重组抗体的最大特点是编码其抗体蛋白质的氨基酸或DNA序列是已知的。因此，在制备重组抗体时，人们可以通过重组DNA等技术，将编码重组抗体的基因序列插入至表达载体，并将其转入至表达宿主中（如哺乳动物细胞、酵母或细菌），进而表达纯化以获得特定种类的重组抗体。不同于传统的多克隆抗体/杂交瘤技术产生的单克隆抗体，重组抗体具有无动物源生产、高批次间一致性等优点，能够满足抗体大规模生产的需求，并以标准化的生产流程控制抗体生产质量稳定性。

重组抗体的另一显著优势是其易于工程化改造。

通过分子生物学、合成生物学等手段，人们可以对重组抗体进行人源化以降低免疫原性；或将重组抗体的重链、轻链或部分片段区域进行重排或替换，以设计出具有新抗体特性的重组抗体。通过噬菌体展示等技术手段，人们也能够高通量地对重组抗体进行抗体性能筛选，以快速筛选出那些能够特异性靶向具有治疗意义的特定靶点的具有潜在成药性的重组抗体。上述特性使得重组抗体能被改造成不同的形式，以适用于特定应用。

例如，特异性靶向组蛋白翻译后修饰的重组抗体不仅加速并改善了表观遗传学研究，还有望带来新的研究突破。

目前，基于重组抗体的药物研发也已成为生物制药的主流之一。未来，重组蛋白类药物将在癌症、传染病、免疫、内分泌代谢和神经系统等疾病防治领域发挥巨大作用。

未来，小分子类药物预计仍然将持续在新药研发中占有较大比重。

小分子抑制剂（Small molecule inhibitor）属于小分子类药物，是指一类能够靶向作用于蛋白，降低蛋白活性或者阻碍生化反应的、分子量小于1000道尔顿的有机化合物分子。小分子抑制剂通过直接和靶蛋白结合，以底物竞争、改变蛋白结构，或者阻碍蛋白构象转变等方式降低靶蛋白活性。

小分子抑制剂常见于目前临床上使用的各种药物中，包括各类蛋白质、酶、激酶、转录因子、质子泵、离子通道抑制剂等。小分子抑制剂通常能够迅速使其靶标失活因而在精细调控细胞生命和功能方面具有显著优势，这也使其成为生命科学研究中重要的工具药。

得益于分子量较小的特点，小分子抑制剂在口服吸收性好、易于透细胞、透屏障（如血脑屏障）给药、成药性能好、药物代谢动力学性质佳等方面相比于其他类型药物有优势。这些特点使得小分子抑制剂获得市场和新药研发的青睐。近年来，得益于人工智能、计算化学、分子对接、蛋白质结构解析和预测等技术的发展，人们得以更有效地发掘小分子抑制剂的新靶点，并对小分子抑制剂进行理性药物设计，进而加速小分子抑制剂的新药研发。

未来，小分子抑制剂将更广泛地应用于癌症治疗及其他治疗领域，更多类型的小分子抑制剂将问世。

在传统意义上，高通量测序通常是具体代指高通量基因测序，国家发展改革委印发的《“十四五”生物经济发展规划》中所提出的：“要加快发展高通量基因测序技术，推动以单分子测序为标志的新一代测序技术创新，不断提高基因测序效率、降低测序成本。”

然而，随着近年来针对蛋白质等非核酸序列进行高通量测序的技术的涌现，高通量测序的含义也随之扩展。

高通量基因测序技术是许多研究（例如基因组学）的基石性技术，其出现对生命科学和医学的发展起到了革命性的作用。例如，得益于高通量基因测序，被誉为人类二十世纪三大科学工程之一的人类基因组计划得以在2003年完成。

近年来高通量基因测序技术的发展已较为成熟，其测序对象和应用场景已十分多样化，例如：全基因组从头测序、全基因组重测序、全基因组甲基化测序、全外显子组测序、全转录组测序、RNA测序，等等；许多新型高通量基因测序技术也陆续涌现，长读测序、单分子测序、单细胞测序、空间转录组测序等技术为生物医药研究带来新的可能。

随着人类基因组测序工作的完成，生命科学的研究重心或将从基因组学拓展至蛋白质组学。想要深入了解蛋白质组全部的成分和序列信息，进一步认识生命活动和疾病发生的分子机制，其关键即在于要有合适的高通量蛋白质测序技术做支撑。目前，高通量蛋白质测序技术虽然尚不如高通量基因测序技术般强大。然而，非质谱类高通量蛋白质测序、蛋白质高分辨率质谱、单分子蛋白质测序等新型高通量蛋白质测序技术的不断涌现，也让该技术日趋成熟，并为其带来新的研究和产业化机遇。

我国在高通量测序领域具有较好的研发基础和巨大的潜在市场需求，为我国在该领域实现弯道超车奠定了坚实基础。

另外，高通量测序技术发展的一大特点是同时依赖于生物医药硬件技术和信息化软件技术的协同发展。

近年来，人工智能、生物信息学等软件算法的进步也为高通量测序技术的发展带来新的机遇。通过更智能的信息化技术，人们能够以更高效且自动化的方式对测序大数据进行分析，进而获取有意义的测序结果。

