Denosumab (Xgeva，地舒单抗注射液)是一种RANK配体(RANKL)抑制剂，是RANKL的全人化单克隆IgG2抗体，对可溶性、跨膜形式的人RANKL具有高度亲和力和特异性。在骨巨细胞瘤患者中，Denosumab对肿瘤基质成分所分泌的RANKL的抑制可显著减少或消除破骨细胞样肿瘤相关巨细胞。因此，骨质溶解减少，巨细胞肿瘤进展减慢，增生性基质被致密的非增生性、分化型编织新骨代替，从而改善临床结局。

该药于2010年05月26日在欧盟获得全球首批，并纳入第一批临床急需境外新药名单；2010年11月18日又被批准用于实体瘤骨转移患者中骨骼相关事件的预防，但不适用于在多发性骨髓瘤患者中预防骨骼相关事件。当前，国内批准的适应证为用于骨巨细胞瘤不可手术切除或者手术切除可能导致严重功能障碍的成人和骨骼发育成熟的青少年患者治疗。

Denosumab治疗骨巨细胞瘤的疗效数据主要源于两项关键临床试验Study 20040215(NCT00396279)和Study 20062004(NCT00680992）。NCT00396279（标题：Denosumab in patients with giant-cell tumour of bone: an open-label, phase 2 study）纳入37例患者。主要终点是产生骨巨细胞瘤反应的患者比例。NCT00680992（标题：Effects of denosumab on pain and analgesic use in giant cell tumor of bone: interim results from a phase II study）入组271例患者，探讨了denosumab对骨巨细胞瘤患者疼痛和止痛药使用的影响。两项研究中，患者每4周接受一次denosumab 120 mg（Q4W），在第1个月的第8天和第15天额外接受120 mg的治疗。

在这两项研究的汇总分析（标题：Assessment of denosumab treatment effects and imaging response in patients with giant cell tumor of bone）中，主要研究终点是客观缓解率（ORR）。根据RECIST 1.1标准，客观缓解率（ORR）为25%，并且均为部分缓解。至产生反应的估计中位时间为3个月。51%(24/47)的患者缓解时间至少8个月。另外，研究还表明Denosumab可改善患者疼痛，大多数患者在研究期间很少或没有使用止痛药。总之，临床数据表明Denosumab能够给骨巨细胞瘤患者带来临床获益。