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新型ADC药物国内真实世界研究启动，惠及更多中国卵巢癌患者

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2023-08-30 来源 : 咚咚癌友圈

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福音！难治的铂耐药复发卵巢癌患者，在国内也有机会用到明星药。

就在8月28日，由华东医药发起的“评价索米妥昔单抗治疗叶酸受体α高表达的铂耐药卵巢癌、原发性腹膜癌或输卵管癌患者的安全性和有效性的真实世界研究”在海南博鳌瑞金医院召开研究启动会，正式进入患者招募入组阶段。

这意味着，中国叶酸受体α高表达的铂耐药复发卵巢癌（PROC）患者有机会在该药获批前，通过入组研究与国际同步，提前获得最新的标准治疗。

索米妥昔单抗成功解决卵巢癌耐药难题，带来靶向治疗新曙光

卵巢癌被称为“妇癌之王”，5年生存率仅为30%。特别是铂耐药复发卵巢癌（PROC）治疗手段有限，治疗有效率低，预期的总生存期往往不足1年。

尽管卵巢癌新药研发艰难，但经过医学学者不懈的努力，PROC终于迎来治疗曙光，不再面临“无药可用”的困境。作为全球首个靶向叶酸受体α（FRα）的抗体偶联药物（ADC），索米妥昔单抗可精准靶向在76%-89%卵巢癌患者中表达的FRα靶点，通过特异性识别肿瘤细胞表面的靶标蛋白，释放药物分子，进而实现对肿瘤细胞的精确打击，成为PROC突破性的治疗药物。

令人惊喜的是，索米妥昔单抗的优异疗效和可控安全性已经过了大型III期研究证实。2023年美国临床肿瘤学会（ASCO）大会公布的MIRASOL研究结果显示，在既往接受过1-3种治疗方案的PROC患者中，索米妥昔单抗治疗的中位无进展生存期（PFS）为5.62个月，优于化疗的3.98个月（HR 0.65，P＜0.0001），中位总生存期（OS）达到16.46个月（化疗为12.75个月，HR 0.67，P=0.0046）。两组的客观缓解率（ORR）为42% vs 16%。此外，索米妥昔单抗的严重不良反应发生率（24% vs 33%）和停药率（9% vs 16%）同样低于化疗。

索米妥昔单抗自去年11月获得美国食品药品监督管理局（FDA）的加速批准，用于治疗FRα阳性且既往接受过1-3线系统性治疗的铂耐药卵巢上皮性癌、输卵管癌或原发腹膜癌的成年患者。随后被纳入2023. V1 NCCN指南首选推荐，新增索米妥昔单抗单药或联合贝伐珠单抗治疗FRα阳性PROC患者，同时推荐所有复发性卵巢癌患者行FRα检测。正因此项临床研究佳绩将在此基础上进一步确立索米妥昔单抗成为FRa阳性PROC患者的标准治疗，为患者提供了更优的治疗选择。

中国CDE纳入优先审评，索米妥昔单抗有望在国内快速批准上市

作为一款在我国受众广、预期疗效好的临床急需药物，值得期待的是，索米妥昔单抗在中国的适应症上市申请也已经获得国家药品监督管理局（NMPA）药物评审中心（CDE）纳入优先审评资格，有望加速其在中国获批上市的进程。

虽然索米妥昔单抗尚未在中国上市，但是国内患者也有机会用上该药。根据国家相关政策，患者在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区内可以申请使用国内尚未获批的进口药品。值得庆幸的是，索米妥昔单抗就是其中一种。

博鳌先行用药，真实世界研究正式启动，抢先让索米妥昔单抗患者及时用上好药

为了尽早惠及国内患者，华东医药与上海交通大学医学院附属瑞金医院合作创新准入项目，方便患者不出国门即能得到治疗。受惠于国家政策，目前索米妥昔单抗获批在海南博鳌乐城先行区应用，PROC患者已经可以到当地进行用药申请，通过这样的方式让PROC患者带来“救命药”。就在7月12日，索米妥昔单抗的国内首张处方已经在博鳌乐城先行区落地，标志着中国卵巢癌患者与国际接轨，迎来了新的希望。

同时，在8月28日，由华东医药发起的索米妥昔单抗真实世界研究也在海南博鳌瑞金医院召开研究启动会，正式开始招募患者。

该研究将面向全国招募既往接受过至少1线但不超过3线全身性抗癌治疗且FRα高表达的PROC患者，入组患者将获得诊疗费用的部分减免和患者补助，该项研究将丰富中国患者的真实世界安全性和疗效数据，同时进一步的降低患者的经济负担。

乐城医疗药品监管局常务副局长王惠震表示，索米妥昔单抗这款创新药物在瑞金海南医院顺利开出首张处方，标志着中国的铂耐药复发卵巢癌治疗进入抗体偶联药物时代。期待这款药物能够继续实现突破，帮助更多的中国患者。乐城药监局也将带来更多便利的审批手段，助力特许药械落地使用。

瑞金海南医院党委书记、院长顾志冬表示，乐城“先行先试”政策实施以来开展的首个妇科肿瘤领域的真实世界研究成功落地，离不开各方单位的鼎力支持。瑞金海南医院将紧密联系研究团队，推动完成索米妥昔单抗真实世界研究的阶段性目标，帮助更多患者从索米妥昔单抗的治疗中获益。

主要研究者上海瑞金医院妇产科主任冯炜炜表示，传统治疗铂耐药复发性卵巢癌的化疗药物总体客观缓解率不足20%。而索米妥昔单抗作为全球首个靶向FRａ抗体偶联药物，总体客观缓解率接近40%。基于数据，这款药物对于国内患者而言是个好的选择。我们将始终关注药物的安全性和有效性，积累索米妥昔单抗治疗的中国经验。

主要研究者海南省人民医院妇科主任朱根海表示，长期以来铂耐药复发性卵巢癌面临着治疗手段有限的难题。此次索米妥昔单抗真实世界研究的成功启动，为患者打开了希望之门。期待与患者共同完成治疗疗程，帮助患者从治疗中获益，同时，也进一步提升妇瘤学界对抗体偶联药物治疗的认识，不断提升中国妇科肿瘤的诊疗水平。

华东医药战略市场部医学执行总监程广庆博士表示：“华东医药人始终以患者为中心，立足未满足的临床需求，坚持履行我们的社会责任。通过博鳌乐城‘先行先试’ 特许药械政策，终于能够让中国患者与其它发达国家患者同步享受到最新的治疗方案。特别感谢乐城管理局、乐城药监局、瑞金海南医院领导和科室专家们对研究的支持和对索米妥昔单抗数据的认可。我们将继续努力，以满足患者的医疗需求为己任。”