1.加速通道（Fast Track）：这个项目允许药企在药物研发的早期阶段就申请，主要基于药物具有的潜力。获得此通路的药物，FDA会提供更多的指导，并允许在部分临床数据出来后即进行滚动审查，从而加快整个研发过程。

2.突破性疗法（Breakthrough Therapy）：这个项目针对的是在早期临床试验中表现出有很大提升潜力的药物。FDA将委派资深工作人员提供密集的指导。同样，这也使得药物可以更快地进入市场。

3.优先审评（Priority Review）：这是一个加速审批的机制，承诺在6个月内给予回复。它加快了药物的审批过程，使得药企可以在更短的时间内获得批准并上市。

4.加速批准（Accelerated Approval）：这是唯一一个基于替代性或中间临床终点的审批通路。它允许药企在二期临床试验进行申请，并在获得批准后进行后续的研究或三期试验以验证药物的有效性。

本期，我们了解“孤儿药的资格认定”的申请和策略分析，授课导师是来自美国圣犹达儿童研究医院的汤黎教授。

孤儿药（Orphan drug）是指针对罕见病人群的小众药物，由于这些药物市场规模较小，导致药企研发回报率较低，因此很少有制药企业关注其治疗药物的研发。为了鼓励研发，美国FDA在1983年通过了孤儿药法案，从税收减免、免申请费、研发资助、加快审批、市场独占权等多个层面激励研发。

对于罕见病的定义和药物研发的加速项目，不同的国家和地区可能会有不同的规定和政策。在美国，罕见病是指那些在特定区域内相对罕见的疾病。这些疾病可能在中国并不罕见，但在美国却是被定义为罕见的。因此，药企在进行药物研发时需要充分了解当地的法规和政策，以便更好地制定战略和计划。

孤儿药认定资格对于制药企业和投资机构来说具有重要意义。首先，孤儿药认定资格意味着该药物具有治疗罕见病的潜力，这为制药企业提供了巨大的市场机会；其次，获得孤儿药认定资格的药物可以享受一系列的激励政策，如税收减免、研发资助、市场独占权等，这有助于降低研发成本，提高研发效率，加速药物上市进程。

1. 如果罕见病人数多于20万例，是不是就无法申请孤儿药资格认定？

2. 价格和病人依从度是FDA主要考虑的因素吗？

3. 如果药物活性成分从未被批准过，申请FDA孤儿药认证时，不一定需要临床数据，其他类型的数据也可以被接受的吗？

4. 如果药物对病人的护理有重大贡献（例如将输液药物改为口服药），FDA会认可吗？

5. 引用FDA或数据库的资料来证明该疾病是罕见病是否足够?

6. 已获批上市的非孤儿药是否可以申请孤儿药认定？

1. 孤儿药资格认定的背景、定义和分类

2. 孤儿药资格认定的特殊优惠政策支持

3. FDA孤儿药资格认定的目的和程序

4. 孤儿药资格认定需要满足哪些条件

5. 孤儿药资格认定需要提交哪些材料

6. FDA孤儿药资格认定项目的限制条件

7. 孤儿药资格认定的常见问题和解决方法

8. 申请FDA孤儿药资格认定的策略

罗晟教授/美国杜克大学医学中心

汤黎教授/美国圣犹达儿童研究医院