近日，FDA发布了2022新药年度报告，数据显示FDA去年共批准了37个创新药物上市，数量创近6年新低，其中近5成已在国内上市或在审评阶段。FDA通过“多管齐下”，用多种方式促进、加快新药审评。2022年多款国产创新药物“出海”闯关FDA，结果“喜忧参半”，2个国产创新药获FDA批准，4个碰壁。

图1：近十年FDA获批新药数量

来源：FDA2022新药年度报告（New Drug Therapy Approvals 2022）

37个创新药获批，18个加速闯关中国市场

近日，美国FDA药物评价和研究中心（CDER）发布了2022新药年度报告。2022年FDA共批准了37个创新药物上市，数量创近6年新低。在获批的创新药物中，有20个（54%）属于“first-in-class”首创新药，20个（54%）是罕见病用药。

FDA作为全球医药监管的标杆，已获批准新药中，28个（76%）是首轮获批，25个（68%）先于其它国家在美国获批。

2022年FDA通过“多管齐下”，用多种方式促进和加快新药审评。12个（32%）被认定为快速通道，13个（35%）被认定为突破性治疗药物，21个（57%）被认定为优先审评，6个（16%）获得加速审批。CDER对2022年批准的所有新药中的24个（65%）使用了一项或多项加快开发和审评方法。

表1：2022年FDA获批的创新药情况

来源：FDA网站、米内网数据库

近几年，国内对创新药物的关注度越来越高。2022年在美国获批的创新药也在以“中国速度”加速奔跑进入中国市场，以解决更多中国患者未被满足的健康需求。据统计，目前已有18个（49%）创新药在国内处于申请临床及以上阶段。其中，阿布昔替尼、伏诺拉生、本维莫德、佩索利单抗4个创新药已获批上市，奥特康唑、氘可来昔替尼处于申请上市阶段，而处于临床III期的有9个创新药，临床I期的有1个，申请临床的有2个。

表2：创新药物在国内研发情况

来源：米内网数据库

2个国产创新药“出海”成功，传奇生物积极扩展版图

2022年多款国产创新药“出海”闯关FDA，西达基奥仑赛和本维莫德传回了可喜消息，成功获批上市。

2022年2月28日，金斯瑞旗下的传奇生物研发的BCMA CAR-T药品西达基奥仑赛获得FDA的批准上市，用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤。西达基奥仑赛成为中国首个获FDA批准的细胞治疗产品，及全球第2款获批靶向BCMA的CAR-T细胞免疫疗法。这在FDA宣布收紧中国创新药上市政策后，打了一个漂亮的“翻身仗”，更是意味着中国在细胞疗法这个领域，正式走到了世界一线的位置。

在美国成功上市之后，西达基奥仑赛在2022年还将上市版图扩展到了欧盟和日本。2022年5月，欧盟委员会（EC）已授予西达基奥仑赛附条件上市许可，用于治疗既往接受过至少三种治疗，包括免疫调节药物、蛋白酶体抑制剂和抗CD38抗体，并且末次治疗出现疾病进展的复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。2022年9月，日本厚生劳动省批准西达基奥仑赛用于治疗复发或难治性多发性骨髓瘤成人患者。目前，在国内西达基奥仑赛处于申请上市阶段。

图2：西达基奥仑赛全球研发进度

2022年5月24日，Dermavant Sciences宣布FDA已批准VTAMA（本维莫德，1％）乳膏上市，用于成人斑块型银屑病的局部治疗。本维莫德由国内企业天济医药研发、是具有自主知识产权的“first-in-class”首创新药。

2012年，GSK以近2亿美元的首付款获得本维莫德境外开发权，2018年7月，GSK宣布以3.3亿美元的价格将本维莫德境外开发权出售给Dermavant公司。

早在2019年5月，本维莫德以“1类新药”在国内获批上市，用于适合局部治疗的成人轻至中度稳定性寻常型银屑病。目前为止，本维莫德是我国先批准上市之后才获美国FDA批准的首款创新药。

图3：本维莫德全球上市情况

“出海”之路并非坦途，信达生物、君实生物……另谋出路

“出海”之路并非一帆风顺，2022年信达生物、君实生物、和黄医药、百济神州的创新药物均在FDA提交上市申请，可惜接连被FDA拒之门外。

表3：2022年未被FDA批准的药物

2022年3月，信达生物公布，FDA拒绝批准信迪利单抗联合培美曲塞和铂类化疗用于非鳞状非小细胞肺癌患者一线治疗的新药上市申请。FDA在对信达生物的回复中指出，信达生物旗下相关产品试验仅在中国进行，而不是全球多中心临床，鉴于单一国家性质，结果不适用于美国患者。

2022年5月，和黄医药宣布，美国FDA未批准索凡替尼用于治疗胰腺和非胰腺神经内分泌瘤的新药上市申请。FDA拒绝和黄医药的理由和信达生物的相似，认为和黄医药当前基于两项成功的中国III期研究以及一项美国桥接研究的数据包尚不足以支持药品现时于美国获批，需要纳入更多代表美国患者人群的国际多中心临床试验来支持美国获批。

同月，君实生物的PD-1抗体特瑞普利单抗的上市申请收到FDA的完整回复函，要求进行一项质控流程变更。该项流程变更因新冠期间的旅行限制导致设施无法进行现场检查而被拒。

2022年7月，百济神州发布公告称，美国FDA因新冠肺炎疫情相关的旅行限制，无法如期在中国完成所需的现场核查工作，因此将延长替雷利珠单抗针对二线食管鳞癌新药上市许可申请的目标审评完成时间，但随后其合作伙伴诺华在季报中透露已经取消了在美递交替雷利珠单抗单药治疗非小细胞肺癌的上市申请。

面对FDA的“无情”拒绝，君实生物很快做出了调整措施，向美国FDA重新提交了特瑞普利单抗上市申请。FDA已将PDUFA日期定为2022年12月23日，特瑞普利单抗目前还在审批阶段，未有没明确结果。和黄医药方面则表示，正在与FDA合作，以评估下一步行动。百济神州传言要转战欧洲，预计2023年将会在欧盟首次提交上市申请。信达生物则在年底时宣布，已从合作伙伴礼来制药方面收回信迪利单抗在海外的权益。

国内创新药出海失败案例不少，一方面是FDA对国内药企出海产品要求高。按照FDA此前对信达生物的要求，新PD-1要想在美国上市，就需要和现有标准疗法一较高下。而K药在美国获批了几十个适应症，同适应症的产品想要获批须得翻越K药这座大山。另一方面，目前，国内创新药如何在海外进行临床试验仍处于摸索期，这些失败的案例，本质上体现的是国外成熟市场对中国临床试验质量的质疑。

结语

2022年已然过去，FDA获批的创新药是全球创新药物研发动态的方向标，为创新药企引领方向。对于国内创新药企而言，如果希望自己的产品走出国门，无疑要总结以往在FDA闯关创新药物的经验，时刻注意临床格局的变化，与FDA保持沟通进行临床设计。同时，要从体现产品的创新性，满足未被满足的临床需求、提高药物可及性、改进工艺、适应症选择、提高安全性疗效性等多个维度，提高自己的产品。

资料来源：米内网综合数据库

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