1970-01-01
▲AAVrh74病毒载体（图片来源：Sarepta公司官网）
2018年公布的早期临床试验数据表明，在最初接受治疗的4名DMD患者中，SRP-9001基因疗法不但表现出良好的安全性，而且在所有患者中都能够驱动微抗肌萎缩蛋白的表达，其平均值达到正常水平的74.3%。与之相比，近日获批的Vyondys 53疗法只将抗肌萎缩蛋白水平提高到正常值的1%。虽然两者表达的蛋白类型不一样（Vyondys 53疗法表达的蛋白更接近功能完整的全长抗肌萎缩蛋白），但是SRP-9001能够驱动高水平的抗肌萎缩蛋白无疑是一个好兆头。而且，初步试验结果表明，所有患者的的运动功能评分与基线相比也显示出了明显的功能性改善。目前，SRP-9001正在1/2期临床试验中接受检验。
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