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【肿瘤创新谈】血液肿瘤药物创新观点:血液界临床大咖对话百济神州科学家

临床医学

1970-01-01      

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编译:肿瘤资讯
来源:肿瘤资讯

创新药物是医生治疗疾病的主要武器,近年来,我国政府对新药研发的支持力度逐年加大。CFDA针对药品审评审批制度的改革、对新药审评速度的持续加速,对创新药物的研发也是重大的鼓励。今年的两会上关于药物创新的相关话题也是热点之一。本次我们的【肿瘤创新谈】专栏邀请到了国内血液肿瘤领域的几位领军医学专家:来自中国医学科学院血液病医院的王建祥教授、北京大学肿瘤医院的朱军教授、江苏省人民医院的李建勇教授、中国医学科学院血液病医院的邱录贵教授,以及百济神州中国开发资深副总裁汪来博士,共同探讨血液肿瘤药物的创新。让我们一起来听听专家们的观点

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王建祥教授:如何创新性的解决新药研发耗时长、投入巨大的问题,是我一直以来的期许

近些年来对于疾病发病机理认知的深入以及多学组的整合,使得我们在作用靶点、疾病机制研究及信号通路研究等方面均取得了一系列创新性发现。基于这些创新性发现,研发出一系列创新型药物,从而增强了我们对疾病干预的有效性,让患者受益于科技进步的成果。

药物创新对于血液肿瘤的治疗极为重要,在国家的重大支持下,涌现出一批创新药物,丰富了临床治疗的手段,为医生、为患者提供了更多的临床选择。

立足当下,我们在药物创新方面,仍然存在一些问题。我较为关注的是,基础研究和临床研究如何有效的衔接转化,以及如何创新性的解决新药研究时间漫长、投入高昂的问题。是否可以通过创新临床研究和药物评价的方法,从而缩短临床研究的时间、降低成本,使得患者能够更好的获益呢?这是我的一直以来的期许,我们拭目以待。

邱录贵教授:血液学是生命科学技术的试验田,期望中国的新药研发能够从跟跑、并跑到越来越多的领跑

医药创新对患者疗效的提高是最关键的。血液学被称为生命科学技术的试验田,一些重要的、突破性的创新,基本上都是从血液学开始的。比如,从上世纪60年代开始,挽救了大量生命的造血干细胞移植;王振义院士和哈尔滨的医学专家相继将全反式维甲酸、三氧化二砷应用于M3型白血病,极大地改善了这一大国际医学难题的预后;单克隆抗体的应用,使得肿瘤的治疗进入靶向时代,极大地改善了肿瘤治疗的精准性和疗效;CAR-T细胞治疗技术的发展,为免疫治疗的发展、为进一步攻克疾病,带来更多的期待。

血液肿瘤的疗效到目前为止遥遥领先于其它肿瘤。然而小有遗憾的是,这些创新大多源于国外,我国的新药开发、新技术开发大多仍处于跟跑阶段、一部分处于并跑阶段。百济神州的一部分创新药是在原来已知靶点的基础上做了改进,属于并跑阶段。我们期望中国能有更多的原始创新,能够引领国际医药领域的发展。

汪来博士:百济神州立足国内医药需求,布局清晰:从Best in Class走向First in Class

百济神州公司创立之时,我们看到了国家的两个需求和一个挑战。两个需求是:(1)改革开放带来中国经济的长足发展,随着老百姓生活质量的提高,能够用上新药就越来越成为一个刚需、一个重要的民生问题;(2)人口红利的消失使得低端制造业已经无法支撑中国经济的发展,而生物制药毫无疑问是一个非常好的可以作为新经济增长点的支柱产业。一个重要条件是:经过多年的发展,中国逐步具备了做创新药的环境:一方面,国外的医药企业在中国培养了很多人才,中国的留学人才现在也愿意回来参与国内创新药的研发;另一方面,中国的临床医学专家、医院,在创新药物的临床实验方面也累积了足够的经验;此外,CFDA从2015年起,一系列加快新药申请、审批的改革,更让我们真切的感受到在中国做新药的时代到了。

百济神州对于创新药的发展布局思路,一直以来都是很清晰的。第一步是做Best in Class,我们对国外创新药物进行研究,针对其不足,研发改进型新药,如当前处于临床实验阶段的二代BTK抑制剂BGB-3111,力求做同类药物里面最好的药物。第二步是做First in Class,即自主开创新的靶点、新的药物方向,这对于所有企业而言风险是都是较大的,因为新的靶点未经过临床验证,是否能够成功转化是不得而知的,存在研发失败的风险。但我认为当前中国的企业已经逐步具有了做First in Class的能力,百济当前在研的产品管线已经有不少First in Class的品种。