未来，高通量测序技术将被更广泛地应用于生物医药领域，成为精准医疗等现代医学领域的重要基石；高通量蛋白质测序或将成为继高通量基因测序之后的新的产业化增长点。

总的来说，药物偶联物的构成可以用“定位配体-连接子-效应分子”的公式进行概括，根据定位配体的类型差异，又可将药物偶联物进一步具体细分为：

抗体药物偶联物（Antibody-drug conjugate）、多肽药物偶联物（Peptide-drug conjugate）、蛋白药物偶联物（Protein-drug conjugate）、小分子药物偶联物（Small-molecule drug conjugate）、高分子药物偶联物（Polymer-drug conjugate）、放射性核素药物偶联物（Radionuclide-drug conjugate）、病毒样药物偶联物（Virus-like drug conjugate），等等。

以近年来发展较好的、具有代表性的抗体药物偶联物（ADC）为例，通过将抗体用作定位配体，ADC的构成即可表示为“抗体-连接子-效应分子”。相比传统药物，ADC具有更好的给药靶向性。

2000年，首个ADC被FDA批准用于治疗急性髓性白血病，但存在具有致死性毒性等缺点。

近年来，ADC技术日益进步，改进后的ADC，其不良反应的发生率也显著降低。随着Brentuximab vedotin（商品名Adcetris）、Trastuzumab emtansine（商品名Kadcyla）等新型ADC被FDA批准用于治疗霍奇金淋巴瘤和HER2阳性乳腺癌，ADC药物再次广泛进入人们的研究视野。

目前，ADC依然存在巨大的发展空间。定向偶联、多价偶联、重组抗体和小分子药物等技术的进步，为ADC的药物研发带来新的可能，基于单链抗体、纳米抗体、双特异性抗体等类型抗体的ADC药物也持续涌现。

随着药物偶联物技术的持续进步，药物偶联物的定位配体、效应分子和连接子的类型选择也将日趋多样化。未来，我们将看到更多类型的药物偶联物被批准应用于临床，新一代的药物偶联物将持续为患者带来福音。

治疗性基因编辑技术的核心之一在于开发能够对基因进行高效编辑的分子工具。基因编辑工具的相关研究已经有数十年历史。

2020年，诺贝尔化学奖授予法国科学家埃玛纽埃尔·沙尔庞捷（Emmanuelle Charpentier）和美国科学家珍妮弗·道德纳（Jennifer Doudna），以表彰她们“研发了一种基因编辑方法”，即基于CRISPR-Cas的基因编辑，该突破再次引爆了基因编辑相关研究的热潮。

CRISPR-Cas基因编辑技术具有可编辑范围广、易用、高效、廉价等特点，被广泛应用于生命科学、药物研发等方面的研究。近年来，由于该技术的日益成熟，其在治疗性基因编辑方面的直接性临床研究也日益增加。

2020年3月，基于CRISPR-Cas基因编辑技术的基因疗法首次被直接用于人体，以治疗一名患有莱伯氏先天性黑蒙症的遗传性失明患者。

2022年，Vertex Pharmaceuticals和CRISPR Therapeutics公司开发的名为exa-cel的用于治疗β地中海贫血和镰状细胞病这两种遗传性血液病的CRISPR-Cas基因编辑疗法获得FDA审批快速通道认定，该疗法有望成为首个被批准的CRISPR-Cas基因编辑疗法。

另外，许多新型CRISPR-Cas系统也被开发，并应用于基因编辑相关的新兴领域，如RNA编辑、单碱基编辑、先导编辑、CRISPR干扰（CRISPRi）等等。

需要指出的是，尽管目前基因编辑在疾病治疗领域的研究数量庞大，但其中大部分研究尚处于临床前的实验室研究阶段，如何进一步优化基因编辑的效率、准确性、可编辑基因序列范围，并降低基因编辑脱靶效应所带来的安全风险或是促进其被广泛应用于治疗领域并实现产业化的关键。

另外，CRISPR-Cas也非实现治疗性基因编辑的唯一技术路径，许多其他类型的基因编辑技术也仍值得持续关注，如基于转座子、类转录激活因子效应物核酸酶、锌指核酸酶等的治疗性基因编辑技术。

未来，我们将看到更多治疗性基因编辑相关新技术的诞生，人类将以前所未有的方式治愈一些目前尚无良好疗法的疾病（如基因缺陷型疾病）。

细胞免疫疗法通过向机体移植工程化的免疫细胞以达到治疗效应。在细胞免疫疗法方面，嵌合抗原受体T细胞（Chimeric antigen receptor T cell，CAR-T）疗法近年来突破迅速。其主要原理是通过将工程化的CAR（一种合成跨膜受体）基因引入T细胞，进而使T细胞对表达有特定肿瘤特异性抗原的肿瘤细胞进行特异性杀伤。

