日前,我院儿童血液肿瘤专业首次应用CD7 CAR-T细胞免疫疗法成功治疗一名儿童复发难治性急性T淋巴细胞白血病(T-ALL)。
7岁女孩丽丽去年在我院小儿内五病区确诊为“高危T-ALL”,PET-CT示纵膈可见强化肿块,给予多次强化疗法治疗后,复查骨髓形态学完全缓解,但骨髓白血病微小残留(MRD)持续阳性,纵膈占位肿块未见缩小,考虑诊断为高危难治性T淋巴细胞白血病。
目前,对于复发/难治性T系血液肿瘤的有效治疗方法较少,这类疾病预后也较差。 CD7作为T细胞表面的特异性靶点,靶向CD7的CAR-T有望为复发/难治性T-ALL患儿提供新的治疗路径。CD7 CAR-T不同与以往的细胞免疫疗法,且在我省尚未开展。
由主管医师王叨教授、王春美教授提出全科疑难病例讨论,经我院儿童医院血液肿瘤专业刘玉峰教授、徐学聚教授、白松婷教授、王璐教授、张园教授及全科医护讨论后,决定借鉴国内外治疗经验,制定出最佳CART细胞输注剂量和副反应应急方案,并邀请淋巴瘤诊疗中心的张明智教授、付晓瑞教授给予专业指导。
鉴于患者T细胞数量和质量受限,王叨教授团队放弃了采用患者 T 细胞制备 CAR-T 细胞,而转用供体来源 CD7- CAR-T 细胞治疗T-ALL。治疗过程一波三折,患儿第10天开始出现反复高热,呼吸增快、胸闷、血压低,考虑细胞因子释放综合征3级,立即启动应急预案,王叨教授教授带领团队医生姚强华、苏淑芳、陈娇、游红亮、刘莹、殷楚云等积极参与整个抢救过程。向明丽护士长带领小儿内三护理团队精心护理,密切监测患儿生命体征,及时对症处理。第14天,患儿复查骨髓形态学完全缓解,MRD转阴;第28天复查胸部CT示纵膈占位较前明显缩小,MRD转阴,血细胞基本恢复,患儿顺利出院。看到孩子的疾病终于治愈了,家属留下了激动的泪水,给医护送了鲜花表示感谢。
据悉,这是河南省首例应用靶向CD7- CAR-T细胞免疫疗法成功治疗儿童高危难治性T-ALL,为后续类似病例的治疗积累了宝贵的经验,再次彰显了我院儿童血液肿瘤专业的技术实力。我院是河南省儿科专业最早开展造血干细胞移植的单位,“河南省儿童血液与肿瘤疾病诊疗中心、郑州大学儿童血液肿瘤研究所”均设在我院。我院也是河南省儿童急性淋巴细胞白血病、急性早幼粒细胞白血病、血友病、再生障碍性贫血等大病、慢性病救助定点单位,河南省儿童血液病与肿瘤性疾病专科联盟盟主单位。2019年成为第一批全国儿童血液病定点医院和儿童恶性肿瘤(实体肿瘤)诊疗协作组单位,承担国家自然基金青年项目及多项省、厅级科研项目。每年初治白血病300余例,规范化疗5年无病生存率86%以上,同时对于小儿实体瘤、出凝血疾病等的规范化诊治,亦达国内先进水平,极大地造福了省内外患儿。(小儿内科三病区 苏淑芳)
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