牛挺教授、彭宏凌教授、宋永平教授、孙春艳教授、王鲁群教授、战榕教授、张曦教授共同参与交流探讨（按照姓氏首字母排序）。

会议以胡豫教授的致辞拉开帷幕，胡豫教授表示，随着多种新型药物的引入和诊疗水平的提升，中国多发性骨髓瘤（MM）患者的总生存期已延长至7-10年，除了进一步延长生存，提高患者生活质量也已成为又一重要治疗目标。国务院发布的《关于实施健康中国行动的意见》将癌症防治作为重点专项行动开展，明确提出到2030年，总体癌症5年生存率不低于46.6%。

该项目也是在践行这一重要目标，过去的一年，通过文献检索调研、医生定性和定量调研、患者定量调研等路径，摸清患者生存质量及自报结局在国内的应用现状，产出了《中国多发性骨髓瘤患者PRO现状及生存质量发展报告》。此次启动会将构建患者报告结局（PRO）量表体系，进一步推进白皮书计划，方便临床决策，提升MM临床治疗水准、创新MM治疗模式，提高我国MM患者的整体生活质量。

随后，国家卫生健康委卫生发展研究中心黄二丹研究员在致辞中强调，目前是推动我国肿瘤事业发展的窗口时期，国家卫生健康委已参与到中国MM患者PRO项目中。该项目坚持以患者为中心，倡导PRO理念，以国内PRO应用现状为切入点，对延长患者生存期、提高生活质量，持续提高医疗服务能力，促进学科发展具有重要意义，为我国肿瘤事业和学科发展也注入了强大动力。

紧接着，在众人的期盼中，在多位教授的齐心协力下，中国MM PRO量表体系评估规范项目正式启动了！

孙春艳教授回顾了MM患者 PRO项目I期阶段性成果，并且介绍了项目II期整体规划。该项目持续三年，目前已完成第一年的工作，包括成立项目专委会、开展多场区域会，调研整体覆盖全国22个省级行政区、直辖市，回收医生问卷454份，回收患者问卷1278份，最终生成《中国MM患者PRO现状及生存质量发展报告》。5月18日，发展报告调研结果首次公布，梅斯医学公众号头条累积3W+阅读量，媒体矩阵浏览量超10 万人次。

II期中国MM患者PRO量表项目由省级协作组覆盖所辖地市级医院开展，包括量表池建立、徳尔菲专家咨询、MM-PRO scale体系规范的发表、期刊投递（目标期刊：中华血液学杂志），从而构建符合中国MM患者的PRO量表体系，填补针对中国MM患者应用PRO量表的空白，助力行业发展。II期中国MM患者PRO量表项目阶段性成果将于2023年11月进行展示。

糜坚青教授阐释了发展报告的主要结果。糜坚青教授指出，伴随着“以人为本”医学理念的发展，患者生活质量愈加受到关注，亟需开发适用于我国MM患者的PRO 报告工具，准确有效地评估MM患者的治疗效益。本发展报告回顾了我国MM患者及医生对于PRO的认识、态度以及临床实践情况，同时采取定性调研与定量调研相结合的方式，描述了我国MM PRO应用现状。从医生角度来看，大部分医生认为PRO有临床意义，可指导患者个性化治疗和提供生活质量评估等，且半数医生认为使用PRO量表评估患者治疗方案非常重要，表示愿意使用PRO量表收集患者信息。医生关注的PRO维度主要集中在患者的生活自理能力、躯体功能、心理情绪状态、社会关系以及治疗满意度等方面，这可以为后续开发MM PRO量表提供依据和方向。从患者角度来看，大多数MM患者首选的治疗方案为蛋白酶体抑制剂，目前多接受口服+注射联合治疗，但实际更倾向于便利性更高的单纯口服抗肿瘤药物治疗。患者理想的治疗方案主要考虑延长生存期、延缓疾病进展、改善疾病症状以及改善生化指标和生活质量，提示需加快推进以PRO为导向来优化目前的治疗策略。从客观条件来看，患者参与意愿强烈，需进一步加快PRO量表开发的速度。

上海梅斯医药科技有限公司张璐博士介绍了中国MM PRO量表体系建立方向及数据收集平台。此次量表制作参照FDA所规定的PRO测量工具的制作原则及流程和《患者报告结局在药物临床研究中应用的指导原则》，面向接受相关治疗的中国MM患者，包括对健康相关生活质量（HRQoL）的评估。量表开发完成后搭建数据库，支持PRO量表验证与后续数据收集。

会议的后段，各位专家围绕MM数据收集计划、分工等相关问题进行了详细讨论，就研究方案过伦理、量表池建立的时间线及相关工作规划等细节问题达成一致，各位专家均表达了对项目的关注和重视，对前期工作给予肯定和认可，表达了对后续执行项目的信心，表示尽力为患者生存时间和生活质量的获益贡献自己的一份力量。

最后，胡豫教授总结道，该项目在大家的支持下，第一年进展顺利，发展报告完成，接下来将有序开展第二年的工作，形成有中国特色的MM患者PRO量表体系，希望大家继续团结一致，按照既定的规划来推进。希望通过中国MM患者PRO量表项目的开展，大家能持续开拓骨髓瘤领域PRO应用的新局面，推动MM 治疗模式再度创新，助力实现健康中国！