2017年，首个CAR-T疗法（由Kymriah公司开发）被FDA批准以用于治疗急性淋巴细胞白血病。

截止2022年4月，其他5种CAR-T疗法又陆续获得FDA批准[3]。然而，目前CAR-T疗法仅在血液瘤上取得较好的临床疗效，其面临的主要挑战是如何使工程免疫细胞能够应用于更广泛癌症类型（特别是实体瘤）的治疗。

针对于此，人们也在持续开发许多新型细胞免疫疗法，如：基于非T细胞的CAR疗法（如基于NK免疫细胞的CAR-NK疗法等）、基于非CAR合成跨膜受体（如合成Notch受体等）的细胞免疫疗法等。

干细胞疗法通过利用天然或诱导的干细胞的自我更新能力、多分化潜能等特性，对病变/衰老的细胞/组织进行修复或功能重建，进而达到治疗效应。在临床上，除了可以将天然干细胞（如脐带血干细胞、间充质干细胞等）直接用于干细胞治疗，诱导性多能干细胞、细胞重编程等技术也值得关注。通过诱导性多能干细胞、细胞重编程等技术，人们能够将已分化的细胞在特定条件下逆转恢复到类干细胞状态（或直接转分化为目标细胞类型）以用于治疗。这类技术由于具有逆转细胞命运的潜能，因而也可能为目前市场前景巨大但尚无显著突破的抗衰老领域带来希望。

未来，更多类型的细胞将被开发用于细胞治疗；从患者出发的个性化、定制化细胞治疗有望为更多的不治之症提供新的治疗方案。

相对于常规口服片剂、胶囊、静脉注射剂、吸入制剂和透皮贴剂等为主的传统药物递送系统，新型药物递送系统是指采用整体具有较高技术壁垒的新型药物递送技术（如基于脂质体、纳米粒、微球、外泌体、工程AAV载体、3D打印药物制剂等的药物递送技术）对各类药物进行递送的系统。

新型药物递送系统能够通过调节药物的递送和释放位置，改变药物体内代谢行为，改善药物缓释控释特性、透生理屏障（如血脑屏障）特性等方式，提高药物的疗效，并降低毒副作用。

2018年，FDA批准脂质纳米粒作为递送载体的首款RNAi药物Onpattro上市；2021年批准脂质纳米粒作为递送载体的首款mRNA疫苗Comirnaty上市。

总体而言，至今已开发上市的新型药物递送系统产品数量仍较少。

未来，为满足各种新型药物（如基因药物、mRNA药物、多肽及蛋白质类药物、细胞药物等）的药物递送需求，我们也需要更多创新的新型药物递送系统。

2018年，美国科学家詹姆斯·艾利森（James Allison）和日本科学家本庶佑（Tasuku Honjo）因在免疫检查点抑制剂方面的贡献而获得诺贝尔生理学或医学奖。

目前上市的免疫检查点抑制剂主要是针对免疫检查点PD-1/PD-L1或CTLA-4的单克隆抗体型药物。

2011年，FDA批准了首款免疫检查点抑制剂，即靶向CTLA-4的Ipilimumab单抗，以用于治疗黑色素瘤。之后，陆续有靶向PD-1/PD-L1的，适用于黑色素瘤、肺癌、肠癌等肿瘤的免疫检查点抑制剂被批准。

除此之外，目前还有多种针对LAG-3、TIM-3、TIGIT、VISTA等免疫检查点靶点的免疫检查点抑制剂在研；另外，双特异性抗体也是免疫检查点抑制剂的一个研发关注点，有多种能够同时靶向PD-1/PD-L1和CTLA-4的双特异性抗体在研。

未来，随着人们对肿瘤免疫调节机理的更深入研究，有望开发出更多能够适用于不同肿瘤治疗的免疫检查点抑制剂。

脑机接口在脑科学、神经精神疾病的研究和临床治疗等方面有着丰富的应用前景，例如：通过脑机接口，人们能够更好捕捉大脑不同区域在不同时间、不同状态下产生的神经活动信号，进而研究大脑的信息编码机制，这也有望启发新型人工智能算法的开发；通过脑机接口，人们也可以更好监测不同神经精神疾病在生理和病理情况下的脑信号，破解疾病发病的机理，进而针对性地开发相关疾病的治疗方法；人们也可以通过植入可刺激神经的脑机接口芯片，以纠正错误的神经活动或促进正常神经信号的重建，从而有望治疗一些难治的脑部相关疾病（如癫痫、视力损失、听力损失、阿尔茨海默病等）；脑机接口也用于恢复残疾或瘫痪病人的活动能力，残疾病人可以通过无创性脑机接口控制外部肢体，以替代残疾肢体的功能。

根据《中华人民共和国国民经济和社会发展第十四个五年规划和2035年远景目标纲要》，脑科学和人工智能为国家战略科技力量，而脑机接口技术（脑机融合技术）是其中的关键技术。