非典型畸胎样/横纹肌样瘤(AT/RT)是一种罕见且高度侵袭性的小儿脑癌，约占颅内肿瘤的2.1%，预后极差，存活期通常不足一年。

由于AT/RT最常见于婴幼儿，尤其好发于2岁以下的婴儿，患儿通常无法清楚表达自己的疼痛或不适，一些患儿可能表现为排尿困难或尿中带血，因此，这种病很容易误诊。

目前，AT/RT主要治疗手段包括：手术、化疗、干细胞移植、激光消融、质子治疗等，手术切除是最重要的手段之一。然而，这种肿瘤极易复发，患者亟需更好的治疗选择。

近日，FDA已授予Paxalisib(GDC-0084)孤儿药资格(ODD)，作为非典型横纹肌样/畸胎样肿瘤患者的潜在治疗选择。

Paxalisib是一种PI3K/AKT/mTOR通路的脑渗透抑制剂，其治疗胶质母细胞瘤患者的适应症正在临床试验中。这是成人最常见和最具侵袭性的原发性脑癌。

该药曾于2018年2月获得治疗胶质瘤的孤儿药称号，并于2020年8月获得治疗恶性胶质瘤的孤儿药称号。2020年8月，FDA还授予该药快速通道资格，用于治疗胶质母细胞瘤。

Paxalisib目前正在一项2期临床试验(NCT05009992)中进行研究。

· 该试验估计纳入了216名患者，他们将随机接受Paxalisib、放疗和ONC201.3三种治疗方案中的一种。

· 该研究的主要终点为6个月无进展生存期(PFS)和7个月总生存期(OS)。

这项研究的初始数据预计将在2023年公布。

另外，Paxalisib在儿童弥漫内生型脑桥胶质瘤的一期研究(NCT03696355)也正在进行中。

· 该试验包括剂量递增和扩展阶段，患者在完成标准放疗后将接受21mg/m2、27mg/m2、35mg/m2或45mg/m2剂量的Paxalisib。

· 本研究的主要终点包括确定标准放疗后Paxalisib的最大耐受剂量和推荐的2期剂量、不良反应发生率和药物的药代动力学。次要终点包括最佳总体疗效、最佳总体疗效持续时间、PFS和OS。

最终数据预计将于2022年底提交公布。

期待更多更好的AT/RT新疗法早日问世，为这些患儿的成长保驾护航。

参考来源：

https://www.targetedonc.com/view/fdagrantsoddtopaxalisibforrarepediatricbraincancerhaoeyou.com/zhongliu_aizheng/qita/20220623/7156.html

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