血液肿瘤领域的研发布局:对多种淋巴瘤都有效的BTK抑制剂BGB-3111以及用于治疗霍奇金淋巴瘤和弥漫大B细胞淋巴瘤的PD-1抗体BGB-A317均已进入临床实验阶段。同时,百济去年和新基药业进行战略合作,获得了新基药业三款血液肿瘤产品在中国的运营权,其中包括已经在临床上投入使用的瑞复美(来那度胺)和维达莎(阿扎胞苷)。此外,联合用药会是未来的一个大方向,百济神州在联合用药方面也有布局,期待能够实现对血液肿瘤更好的治疗。

李建勇教授:诸如百济神州这样具有国际视野和专业团队的创新药企,会让更多的外国人来中国寻求血液肿瘤的医治

作为一个临床医生,对新药的需求是迫切的,过往很多疾病的治疗,如难治性慢淋、淋巴瘤等国内基本上没有有效的药物。当前我们关于新药的临床试验非常多,如BTK抑制剂、BCL2抑制剂、PI3Kd抑制剂、PD-1/PD-L1和CAR-T等。国内在慢淋、淋巴瘤领域的药物创新进展速度非常快,BTK抑制剂、PD-1/PD-L1等的疗效与国外差别不大,能够有效解决临床问题。此外,如邱教授前面所说的CAR-T细胞治疗,虽然不是中国人最早开始做的,但国内的研发进展完全不逊于国外。现在有美国的患者专程来我们中心寻求CAR-T治疗,这在过去是难以想象的。

我们中心和百济神州公司合作较早,从2015年在澳大利亚的国际慢淋工作组会议上结识,之后在新药研发的临床研究方面,开展了较多的合作。一路走来,也看到这家企业的杰出之处:(1)具有远大的全球视野。作为一家中国的企业,能够同时在国外系统地开展大规模新药临床实验,是十分有魄力的。这对扩大中国的国际影响力也是非常重要的。(2)在合作过程中,百济神州团队的专业化、合规化,都是非常符合国际标准的。 期待百济神州能够做得更好,让更多的老百姓受益。

朱军教授:让患者用上经得起检验的、价廉物美的好药,是临床医生和医药企业共同努力的方向

我国的医药研发,经过几十年的发展,特别是近十几年的积累,现在到了一个加速进步的阶段。从跟跑、并跑到领跑,或者叫弯道超车,中国在这方面的声音会越来越多,越来越强大。过往中国对新药的贡献很少,基本都是进口,相信接下来,中国对世界新药的贡献会越来越多。

在肿瘤患者的救治中,我们有责任也要有担当,作为临床大夫,为患者提供最好的方案、最好的药是责无旁贷的,同时也需要药企为我们提供这些武器。在做这项事业的过程中,尤其是在当下这个快速发展的阶段,我们需要保持一定的忧虑感和谨慎感。一方面,我们要以科学的、理智的心态做这一系列的事情,力求经得住检验,牢记我们所提供的都是老百姓看病救命的东西。另一方面,我们要努力做能够让老百姓用得起的好药。我们的初心是要为中国患者,甚至为人类提供价廉物美的好药。国外的新药从来没断过,但却很贵。如果像百济神州这样的企业,能够做价廉物美的药物,增大国内患者对新药的可及性,甚至能给全球患者共享,那当然是最理想的。

我们共同的出发点是让患者用上又省钱又好的新药,为患者提供最好的治疗方案,这是一个永恒的话题。在这个过程中,医生也好、百济神州这样跑得比较快的企业也好,质量和安全是值得时时刻刻惦记的问题,这样才能共同把事情做好。

汪来博士:「百济神州」四字所蕴藏的内涵和初心

BeiGene的中文名字叫百济神州,“百济”的意思是“百创新药,济事惠民”,神州就是中国大地。我们的初心是在中国做很多药(不是一两个药),做中国老百姓需要的好药、用得起的好药,这是激励我们不断前行的愿景,也是百济的承诺和决心。百济的英文名字BeiGene有两层含义,“Gene”代表生命技术,代表勇往直前、敢于去冒险、不断创新的精神;另外一层含义,“BeiGene”是北京的谐音,代表中国。所以百济的初心是希望把中国的药中国做好,同时希望把它带到全世界。

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